Оценка эффективности мер по минимизации рисков STRIMVELIS (RMM)
10 ноября 2023 г. обновлено: Fondazione Telethon
Оценка понимания направляющими медицинскими работниками и родителями/опекунами конкретных рисков, связанных с лечением Стримвелисом™
СТРИМВЕЛИС — это лекарственный препарат, который восстанавливает функцию аденозиндезаминазы (АДА) в ростках гемопоэтических клеток, тем самым предотвращая нарушение иммунной функции.
STRIMVELIS показан для лечения пациентов с ADA-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (SCID), для которых нет подходящего родственного донора стволовых клеток, совместимого с человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA).
Целью данного исследования является оценка эффективности обычных и дополнительных мер по минимизации риска путем оценки понимания направляющими поставщиками медицинских услуг (HCP) и родителями/опекунами (далее именуемые участниками) конкретных рисков, связанных с STRIMVELIS.
В этом кросс-секционном исследовании опросы будут предоставлены направляющим врачам и родителям/опекунам детей примерно через шесть месяцев после лечения STRIMVELIS.
В исследование будут набирать в течение примерно двух лет или до тех пор, пока максимум 10 направляющих медицинских работников и 10 родителей/опекунов не заполнят свои соответствующие опросы, в зависимости от того, что произойдет раньше.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
16
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Milan, Италия, 20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
С родителями/опекунами и направляющими медицинскими работниками пациентов, включенных в этот реестр, или пациентов, получавших STRIMVELIS за пределами реестра, свяжутся отдельно и попросят принять участие в их соответствующих опросах для оценки эффективности мер по минимизации риска.
Описание
Критерии включения:
- СОЗ или близкие члены семьи СОЗ не могли быть сотрудниками Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) или Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).
- Медицинские работники должны иметь лицензию
- СОЗ не должен ранее проходить опрос относительно образовательных материалов STRIMVELIS.
- Медработник должен ранее направить пациента на лечение STRIMVELIS.
- Родители/опекуны или близкие родственники родителей/опекунов могут не быть сотрудниками Orchard, PPD, FDA или EMA.
- Родитель/опекун не должен ранее проходить опрос относительно образовательных материалов STRIMVELIS.
- Ребенок родителя или опекуна должен ранее пройти лечение с помощью STRIMVELIS.
Критерий исключения:
- Нет критериев исключения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Поставщики медицинских услуг
Будет предоставлен инструмент опроса HCP примерно из 20 вопросов.
Вопросы опроса будут основаны на кратком изложении характеристик продукта STRIMVELIS и учебных материалах.
|
Это фракция клеток, обогащенная аутологичным кластером дифференцировки (CD) 34+, которая содержит клетки CD34+, трансдуцированные ретровирусным вектором, который кодирует последовательность дезоксирибонуклеиновой кислоты (кДНК), комплементарную ADA человека.
Медицинский работник, ранее направивший пациента на лечение STRIMVELIS, или ребенок родителя/опекуна, ранее получавший лечение STRIMVELIS, будет привлечен к участию в исследовании.
|
|
Родитель/опекун
Будет предоставлен инструмент для опроса родителей/опекунов, содержащий примерно 20 вопросов.
Вопросы анкеты будут основаны на Информационном листке для пациентов STRIMVELIS и учебных материалах.
|
Это фракция клеток, обогащенная аутологичным кластером дифференцировки (CD) 34+, которая содержит клетки CD34+, трансдуцированные ретровирусным вектором, который кодирует последовательность дезоксирибонуклеиновой кислоты (кДНК), комплементарную ADA человека.
Медицинский работник, ранее направивший пациента на лечение STRIMVELIS, или ребенок родителя/опекуна, ранее получавший лечение STRIMVELIS, будет привлечен к участию в исследовании.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля медицинских работников, дающих правильный ответ
Временное ограничение: До 2 лет
|
В ходе опроса будет задан ряд вопросов, касающихся конкретных рисков, связанных с STRIMVELIS.
Данные всех респондентов опроса будут проанализированы и представлены в виде описательной статистики.
|
До 2 лет
|
|
Доля родителей/опекунов, давших правильный ответ
Временное ограничение: До 2 лет
|
В ходе опроса будет задан ряд вопросов, касающихся конкретных рисков, связанных с STRIMVELIS.
Данные всех респондентов опроса будут проанализированы и представлены в виде описательной статистики.
|
До 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 апреля 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
25 июня 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
25 июня 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 июля 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 июля 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 июля 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
14 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STRIM-001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .