Evaluación de la eficacia de las medidas de minimización de riesgos (RMM) de STRIMVELIS
10 de noviembre de 2023 actualizado por: Fondazione Telethon
Evaluación de la comprensión de los profesionales de la salud referentes y de los padres/cuidadores sobre los riesgos específicos asociados con el tratamiento con Strimvelis™
STRIMVELIS es un medicamento que restablece la función de la adenosina desaminasa (ADA) en los linajes de células hematopoyéticas, previniendo así el deterioro de la función inmunitaria.
STRIMVELIS está indicado para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave (SCID) según la ADA, para quienes no se dispone de un donante de células madre emparentado compatible con el antígeno leucocitario humano (HLA) adecuado.
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia de las medidas de minimización de riesgos de rutina y adicionales mediante la evaluación de la comprensión de los proveedores de atención médica (PS) y los padres/cuidadores (en adelante, participantes) referentes a los riesgos específicos asociados con STRIMVELIS.
En este estudio transversal, se proporcionarán encuestas a profesionales de la salud y padres/cuidadores de niños aproximadamente seis meses después del tratamiento con STRIMVELIS.
El estudio reclutará durante aproximadamente dos años o hasta que un máximo de 10 HCP de referencia y 10 padres/cuidadores hayan completado sus respectivas encuestas, lo que ocurra primero.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
16
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Se contactará por separado a los padres/cuidadores y profesionales de la salud referentes de pacientes inscritos en este registro o pacientes tratados con STRIMVELIS fuera del registro y se les pedirá que participen en sus respectivas encuestas para evaluar la eficacia de las medidas de minimización de riesgos.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los HCP o sus familiares cercanos no pueden haber sido empleados de Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
- Los HCP deben tener licencia
- Un HCP no debe haber completado previamente una encuesta sobre los materiales educativos de STRIMVELIS.
- Un HCP debe haber remitido previamente a un paciente para el tratamiento con STRIMVELIS.
- Los padres/cuidadores o los familiares cercanos de los padres/cuidadores no pueden haber sido empleados de Orchard, PPD, FDA o EMA.
- Un padre/tutor no debe haber completado previamente una encuesta sobre los materiales educativos de STRIMVELIS.
- El hijo de un padre o tutor debe haber recibido previamente tratamiento con STRIMVELIS
Criterio de exclusión:
- Sin criterios de exclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Proveedores de servicios de salud
Se proporcionará un instrumento de encuesta HCP de aproximadamente 20 preguntas.
Las preguntas de la encuesta se basarán en el resumen de STRIMVELIS de características del producto y materiales educativos.
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Es la fracción de células enriquecidas 34+ del clúster de diferenciación autóloga (CD) que contiene células CD34+ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ácido desoxirribonucleico (ADNc) complementaria de ADA humana.
Se reclutará para el estudio a un profesional de la salud que haya derivado previamente a un paciente para el tratamiento con STRIMVELIS o al hijo de un padre/cuidador que haya recibido tratamiento anteriormente con STRIMVELIS.
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Padre/cuidador
Se proporcionará un instrumento de encuesta para padres/cuidadores de aproximadamente 20 preguntas.
Las preguntas de la encuesta se basarán en el folleto de información para el paciente de STRIMVELIS y en los materiales educativos.
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Es la fracción de células enriquecidas 34+ del clúster de diferenciación autóloga (CD) que contiene células CD34+ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ácido desoxirribonucleico (ADNc) complementaria de ADA humana.
Se reclutará para el estudio a un profesional de la salud que haya derivado previamente a un paciente para el tratamiento con STRIMVELIS o al hijo de un padre/cuidador que haya recibido tratamiento anteriormente con STRIMVELIS.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de profesionales de la salud que brindan la respuesta correcta
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Durante la encuesta, se realizará una serie de preguntas sobre los riesgos específicos asociados con STRIMVELIS.
Los datos de todos los encuestados se analizarán y reportarán como estadísticas descriptivas.
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Hasta 2 años
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Proporción de padres/cuidadores que dan la respuesta correcta
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Durante la encuesta, se realizará una serie de preguntas sobre los riesgos específicos asociados con STRIMVELIS.
Los datos de todos los encuestados se analizarán y reportarán como estadísticas descriptivas.
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Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de abril de 2018
Finalización primaria (Actual)
25 de junio de 2021
Finalización del estudio (Actual)
25 de junio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de julio de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de julio de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
27 de julio de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
14 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos por deficiencia en la reparación del ADN
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Inmunodeficiencia Combinada Severa
Otros números de identificación del estudio
- STRIM-001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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