Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdera effektiviteten av STRIMVELIS riskminimeringsåtgärder (RMM)

10 november 2023 uppdaterad av: Fondazione Telethon

Utvärdering av remitterande hälsovårdares och föräldrars/vårdares förståelse av specifika risker förknippade med Strimvelis™-behandling

STRIMVELIS är ett läkemedel som återställer funktionen adenosindeaminas (ADA) i hematopoetiska celllinjer och därigenom förhindrar nedsatt immunförsvar. STRIMVELIS är indicerat för behandling av patienter med ADA-svår kombinerad immunbrist (SCID), för vilka lämplig human leukocytantigen (HLA)-matchad relaterad stamcellsdonator inte är tillgänglig. Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av rutinmässiga och ytterligare riskminimeringsåtgärder genom att bedöma förståelsen hos remitterande vårdgivare (HCP) och föräldrar/vårdare (härmed kallade deltagare) med avseende på de specifika risker som är förknippade med STRIMVELIS. I denna tvärsnittsstudie kommer undersökningar att tillhandahållas till remitterande hälsovårdare och föräldrar/vårdare till barn cirka sex månader efter behandling med STRIMVELIS. Studien kommer att rekrytera under cirka två år eller tills maximalt 10 remitterande hälsovårdare och 10 föräldrar/vårdare har genomfört sina respektive undersökningar, beroende på vilket som inträffar först.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

16

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Föräldrar/vårdare och remitterande hälsovårdare för patienter som är inskrivna i detta register eller patienter som behandlas med STRIMVELIS utanför registret kommer att kontaktas separat och ombeds delta i deras respektive undersökningar för att utvärdera effektiviteten av riskminimeringsåtgärder.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • HCPs eller HCPs nära familjemedlemmar får inte ha varit anställda av Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Food and Drug Administration (FDA) eller European Medicines Agency (EMA).
  • HCP:er måste vara licensierade
  • En HCP får inte tidigare ha besvarat en enkät om STRIMVELIS utbildningsmaterial.
  • En HCP måste tidigare ha remitterat en patient till STRIMVELIS-behandling.
  • Föräldrar/vårdare eller föräldrars/vårdares nära familjemedlemmar får inte ha varit anställda hos Orchard, PPD, FDA eller EMA.
  • En förälder/vårdare får inte tidigare ha besvarat en enkät om STRIMVELIS utbildningsmaterial.
  • En förälders eller vårdnadshavares barn måste tidigare ha fått behandling med STRIMVELIS

Exklusions kriterier:

  • Inga uteslutningskriterier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Vårdgivare
Ett HCP-undersökningsinstrument med cirka 20 frågor kommer att tillhandahållas. Enkätfrågor kommer att baseras på STRIMVELIS sammanfattning av produktegenskaper och utbildningsmaterial
Läkemedel: STRIMVELIS
Det är den Autologous cluster of differentiation (CD) 34+-berikad cellfraktion som innehåller CD34+-celler transducerade med retroviral vektor som kodar för den humana ADA-komplementära deoxiribonukleinsyrasekvensen (cDNA). HCP som tidigare har remitterat en patient till STRIMVELIS-behandling eller en förälders/vårdares barn som tidigare fått behandling med STRIMVELIS kommer att rekryteras till studien
Förälder/vårdare
Ett föräldra-/vårdnadsundersökningsinstrument med cirka 20 frågor kommer att tillhandahållas. Enkätfrågor kommer att baseras på STRIMVELIS patientinformationsbroschyr och utbildningsmaterial
Läkemedel: STRIMVELIS
Det är den Autologous cluster of differentiation (CD) 34+-berikad cellfraktion som innehåller CD34+-celler transducerade med retroviral vektor som kodar för den humana ADA-komplementära deoxiribonukleinsyrasekvensen (cDNA). HCP som tidigare har remitterat en patient till STRIMVELIS-behandling eller en förälders/vårdares barn som tidigare fått behandling med STRIMVELIS kommer att rekryteras till studien

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel hälsovårdare som ger rätt svar
Tidsram: Upp till 2 år
En rad frågor om de specifika riskerna förknippade med STRIMVELIS kommer att ställas under undersökningen. Data från alla respondenter kommer att analyseras och rapporteras som beskrivande statistik.
Upp till 2 år
Andel föräldrar/vårdare som ger rätt svar
Tidsram: Upp till 2 år
En rad frågor om de specifika riskerna förknippade med STRIMVELIS kommer att ställas under undersökningen. Data från alla respondenter kommer att analyseras och rapporteras som beskrivande statistik.
Upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fondazione Telethon

Utredare

  • Studierektor: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 april 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

25 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

25 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juli 2017

Första postat (Faktisk)

27 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

14 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STRIM-001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på STRIMVELIS

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera