Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de effectiviteit van STRIMVELIS-risicominimalisatiemaatregelen (RMM's)

10 november 2023 bijgewerkt door: Fondazione Telethon

Evaluatie van het begrip van verwijzende zorgverleners en ouders/verzorgers van de specifieke risico's die samenhangen met de behandeling met Strimvelis™

STRIMVELIS is een geneesmiddel dat de functie van adenosinedeaminase (ADA) in hematopoëtische cellijnen herstelt, waardoor een verminderde immuunfunctie wordt voorkomen. STRIMVELIS is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met ADA-ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID), voor wie geen geschikte humaan leukocytenantigeen (HLA)-gematchte stamceldonor beschikbaar is. Het doel van deze studie is om de effectiviteit van routinematige en aanvullende risicobeperkende maatregelen te evalueren door het inzicht van verwijzende zorgverleners (HCP's) en ouders/verzorgers (hierna deelnemers genoemd) te beoordelen met betrekking tot de specifieke risico's die verband houden met STRIMVELIS. In deze cross-sectionele studie zullen ongeveer zes maanden na de behandeling met STRIMVELIS enquêtes worden verstrekt aan verwijzende zorgverleners en ouders/verzorgers van kinderen. De studie zal ongeveer twee jaar rekruteren of totdat maximaal 10 verwijzende zorgverleners en 10 ouders/verzorgers hun respectievelijke enquêtes hebben ingevuld, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

16

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Milan, Italië, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Ouders/verzorgers en verwijzende beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg van patiënten die in dit register zijn ingeschreven of patiënten die buiten het register met STRIMVELIS worden behandeld, zullen afzonderlijk worden gecontacteerd en worden gevraagd om deel te nemen aan hun respectieve enquêtes waarin de effectiviteit van risicobeperkende maatregelen wordt geëvalueerd.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • HCP's of naaste familieleden van HCP's mogen geen werknemers zijn geweest van Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), de Food and Drug Administration (FDA) of het European Medicines Agency (EMA).
  • HCP's moeten een licentie hebben
  • Een zorgverlener mag niet eerder een enquête over STRIMVELIS-educatief materiaal hebben ingevuld.
  • Een zorgverlener moet eerder een patiënt hebben doorverwezen voor behandeling met STRIMVELIS.
  • Ouders/verzorgers of naaste familieleden van ouders/verzorgers mogen geen werknemers van Orchard, PPD, FDA of EMA zijn geweest.
  • Een ouder/verzorger mag niet eerder een enquête over STRIMVELIS-educatief materiaal hebben ingevuld.
  • Het kind van een ouder of verzorger moet eerder met STRIMVELIS zijn behandeld

Uitsluitingscriteria:

  • Geen uitsluitingscriteria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Zorgverleners
Er wordt een HCP-enquête-instrument met ongeveer 20 vragen verstrekt. Enquêtevragen zullen worden gebaseerd op de STRIMVELIS-samenvatting van productkenmerken en educatief materiaal
Geneesmiddel: STRIMVELIS
Het is de autologe cluster van differentiatie (CD) 34+ verrijkte celfractie die CD34+ cellen bevat getransduceerd met retrovirale vector die codeert voor de menselijke ADA complementaire deoxyribonucleïnezuur (cDNA) sequentie. Artsen die eerder een patiënt hebben doorverwezen voor behandeling met STRIMVELIS of een kind van een ouder/verzorger dat eerder een behandeling met STRIMVELIS heeft ondergaan, zullen worden gerekruteerd voor het onderzoek
Ouder/verzorger
Er wordt een ouder/verzorger-enquête-instrument met ongeveer 20 vragen verstrekt. Enquêtevragen zullen gebaseerd zijn op de STRIMVELIS-bijsluiter voor patiënten en educatief materiaal
Geneesmiddel: STRIMVELIS
Het is de autologe cluster van differentiatie (CD) 34+ verrijkte celfractie die CD34+ cellen bevat getransduceerd met retrovirale vector die codeert voor de menselijke ADA complementaire deoxyribonucleïnezuur (cDNA) sequentie. Artsen die eerder een patiënt hebben doorverwezen voor behandeling met STRIMVELIS of een kind van een ouder/verzorger dat eerder een behandeling met STRIMVELIS heeft ondergaan, zullen worden gerekruteerd voor het onderzoek

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage zorgverleners dat de juiste respons geeft
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tijdens het onderzoek zal een reeks vragen worden gesteld over de specifieke risico's van STRIMVELIS. Gegevens van alle respondenten van de enquête zullen worden geanalyseerd en gerapporteerd als beschrijvende statistieken.
Tot 2 jaar
Percentage ouders/verzorgers dat het juiste antwoord geeft
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Tijdens het onderzoek zal een reeks vragen worden gesteld over de specifieke risico's van STRIMVELIS. Gegevens van alle respondenten van de enquête zullen worden geanalyseerd en gerapporteerd als beschrijvende statistieken.
Tot 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fondazione Telethon

Onderzoekers

  • Studie directeur: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STRIM-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op STRIMVELIS

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren