Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności środków minimalizacji ryzyka STRIMVELIS (RMM)

10 listopada 2023 zaktualizowane przez: Fondazione Telethon

Ocena Zrozumienia specyficznych zagrożeń związanych z leczeniem Strimvelis™ przez kierujących pracowników służby zdrowia i rodziców/opiekunów

STRIMVELIS jest produktem leczniczym, który przywraca funkcję deaminazy adenozynowej (ADA) w liniach komórek krwiotwórczych, zapobiegając w ten sposób zaburzeniom czynności układu odpornościowego. STRIMVELIS jest wskazany w leczeniu pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności (SCID) ADA, dla których nie jest dostępny odpowiedni pokrewny dawca komórek macierzystych dopasowany do ludzkiego antygenu leukocytów (HLA). Celem tego badania jest ocena skuteczności rutynowych i dodatkowych środków minimalizacji ryzyka poprzez ocenę zrozumienia kierujących pracowników służby zdrowia (HCP) oraz rodziców/opiekunów (zwanych dalej uczestnikami) w odniesieniu do konkretnych zagrożeń związanych ze STRIMVELIS. W tym badaniu przekrojowym ankiety zostaną przekazane kierującym pracownikom służby zdrowia i rodzicom/opiekunom dzieci około sześć miesięcy po leczeniu produktem STRIMVELIS. Badanie będzie rekrutować przez około dwa lata lub do czasu, gdy maksymalnie 10 kierujących pracowników służby zdrowia i 10 rodziców/opiekunów wypełni odpowiednie ankiety, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Rodzice/opiekunowie i kierujący HCP pacjentów wpisanych do tego rejestru lub pacjentów leczonych produktem STRIMVELIS spoza rejestru zostaną powiadomieni oddzielnie i poproszeni o udział w odpowiednich ankietach oceniających skuteczność środków minimalizacji ryzyka.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pracownicy służby zdrowia lub członkowie ich bliskich rodzin nie mogli być pracownikami firmy Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) ani Europejskiej Agencji Leków (EMA).
  • HCP muszą posiadać licencję
  • HCP nie może wcześniej wypełnić ankiety dotyczącej materiałów edukacyjnych STRIMVELIS.
  • Personel medyczny musi wcześniej skierować pacjenta na leczenie produktem STRIMVELIS.
  • Rodzice/opiekunowie lub bliscy członkowie rodziny rodziców/opiekunów nie mogli być pracownikami firmy Orchard, PPD, FDA lub EMA.
  • Rodzic/opiekun nie może wcześniej wypełnić ankiety dotyczącej materiałów edukacyjnych STRIMVELIS.
  • Dziecko rodzica lub opiekuna musi być wcześniej leczone lekiem STRIMVELIS

Kryteria wyłączenia:

  • Brak kryteriów wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Służby zdrowia
Zostanie udostępniony kwestionariusz ankiety HCP składający się z około 20 pytań. Pytania ankietowe będą oparte na podsumowaniu charakterystyki produktu STRIMVELIS i materiałach edukacyjnych
Lek: STRIMVELIS
Jest to frakcja komórkowa wzbogacona w autologiczny klaster różnicowania (CD) 34+, która zawiera komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym, który koduje komplementarną sekwencję ludzkiego kwasu dezoksyrybonukleinowego (cDNA) do ADA. Personel medyczny, który wcześniej skierował pacjenta na leczenie produktem STRIMVELIS lub dziecko rodzica/opiekuna, które wcześniej otrzymało leczenie produktem STRIMVELIS, zostanie zrekrutowany do badania
Rodzic/opiekun
Zostanie dostarczony instrument ankiety dla rodziców/opiekunów składający się z około 20 pytań. Pytania w ankiecie będą oparte na ulotce informacyjnej dla pacjenta STRIMVELIS i materiałach edukacyjnych
Lek: STRIMVELIS
Jest to frakcja komórkowa wzbogacona w autologiczny klaster różnicowania (CD) 34+, która zawiera komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym, który koduje komplementarną sekwencję ludzkiego kwasu dezoksyrybonukleinowego (cDNA) do ADA. Personel medyczny, który wcześniej skierował pacjenta na leczenie produktem STRIMVELIS lub dziecko rodzica/opiekuna, które wcześniej otrzymało leczenie produktem STRIMVELIS, zostanie zrekrutowany do badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pracowników służby zdrowia udzielających prawidłowej odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 2 lat
Podczas ankiety zostanie zadanych szereg pytań dotyczących konkretnych zagrożeń związanych ze STRIMVELIS. Dane od wszystkich respondentów ankiety zostaną przeanalizowane i przedstawione jako statystyki opisowe.
Do 2 lat
Odsetek Rodziców/Opiekunów udzielających prawidłowej odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 2 lat
Podczas ankiety zostanie zadanych szereg pytań dotyczących konkretnych zagrożeń związanych ze STRIMVELIS. Dane od wszystkich respondentów ankiety zostaną przeanalizowane i przedstawione jako statystyki opisowe.
Do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondazione Telethon

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STRIM-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na STRIMVELIS

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj