Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

STRIMVELIS Riskin Minimization Measures (RMM) -toimien tehokkuuden arviointi

perjantai 10. marraskuuta 2023 päivittänyt: Fondazione Telethon

Arvio lähetettävien terveydenhuollon ammattilaisten ja vanhempien/hoitajien ymmärryksestä Strimvelis™-hoitoon liittyvistä erityisistä riskeistä

STRIMVELIS on lääkevalmiste, joka palauttaa adenosiinideaminaasin (ADA) toiminnan hematopoieettisissa solulinjoissa ja estää siten immuunitoiminnan heikkenemistä. STRIMVELIS on tarkoitettu sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on ADA:n aiheuttama vakava yhdistetty immuunikato (SCID), joille ei ole saatavilla sopivaa ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) kanssa samankaltaista kantasoluluovuttajaa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida rutiininomaisten ja lisäriskien minimointitoimenpiteiden tehokkuutta arvioimalla lähetettävien terveydenhuollon tarjoajien (HCP) ja vanhempien/hoitajien (tässä osallistujat) ymmärrystä STRIMVELIS-valmisteeseen liittyvistä erityisriskeistä. Tässä poikkileikkaustutkimuksessa tutkimuksia lähetetään lähetettäville terveydenhuollon ammattilaisille ja lasten vanhemmille/hoitajille noin kuusi kuukautta STRIMVELIS-hoidon jälkeen. Tutkimukseen rekrytoidaan noin kahdeksi vuodeksi tai siihen asti, kunnes enintään 10 lähettävää terveydenhoitajaa ja 10 vanhempaa/hoitajaa on suorittanut kyselynsä sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tähän rekisteriin merkittyjen potilaiden tai rekisterin ulkopuolella STRIMVELIS-hoitoa saaneiden potilaiden vanhempiin/hoitajiin ja lähetettäviin terveydenhuollon ammattilaisiin otetaan erikseen yhteyttä ja pyydetään osallistumaan heidän vastaaviin kyselyihinsä, joissa arvioidaan riskien minimoimisen tehokkuutta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Terveydenhuollon asiantuntijat tai heidän läheiset perheenjäsenet eivät saaneet olla Orchardin, Pharmaceutical Product Development, LLC:n (PPD), Food and Drug Administrationin (FDA) tai Euroopan lääkeviraston (EMA) työntekijöitä.
  • HCP:t on lisensoitava
  • Terveydenhoitaja ei saa olla aiemmin suorittanut STRIMVELIS-oppimateriaalia koskevaa kyselyä.
  • Terveyslääkärin on täytynyt lähettää potilas aiemmin STRIMVELIS-hoitoon.
  • Vanhemmat/hoitajat tai vanhempien/hoitajien läheiset perheenjäsenet eivät ehkä ole olleet Orchardin, PPD:n, FDA:n tai EMA:n työntekijöitä.
  • Vanhempi/hoitaja ei saa olla aiemmin suorittanut STRIMVELIS-oppimateriaalia koskevaa kyselyä.
  • Vanhemman tai huoltajan lapsen on oltava aiemmin saanut STRIMVELIS-hoitoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei poissulkemiskriteerejä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Terveydenhuollon tarjoajat
Tarjolla on noin 20 kysymyksen HCP-kyselyväline. Kyselykysymykset perustuvat STRIMVELIS-valmisteen yhteenvetoon ja koulutusmateriaaliin
Lääke: STRIMVELIS
Se on autologinen differentiaatioklusteri (CD) 34+-rikastettu solufraktio, joka sisältää CD34+-soluja, jotka on transdusoitu retrovirusvektorilla, joka koodaa ihmisen ADA:n komplementaarista deoksiribonukleiinihapposekvenssiä (cDNA). HCP, joka on aiemmin lähettänyt potilaan STRIMVELIS-hoitoon tai vanhemman/hoitajan lapsi, joka on saanut aiemmin STRIMVELIS-hoitoa, otetaan mukaan tutkimukseen.
Vanhempi/hoitaja
Saatavilla on noin 20 kysymyksen vanhempi/hoitajakysely. Kyselykysymykset perustuvat STRIMVELIS-potilastietolehtiseen ja koulutusmateriaaleihin
Lääke: STRIMVELIS
Se on autologinen differentiaatioklusteri (CD) 34+-rikastettu solufraktio, joka sisältää CD34+-soluja, jotka on transdusoitu retrovirusvektorilla, joka koodaa ihmisen ADA:n komplementaarista deoksiribonukleiinihapposekvenssiä (cDNA). HCP, joka on aiemmin lähettänyt potilaan STRIMVELIS-hoitoon tai vanhemman/hoitajan lapsi, joka on saanut aiemmin STRIMVELIS-hoitoa, otetaan mukaan tutkimukseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Oikean vastauksen antaneiden HCP:iden osuus
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Kyselyn aikana esitetään joukko kysymyksiä STRIMVELIS-tuotteeseen liittyvistä erityisriskeistä. Kaikkien kyselyyn vastanneiden tiedot analysoidaan ja raportoidaan kuvaavina tilastoina.
Jopa 2 vuotta
Oikean vastauksen antaneiden vanhempien/hoitajien osuus
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Kyselyn aikana esitetään joukko kysymyksiä STRIMVELIS-tuotteeseen liittyvistä erityisriskeistä. Kaikkien kyselyyn vastanneiden tiedot analysoidaan ja raportoidaan kuvaavina tilastoina.
Jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fondazione Telethon

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 12. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 25. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STRIM-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset STRIMVELIS

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mozambique

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa