Évaluation de l'efficacité des mesures de minimisation des risques STRIMVELIS (RMM)
10 novembre 2023 mis à jour par: Fondazione Telethon
Évaluation de la compréhension des professionnels de santé référents et des parents/aidants des risques spécifiques associés au traitement par Strimvelis™
STRIMVELIS est un médicament qui restaure la fonction de l'adénosine désaminase (ADA) dans les lignées de cellules hématopoïétiques, prévenant ainsi l'altération de la fonction immunitaire.
STRIMVELIS est indiqué pour le traitement des patients atteints d'immunodéficience combinée sévère (SCID) ADA, pour lesquels aucun donneur de cellules souches compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) n'est disponible.
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité des mesures de minimisation des risques de routine et supplémentaires en évaluant la compréhension des prestataires de soins de santé (PS) référents et des parents/tuteurs (ci-après dénommés participants) en ce qui concerne les risques spécifiques associés à STRIMVELIS.
Dans cette étude transversale, des enquêtes seront fournies aux professionnels de la santé référents et aux parents/aidants d'enfants environ six mois après le traitement par STRIMVELIS.
L'étude recrutera pendant environ deux ans ou jusqu'à ce qu'un maximum de 10 professionnels de la santé référents et 10 parents/tuteurs aient rempli leurs enquêtes respectives, selon la première éventualité.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
16
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Milan, Italie, 20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Les parents/aidants et professionnels de santé référents des patients inscrits dans ce registre ou des patients traités par STRIMVELIS en dehors du registre seront contactés séparément et invités à participer à leurs enquêtes respectives évaluant l'efficacité des mesures de minimisation des risques.
La description
Critère d'intégration:
- Les professionnels de santé ou les membres proches de la famille des professionnels de santé ne peuvent pas avoir été des employés d'Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), de la Food and Drug Administration (FDA) ou de l'Agence européenne des médicaments (EMA).
- Les professionnels de la santé doivent être agréés
- Un professionnel de la santé ne doit pas avoir déjà répondu à une enquête concernant le matériel pédagogique STRIMVELIS.
- Un professionnel de la santé doit avoir déjà référé un patient pour un traitement par STRIMVELIS.
- Les parents/tuteurs ou les membres de la famille proche des parents/tuteurs peuvent ne pas avoir été des employés d'Orchard, de PPD, de la FDA ou de l'EMA.
- Un parent/tuteur ne doit pas avoir déjà répondu à une enquête concernant le matériel pédagogique STRIMVELIS.
- L'enfant d'un parent ou d'un tuteur doit avoir déjà reçu un traitement avec STRIMVELIS
Critère d'exclusion:
- Aucun critère d'exclusion
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Les fournisseurs de soins de santé
Un instrument d'enquête HCP d'environ 20 questions sera fourni.
Les questions de l'enquête seront basées sur le résumé STRIMVELIS des caractéristiques du produit et du matériel pédagogique
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Il s'agit de la fraction cellulaire enrichie en 34+ du cluster autologue de différenciation (CD) qui contient des cellules CD34+ transduites avec un vecteur rétroviral qui code pour la séquence d'acide désoxyribonucléique (ADNc) complémentaire de l'ADA humain.
Les professionnels de la santé qui ont déjà référé un patient pour un traitement par STRIMVELIS ou l'enfant d'un parent/soignant qui a déjà reçu un traitement par STRIMVELIS seront recrutés pour l'étude
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Parent/tuteur
Un instrument d'enquête auprès des parents/tuteurs d'environ 20 questions sera fourni.
Les questions de l'enquête seront basées sur la notice d'information du patient STRIMVELIS et sur le matériel pédagogique
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Il s'agit de la fraction cellulaire enrichie en 34+ du cluster autologue de différenciation (CD) qui contient des cellules CD34+ transduites avec un vecteur rétroviral qui code pour la séquence d'acide désoxyribonucléique (ADNc) complémentaire de l'ADA humain.
Les professionnels de la santé qui ont déjà référé un patient pour un traitement par STRIMVELIS ou l'enfant d'un parent/soignant qui a déjà reçu un traitement par STRIMVELIS seront recrutés pour l'étude
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de professionnels de la santé fournissant la bonne réponse
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Une série de questions concernant les risques spécifiques associés à STRIMVELIS seront posées lors de l'enquête.
Les données de tous les répondants à l'enquête seront analysées et rapportées sous forme de statistiques descriptives.
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Jusqu'à 2 ans
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Proportion de parents/tuteurs fournissant la bonne réponse
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Une série de questions concernant les risques spécifiques associés à STRIMVELIS seront posées lors de l'enquête.
Les données de tous les répondants à l'enquête seront analysées et rapportées sous forme de statistiques descriptives.
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Jusqu'à 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 avril 2018
Achèvement primaire (Réel)
25 juin 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
25 juin 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 juillet 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 juillet 2017
Première publication (Réel)
27 juillet 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
14 novembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 novembre 2023
Dernière vérification
1 novembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STRIM-001
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .