Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effektiviteten til STRIMVELIS risikominimeringstiltak (RMM)

10. november 2023 oppdatert av: Fondazione Telethon

Evaluering av henvisende helsepersonells og foreldres/omsorgspersoners forståelse av spesifikke risikoer forbundet med Strimvelis™-behandling

STRIMVELIS er et legemiddel som gjenoppretter adenosindeaminase (ADA) funksjon i hematopoietiske cellelinjer, og dermed forhindrer nedsatt immunforsvar. STRIMVELIS er indisert for behandling av pasienter med ADA-alvorlig kombinert immunsvikt (SCID), for hvem passende humant leukocyttantigen (HLA)-matchet relatert stamcelledonor ikke er tilgjengelig. Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten av rutinemessige og ytterligere risikominimeringstiltak ved å vurdere forståelsen av henvisende helsepersonell (HCP) og foreldre/omsorgspersoner (herved kalt deltakere) med hensyn til de spesifikke risikoene forbundet med STRIMVELIS. I denne tverrsnittsstudien vil det bli gitt undersøkelser til henvisende helsepersonell og foreldre/foresatte til barn omtrent seks måneder etter behandling med STRIMVELIS. Studien vil rekruttere i omtrent to år eller inntil maksimalt 10 henvisende helsepersonell og 10 foreldre/omsorgspersoner har fullført sine respektive undersøkelser, avhengig av hva som inntreffer først.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

16

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Foreldre/omsorgspersoner og henvisende helsepersonell til pasienter som er registrert i dette registeret eller pasienter behandlet med STRIMVELIS utenfor registeret, vil bli kontaktet separat og bedt om å delta i deres respektive undersøkelser for å evaluere effektiviteten av risikominimeringstiltak.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • HCPer eller HCPs nære familiemedlemmer kan ikke ha vært ansatte i Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Food and Drug Administration (FDA) eller European Medicines Agency (EMA).
  • HCPer må være lisensiert
  • En helsepersonell må ikke tidligere ha gjennomført en spørreundersøkelse angående STRIMVELIS undervisningsmateriell.
  • En helsepersonell skal tidligere ha henvist en pasient til STRIMVELIS-behandling.
  • Foreldre/omsorgspersoner eller foreldres/omsorgers nære familiemedlemmer kan ikke ha vært ansatte i Orchard, PPD, FDA eller EMA.
  • En forelder/omsorgsperson må ikke tidligere ha gjennomført en spørreundersøkelse angående STRIMVELIS undervisningsmateriell.
  • En forelders eller omsorgspersons barn må tidligere ha fått behandling med STRIMVELIS

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen eksklusjonskriterier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Helsepersonell
Et HCP-undersøkelsesinstrument med omtrent 20 spørsmål vil bli gitt. Spørreundersøkelsen vil være basert på STRIMVELIS-sammendraget av produktegenskaper og undervisningsmateriell
Legemiddel: STRIMVELIS
Det er den autologe klyngen av differensiering (CD) 34+-anriket cellefraksjon som inneholder CD34+-celler transdusert med retroviral vektor som koder for den humane ADA-komplementære deoksyribonukleinsyre (cDNA)-sekvensen. HCP som tidligere har henvist en pasient til STRIMVELIS-behandling eller en forelder/omsorgsbarn som tidligere har mottatt behandling med STRIMVELIS vil bli rekruttert til studien
Foreldre/omsorgsperson
Et undersøkelsesinstrument for foreldre/omsorgspersoner med omtrent 20 spørsmål vil bli gitt. Spørreundersøkelsen vil være basert på STRIMVELIS pasientinformasjonshefte og undervisningsmateriell
Legemiddel: STRIMVELIS
Det er den autologe klyngen av differensiering (CD) 34+-anriket cellefraksjon som inneholder CD34+-celler transdusert med retroviral vektor som koder for den humane ADA-komplementære deoksyribonukleinsyre (cDNA)-sekvensen. HCP som tidligere har henvist en pasient til STRIMVELIS-behandling eller en forelder/omsorgsbarn som tidligere har mottatt behandling med STRIMVELIS vil bli rekruttert til studien

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel helsepersonell som gir riktig respons
Tidsramme: Inntil 2 år
En rekke spørsmål angående de spesifikke risikoene forbundet med STRIMVELIS vil bli stilt under undersøkelsen. Data fra alle undersøkelsens respondenter vil bli analysert og rapportert som beskrivende statistikk.
Inntil 2 år
Andel foreldre/omsorgspersoner som gir riktig svar
Tidsramme: Inntil 2 år
En rekke spørsmål angående de spesifikke risikoene forbundet med STRIMVELIS vil bli stilt under undersøkelsen. Data fra alle undersøkelsens respondenter vil bli analysert og rapportert som beskrivende statistikk.
Inntil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fondazione Telethon

Etterforskere

  • Studieleder: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

25. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

25. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

27. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STRIM-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på STRIMVELIS

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere