Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti opatření STRIMVELIS pro minimalizaci rizik (RMM)

10. listopadu 2023 aktualizováno: Fondazione Telethon

Hodnocení doporučení HCP a porozumění rodičů/pečovatelů specifickým rizikům spojeným s léčbou Strimvelis™

STRIMVELIS je léčivý přípravek, který obnovuje funkci adenosindeaminázy (ADA) v hematopoetických buněčných liniích, a tím zabraňuje poškození imunitní funkce. STRIMVELIS je indikován k léčbě pacientů s ADA – těžkou kombinovanou imunodeficiencí (SCID), pro které není dostupný vhodný dárce kmenových buněk se shodným lidským leukocytárním antigenem (HLA). Cílem této studie je vyhodnotit účinnost rutinních a dodatečných opatření k minimalizaci rizik posouzením porozumění odesílajícím poskytovatelům zdravotní péče (HCP) a rodičům/pečovatelům (dále jen účastníci) s ohledem na specifická rizika spojená s STRIMVELIS. V této průřezové studii budou poskytnuty průzkumy pro doporučující HCP a rodiče/pečovatele dětí přibližně šest měsíců po léčbě přípravkem STRIMVELIS. Studie bude nábor na přibližně dva roky nebo do doby, než maximálně 10 doporučujících HCP a 10 rodičů/pečovatelů dokončí příslušné průzkumy, podle toho, co nastane dříve.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

16

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Rodiče/pečovatelé a doporučující HCP pacientů zapsaných do tohoto registru nebo pacientů léčených přípravkem STRIMVELIS mimo registr budou kontaktováni samostatně a požádáni o účast na jejich příslušných průzkumech hodnotících účinnost opatření k minimalizaci rizik.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • HCP nebo blízcí rodinní příslušníci HCP nemuseli být zaměstnanci Orchard, Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), Food and Drug Administration (FDA) nebo Evropské lékové agentury (EMA).
  • HCP musí mít licenci
  • HCP nesmí dříve dokončit průzkum týkající se vzdělávacích materiálů STRIMVELIS.
  • HCP musí již dříve doporučit pacienta k léčbě přípravkem STRIMVELIS.
  • Rodiče/pečovatelé nebo blízcí rodinní příslušníci rodičů/pečovatelů nemuseli být zaměstnanci Orchard, PPD, FDA nebo EMA.
  • Rodič/pečovatel nesmí dříve vyplnit průzkum týkající se vzdělávacích materiálů STRIMVELIS.
  • Dítě rodiče nebo pečovatele musí být již dříve léčeno přípravkem STRIMVELIS

Kritéria vyloučení:

  • Žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Poskytovatelé zdravotní péče
Bude poskytnut nástroj pro průzkum HCP s přibližně 20 otázkami. Otázky průzkumu budou vycházet ze souhrnu údajů o přípravku STRIMVELIS a vzdělávacích materiálů
Lék: STRIMVELIS
Je to Autologní shluk diferenciace (CD) 34+ obohacená buněčná frakce, která obsahuje CD34+ buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje sekvenci komplementární deoxyribonukleové kyseliny (cDNA) lidské ADA. Do studie bude zařazen HCP, který dříve doporučil pacienta na léčbu přípravkem STRIMVELIS nebo dítě rodiče/pečovatele, které dříve dostávalo léčbu přípravkem STRIMVELIS
Rodič/pečovatel
Bude poskytnut nástroj pro průzkum rodičů/pečovatelů s přibližně 20 otázkami. Otázky v průzkumu budou vycházet z informačního letáku STRIMVELIS pro pacienty a vzdělávacích materiálů
Lék: STRIMVELIS
Je to Autologní shluk diferenciace (CD) 34+ obohacená buněčná frakce, která obsahuje CD34+ buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje sekvenci komplementární deoxyribonukleové kyseliny (cDNA) lidské ADA. Do studie bude zařazen HCP, který dříve doporučil pacienta na léčbu přípravkem STRIMVELIS nebo dítě rodiče/pečovatele, které dříve dostávalo léčbu přípravkem STRIMVELIS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl HCP poskytujících správnou odpověď
Časové okno: Až 2 roky
Během průzkumu bude položena řada otázek týkajících se specifických rizik spojených s přípravkem STRIMVELIS. Data od všech respondentů průzkumu budou analyzována a vykázána jako popisná statistika.
Až 2 roky
Podíl rodičů/pečovatelů poskytujících správnou odpověď
Časové okno: Až 2 roky
Během průzkumu bude položena řada otázek týkajících se specifických rizik spojených s přípravkem STRIMVELIS. Data od všech respondentů průzkumu budou analyzována a vykázána jako popisná statistika.
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione Telethon

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

25. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

25. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

27. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STRIM-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na STRIMVELIS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit