评估 STRIMVELIS 风险最小化措施 (RMM) 的有效性
2023年11月10日 更新者：Fondazione Telethon
评估转诊 HCP 和父母/照顾者对与 Strimvelis ™治疗相关的特定风险的理解
STRIMVELIS 是一种医药产品，可恢复造血细胞谱系中的腺苷脱氨酶 (ADA) 功能，从而防止免疫功能受损。
STRIMVELIS 适用于治疗有 ADA-严重联合免疫缺陷（SCID）患者，对这些患者没有合适的人类白细胞抗原（HLA）-匹配的相关干细胞供体。
本研究的目的是通过评估转诊医疗保健提供者 (HCP) 和父母/照顾者（在此称为参与者）对与 STRIMVELIS 相关的特定风险的理解来评估常规和额外风险最小化措施的有效性。
在这项横断面研究中，将在接受 STRIMVELIS 治疗约六个月后向转诊 HCP 和儿童的父母/照顾者提供调查。
该研究将招募大约两年，或者直到最多 10 名转诊 HCP 和 10 名父母/照顾者完成各自的调查，以先到者为准。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
16
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Milan、意大利、20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
取样方法
概率样本
研究人群
将单独联系登记在该登记处的患者或在登记处以外接受 STRIMVELIS 治疗的患者的父母/照顾者和转诊 HCP，并要求他们参与各自的调查，评估风险最小化措施的有效性。
描述
纳入标准：
- HCP 或 HCP 的近亲可能不是 Orchard、Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD)、食品和药物管理局 (FDA) 或欧洲药品管理局 (EMA) 的员工。
- HCP 必须获得许可
- HCP 之前不得完成有关 STRIMVELIS 教育材料的调查。
- HCP 之前必须已将患者转介至 STRIMVELIS 治疗。
- 父母/照顾者或父母/照顾者的近亲可能不是 Orchard、PPD、FDA 或 EMA 的员工。
- 家长/看护人之前不得完成有关 STRIMVELIS 教育材料的调查。
- 父母或看护人的孩子之前必须接受过 STRIMVELIS 治疗
排除标准：
- 无排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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医疗保健机构
将提供包含大约 20 个问题的 HCP 调查工具。
调查问题将基于 STRIMVELIS 对产品特性和教育材料的总结
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它是自体分化簇 (CD) 34+ 富集细胞部分，包含用逆转录病毒载体转导的 CD34+ 细胞，编码人类 ADA 互补脱氧核糖核酸 (cDNA) 序列。
之前转介患者接受 STRIMVELIS 治疗的 HCP 或之前接受过 STRIMVELIS 治疗的父母/看护人的孩子将被招募到研究中
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父母/照顾者
将提供包含大约 20 个问题的父母/照顾者调查工具。
调查问题将基于 STRIMVELIS 患者信息手册和教育材料
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它是自体分化簇 (CD) 34+ 富集细胞部分，包含用逆转录病毒载体转导的 CD34+ 细胞，编码人类 ADA 互补脱氧核糖核酸 (cDNA) 序列。
之前转介患者接受 STRIMVELIS 治疗的 HCP 或之前接受过 STRIMVELIS 治疗的父母/看护人的孩子将被招募到研究中
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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提供正确答案的 HCP 的比例
大体时间：长达 2 年
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调查期间将询问一系列关于与 STRIMVELIS 相关的特定风险的问题。
来自所有调查受访者的数据将作为描述性统计数据进行分析和报告。
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长达 2 年
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提供正确答案的父母/照顾者的比例
大体时间：长达 2 年
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调查期间将询问一系列关于与 STRIMVELIS 相关的特定风险的问题。
来自所有调查受访者的数据将作为描述性统计数据进行分析和报告。
|
长达 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Fondazione Telethon、Fondazione Telethon
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年4月12日
初级完成 (实际的)
2021年6月25日
研究完成 (实际的)
2021年6月25日
研究注册日期
首次提交
2017年7月25日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月25日
首次发布 (实际的)
2017年7月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年11月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月10日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
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