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Bewertung der Wirksamkeit von STRIMVELIS-Risikominimierungsmaßnahmen (RMMs)

10. November 2023 aktualisiert von: Fondazione Telethon

Bewertung des Verständnisses des überweisenden medizinischen Fachpersonals und der Eltern/Betreuer der spezifischen Risiken im Zusammenhang mit der Behandlung mit Strimvelis™

STRIMVELIS ist ein Arzneimittel, das die Funktion der Adenosindeaminase (ADA) in hämatopoetischen Zelllinien wiederherstellt und dadurch eine Beeinträchtigung der Immunfunktion verhindert. STRIMVELIS ist indiziert für die Behandlung von Patienten mit schwerer kombinierter Immunschwäche (SCID) nach ADA, für die kein geeigneter verwandter Stammzellspender mit humanem Leukozyten-Antigen (HLA) verfügbar ist. Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit routinemäßiger und zusätzlicher Maßnahmen zur Risikominimierung zu bewerten, indem das Verständnis von überweisenden Gesundheitsdienstleistern (HCPs) und Eltern/Betreuern (hier als Teilnehmer bezeichnet) in Bezug auf die spezifischen Risiken im Zusammenhang mit STRIMVELIS bewertet wird. In dieser Querschnittsstudie werden etwa sechs Monate nach der Behandlung mit STRIMVELIS Befragungen an überweisende medizinische Fachkreise und Eltern/Betreuer von Kindern durchgeführt. Die Studie wird für etwa zwei Jahre rekrutieren oder bis maximal 10 überweisende HCPs und 10 Eltern/Betreuer ihre jeweiligen Umfragen ausgefüllt haben, je nachdem, was zuerst eintritt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Eltern/Betreuer und überweisende medizinische Fachkreise von Patienten, die in dieses Register aufgenommen wurden, oder von Patienten, die außerhalb des Registers mit STRIMVELIS behandelt wurden, werden separat kontaktiert und gebeten, an ihren jeweiligen Umfragen zur Bewertung der Wirksamkeit von Maßnahmen zur Risikominimierung teilzunehmen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • HCPs oder enge Familienmitglieder von HCPs dürfen keine Mitarbeiter von Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), der Food and Drug Administration (FDA) oder der European Medicines Agency (EMA) gewesen sein.
  • HCPs müssen lizenziert werden
  • Ein HCP darf zuvor noch keine Umfrage zu STRIMVELIS-Schulungsmaterialien ausgefüllt haben.
  • Ein HCP muss zuvor einen Patienten zur Behandlung mit STRIMVELIS überwiesen haben.
  • Eltern/Betreuer oder enge Familienmitglieder der Eltern/Betreuer waren möglicherweise keine Mitarbeiter von Orchard, PPD, FDA oder EMA.
  • Ein Elternteil/Betreuer darf zuvor noch keine Umfrage zu STRIMVELIS-Unterrichtsmaterialien ausgefüllt haben.
  • Das Kind eines Elternteils oder Betreuers muss zuvor mit STRIMVELIS behandelt worden sein

Ausschlusskriterien:

  • Keine Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gesundheitsdienstleister
Ein HCP-Umfrageinstrument mit etwa 20 Fragen wird bereitgestellt. Die Fragen der Umfrage basieren auf der STRIMVELIS-Zusammenfassung der Produkteigenschaften und den Schulungsmaterialien
Arzneimittel: STRIMVELIS
Es ist die mit autologem Differenzierungscluster (CD) 34+ angereicherte Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für die menschliche ADA-komplementäre Deoxyribonukleinsäure (cDNA)-Sequenz kodiert. HCP, die zuvor einen Patienten zur Behandlung mit STRIMVELIS überwiesen haben, oder das Kind eines Elternteils/Betreuers, das zuvor eine Behandlung mit STRIMVELIS erhalten hat, werden für die Studie rekrutiert
Elternteil/Betreuer
Ein Erhebungsinstrument für Eltern/Betreuer mit ungefähr 20 Fragen wird bereitgestellt. Die Fragen der Umfrage basieren auf der STRIMVELIS-Informationsbroschüre für Patienten und den Schulungsmaterialien
Arzneimittel: STRIMVELIS
Es ist die mit autologem Differenzierungscluster (CD) 34+ angereicherte Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für die menschliche ADA-komplementäre Deoxyribonukleinsäure (cDNA)-Sequenz kodiert. HCP, die zuvor einen Patienten zur Behandlung mit STRIMVELIS überwiesen haben, oder das Kind eines Elternteils/Betreuers, das zuvor eine Behandlung mit STRIMVELIS erhalten hat, werden für die Studie rekrutiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der HCPs, die die richtige Antwort geben
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Während der Umfrage wird eine Reihe von Fragen zu den mit STRIMVELIS verbundenen spezifischen Risiken gestellt. Die Daten aller Umfrageteilnehmer werden analysiert und als deskriptive Statistiken gemeldet.
Bis zu 2 Jahre
Anteil der Eltern/Betreuer, die die richtige Antwort geben
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Während der Umfrage wird eine Reihe von Fragen zu den mit STRIMVELIS verbundenen spezifischen Risiken gestellt. Die Daten aller Umfrageteilnehmer werden analysiert und als deskriptive Statistiken gemeldet.
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione Telethon

Ermittler

  • Studienleiter: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STRIM-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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