Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effektiviteten af ​​STRIMVELIS risikominimeringsforanstaltninger (RMM'er)

10. november 2023 opdateret af: Fondazione Telethon

Evaluering af henvisende sundhedspersonale og forældres/plejers forståelse af specifikke risici forbundet med Strimvelis™-behandling

STRIMVELIS er et lægemiddel, der genopretter adenosindeaminase (ADA)-funktionen i hæmatopoietiske cellelinjer og derved forhindrer nedsat immunfunktion. STRIMVELIS er indiceret til behandling af patienter med ADA-svær kombineret immundefekt (SCID), for hvem en passende human leukocytantigen (HLA)-matchet relateret stamcelledonor ikke er tilgængelig. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​rutinemæssige og yderligere risikominimeringsforanstaltninger ved at vurdere forståelsen af ​​henvisende sundhedsudbydere (HCP'er) og forældre/plejere (hermed omtalt som deltagere) med hensyn til de specifikke risici forbundet med STRIMVELIS. I denne tværsnitsundersøgelse vil der blive givet undersøgelser til henvisende sundhedspersonale og forældre/plejere af børn cirka seks måneder efter behandling med STRIMVELIS. Undersøgelsen vil rekruttere i cirka to år eller indtil maksimalt 10 henvisende sundhedspersonale og 10 forældre/plejere har gennemført deres respektive undersøgelser, alt efter hvad der indtræffer først.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

16

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forældre/plejere og henvisende HCP'er for patienter, der er indskrevet i dette register eller patienter behandlet med STRIMVELIS uden for registret, vil blive kontaktet separat og bedt om at deltage i deres respektive undersøgelser, der evaluerer effektiviteten af ​​risikominimeringsforanstaltninger.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • HCP'er eller HCP'ers nære familiemedlemmer må ikke have været ansatte i Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Food and Drug Administration (FDA) eller European Medicines Agency (EMA).
  • HCP'er skal have licens
  • En HCP må ikke tidligere have gennemført en undersøgelse vedrørende STRIMVELIS undervisningsmateriale.
  • En HCP skal tidligere have henvist en patient til STRIMVELIS-behandling.
  • Forældre/plejere eller forældres/plejers nære familiemedlemmer må ikke have været ansatte hos Orchard, PPD, FDA eller EMA.
  • En forælder/plejer må ikke tidligere have gennemført en undersøgelse vedrørende STRIMVELIS undervisningsmateriale.
  • En forælders eller omsorgspersons barn skal tidligere have modtaget behandling med STRIMVELIS

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen udelukkelseskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Sundhedsudbydere
Et HCP-undersøgelsesinstrument med cirka 20 spørgsmål vil blive stillet til rådighed. Undersøgelsesspørgsmål vil være baseret på STRIMVELIS-resuméet af produktegenskaber og undervisningsmateriale
Medicin: STRIMVELIS
Det er den autologe cluster of differentiation (CD) 34+ beriget cellefraktion, der indeholder CD34+ celler transduceret med retroviral vektor, der koder for den humane ADA komplementære deoxyribonukleinsyre (cDNA) sekvens. HCP, der tidligere har henvist en patient til STRIMVELIS-behandling eller en forælders/plejers barn, som tidligere har modtaget behandling med STRIMVELIS, vil blive rekrutteret til undersøgelsen
Forælder/plejer
Et forældre/plejer-undersøgelsesinstrument med cirka 20 spørgsmål vil blive stillet til rådighed. Undersøgelsesspørgsmål vil være baseret på STRIMVELIS patientinformationsfolder og undervisningsmateriale
Medicin: STRIMVELIS
Det er den autologe cluster of differentiation (CD) 34+ beriget cellefraktion, der indeholder CD34+ celler transduceret med retroviral vektor, der koder for den humane ADA komplementære deoxyribonukleinsyre (cDNA) sekvens. HCP, der tidligere har henvist en patient til STRIMVELIS-behandling eller en forælders/plejers barn, som tidligere har modtaget behandling med STRIMVELIS, vil blive rekrutteret til undersøgelsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af HCP'er, der giver det korrekte svar
Tidsramme: Op til 2 år
En række spørgsmål vedrørende de specifikke risici forbundet med STRIMVELIS vil blive stillet under undersøgelsen. Data fra alle undersøgelsens respondenter vil blive analyseret og rapporteret som beskrivende statistik.
Op til 2 år
Andel af forældre/plejere, der giver det korrekte svar
Tidsramme: Op til 2 år
En række spørgsmål vedrørende de specifikke risici forbundet med STRIMVELIS vil blive stillet under undersøgelsen. Data fra alle undersøgelsens respondenter vil blive analyseret og rapporteret som beskrivende statistik.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione Telethon

Efterforskere

  • Studieleder: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

25. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

27. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STRIM-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med STRIMVELIS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner