Avaliando a Eficácia das Medidas de Minimização de Risco (RMMs) STRIMVELIS
10 de novembro de 2023 atualizado por: Fondazione Telethon
Avaliação da compreensão dos profissionais de saúde de referência e dos pais/responsáveis sobre os riscos específicos associados ao tratamento com Strimvelis™
STRIMVELIS é um medicamento que restabelece a função da adenosina desaminase (ADA) em linhagens de células hematopoiéticas, prevenindo assim o comprometimento da função imune.
STRIMVELIS está indicado para o tratamento de doentes com imunodeficiência combinada grave de ADA (SCID), para os quais não está disponível um dador de células estaminais aparentado compatível com o antigénio leucocitário humano (HLA).
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia das medidas de rotina e de minimização de riscos adicionais avaliando a compreensão dos prestadores de cuidados de saúde (HCPs) e pais/responsáveis (aqui referidos como participantes) no que diz respeito aos riscos específicos associados ao STRIMVELIS.
Neste estudo transversal, serão fornecidas pesquisas aos profissionais de saúde que referiram e aos pais/cuidadores de crianças aproximadamente seis meses após o tratamento com STRIMVELIS.
O estudo irá recrutar por aproximadamente dois anos ou até que no máximo 10 HCPs de referência e 10 pais/responsáveis tenham concluído suas respectivas pesquisas, o que ocorrer primeiro.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
16
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Milan, Itália, 20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Os pais/responsáveis e HCPs de referência de pacientes inscritos neste registro ou pacientes tratados com STRIMVELIS fora do registro serão contatados separadamente e convidados a participar de suas respectivas pesquisas avaliando a eficácia das medidas de minimização de risco.
Descrição
Critério de inclusão:
- Os HCPs ou familiares próximos dos HCPs podem não ter sido funcionários da Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Food and Drug Administration (FDA) ou European Medicines Agency (EMA).
- Os profissionais de saúde devem ser licenciados
- Um HCP não deve ter concluído anteriormente uma pesquisa sobre os materiais educacionais da STRIMVELIS.
- Um HCP deve ter encaminhado anteriormente um paciente para tratamento com STRIMVELIS.
- Os pais/responsáveis ou familiares próximos dos pais/responsáveis podem não ter sido funcionários da Orchard, PPD, FDA ou EMA.
- Um pai/responsável não deve ter concluído anteriormente uma pesquisa sobre os materiais educacionais da STRIMVELIS.
- O filho de um dos pais ou cuidador deve ter recebido anteriormente tratamento com STRIMVELIS
Critério de exclusão:
- Sem critérios de exclusão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Prestadores de cuidados de saúde
Será fornecido um instrumento de pesquisa HCP de aproximadamente 20 perguntas.
As perguntas da pesquisa serão baseadas no resumo das características do produto e materiais educacionais do STRIMVELIS
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É a fração de células enriquecidas com agrupamento autólogo de diferenciação (CD) 34+ que contém células CD34+ transduzidas com vetor retroviral que codifica a sequência de ácido desoxirribonucleico (cDNA) complementar de ADA humana.
Profissionais de saúde que já encaminharam um paciente para tratamento com STRIMVELIS ou o filho de um dos pais/responsável que recebeu tratamento com STRIMVELIS anteriormente serão recrutados para o estudo
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Pai/responsável
Será fornecido um instrumento de pesquisa para pais/responsáveis com aproximadamente 20 perguntas.
As perguntas da pesquisa serão baseadas no Folheto de Informações do Paciente STRIMVELIS e nos materiais educacionais
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É a fração de células enriquecidas com agrupamento autólogo de diferenciação (CD) 34+ que contém células CD34+ transduzidas com vetor retroviral que codifica a sequência de ácido desoxirribonucleico (cDNA) complementar de ADA humana.
Profissionais de saúde que já encaminharam um paciente para tratamento com STRIMVELIS ou o filho de um dos pais/responsável que recebeu tratamento com STRIMVELIS anteriormente serão recrutados para o estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de profissionais de saúde que fornecem a resposta correta
Prazo: Até 2 anos
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Uma série de perguntas sobre os riscos específicos associados ao STRIMVELIS serão feitas durante a pesquisa.
Os dados de todos os entrevistados da pesquisa serão analisados e relatados como estatísticas descritivas.
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Até 2 anos
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Proporção de pais/responsáveis que deram a resposta correta
Prazo: Até 2 anos
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Uma série de perguntas sobre os riscos específicos associados ao STRIMVELIS serão feitas durante a pesquisa.
Os dados de todos os entrevistados da pesquisa serão analisados e relatados como estatísticas descritivas.
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Até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de abril de 2018
Conclusão Primária (Real)
25 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
25 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de julho de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de julho de 2017
Primeira postagem (Real)
27 de julho de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
14 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de novembro de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STRIM-001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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