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Valutazione dell'efficacia delle misure di minimizzazione del rischio (RMM) di STRIMVELIS

10 novembre 2023 aggiornato da: Fondazione Telethon

Valutazione della comprensione da parte degli operatori sanitari di riferimento e dei genitori/tutori dei rischi specifici associati al trattamento con Strimvelis™

STRIMVELIS è un medicinale che ripristina la funzione dell'adenosina deaminasi (ADA) nei lignaggi delle cellule ematopoietiche, prevenendo così la compromissione della funzione immunitaria. STRIMVELIS è indicato per il trattamento di pazienti affetti da ADA-immunodeficienza combinata grave (SCID), per i quali non è disponibile un donatore di cellule staminali correlato all'antigene leucocitario umano (HLA) compatibile. L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia delle misure di minimizzazione del rischio di routine e aggiuntive valutando la comprensione degli operatori sanitari di riferimento (HCP) e dei genitori/tutori (di seguito denominati partecipanti) in merito ai rischi specifici associati a STRIMVELIS. In questo studio trasversale, verranno forniti sondaggi agli operatori sanitari di riferimento e ai genitori/tutori di bambini circa sei mesi dopo il trattamento con STRIMVELIS. Lo studio assumerà per circa due anni o fino a quando un massimo di 10 operatori sanitari referenti e 10 genitori/tutori avranno completato i rispettivi sondaggi, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

16

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I genitori/tutori e gli operatori sanitari di riferimento dei pazienti arruolati all'interno di questo registro o dei pazienti trattati con STRIMVELIS al di fuori del registro saranno contattati separatamente e invitati a partecipare ai rispettivi sondaggi per valutare l'efficacia delle misure di minimizzazione del rischio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Gli operatori sanitari oi familiari stretti degli operatori sanitari potrebbero non essere stati dipendenti di Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Food and Drug Administration (FDA) o EMA (European Medicines Agency).
  • Gli operatori sanitari devono essere autorizzati
  • Un operatore sanitario non deve aver completato in precedenza un sondaggio relativo ai materiali didattici STRIMVELIS.
  • Un operatore sanitario deve aver precedentemente indirizzato un paziente al trattamento con STRIMVELIS.
  • Genitori/tutori o familiari stretti di genitori/tutori potrebbero non essere stati dipendenti di Orchard, PPD, FDA o EMA.
  • Un genitore/tutore non deve aver completato in precedenza un sondaggio relativo ai materiali didattici STRIMVELIS.
  • Il figlio di un genitore o di chi si prende cura di lui deve aver ricevuto in precedenza un trattamento con STRIMVELIS

Criteri di esclusione:

  • Nessun criterio di esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Fornitori di servizi sanitari
Verrà fornito uno strumento di indagine HCP di circa 20 domande. Le domande del sondaggio si baseranno sul riepilogo STRIMVELIS delle caratteristiche del prodotto e dei materiali didattici
Droga: STRIMVELIS
È la frazione cellulare arricchita del cluster autologo di differenziazione (CD) 34+ che contiene cellule CD34+ trasdotte con vettore retrovirale che codifica per la sequenza complementare dell'acido desossiribonucleico (cDNA) dell'ADA umano. Gli operatori sanitari che hanno precedentemente indirizzato un paziente al trattamento con STRIMVELIS o il figlio di un genitore/tutore che ha precedentemente ricevuto un trattamento con STRIMVELIS saranno reclutati nello studio
Genitore/tutore
Verrà fornito uno strumento di indagine per genitori/tutori di circa 20 domande. Le domande del sondaggio si baseranno sull'opuscolo informativo per il paziente STRIMVELIS e sui materiali educativi
Droga: STRIMVELIS
È la frazione cellulare arricchita del cluster autologo di differenziazione (CD) 34+ che contiene cellule CD34+ trasdotte con vettore retrovirale che codifica per la sequenza complementare dell'acido desossiribonucleico (cDNA) dell'ADA umano. Gli operatori sanitari che hanno precedentemente indirizzato un paziente al trattamento con STRIMVELIS o il figlio di un genitore/tutore che ha precedentemente ricevuto un trattamento con STRIMVELIS saranno reclutati nello studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di operatori sanitari che forniscono la risposta corretta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Durante il sondaggio verrà posta una serie di domande riguardanti i rischi specifici associati a STRIMVELIS. I dati di tutti i partecipanti al sondaggio saranno analizzati e riportati come statistiche descrittive.
Fino a 2 anni
Percentuale di genitori/tutori che forniscono la risposta corretta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Durante il sondaggio verrà posta una serie di domande riguardanti i rischi specifici associati a STRIMVELIS. I dati di tutti i partecipanti al sondaggio saranno analizzati e riportati come statistiche descrittive.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione Telethon

Investigatori

  • Direttore dello studio: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

25 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

25 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

27 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STRIM-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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