A STRIMVELIS kockázatminimalizálási intézkedések (RMM) hatékonyságának értékelése
2023. november 10. frissítette: Fondazione Telethon
Annak értékelése, hogy a beutaló egészségügyi szakemberek és a szülők/gondozók megértették-e a Strimvelis™ kezeléssel kapcsolatos specifikus kockázatokat
A STRIMVELIS egy olyan gyógyszer, amely helyreállítja az adenozin-deamináz (ADA) funkcióját a vérképző sejtvonalakban, megelőzve ezzel az immunrendszer károsodását.
A STRIMVELIS olyan ADA-súlyos kombinált immunhiányban (SCID) szenvedő betegek kezelésére javallt, akik számára nem áll rendelkezésre megfelelő humán leukocita antigénnel (HLA) megfelelő rokon őssejtdonor.
Ennek a tanulmánynak a célja a rutin és további kockázatminimalizálási intézkedések hatékonyságának értékelése azáltal, hogy felméri a beutaló egészségügyi szolgáltatók (HCP) és a szülők/gondozók (a továbbiakban: résztvevők) megértését a STRIMVELIS-szel kapcsolatos specifikus kockázatok tekintetében.
Ebben a keresztmetszeti vizsgálatban a STRIMVELIS-kezelés után körülbelül hat hónappal a beutaló egészségügyi szakembereknek és a gyermekek szüleinek/gondozóinak felméréseket készítenek.
A tanulmány körülbelül két évre szól, vagy addig, amíg legfeljebb 10 beutaló egészségügyi szakember és 10 szülő/gondozó kitölti a megfelelő felmérést, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
16
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Milan, Olaszország, 20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Az ebbe a regiszterbe felvett betegek szüleivel/gondozóival és beutaló egészségügyi szakembereivel külön felvesszük a kapcsolatot, és felkérjük, hogy vegyenek részt a kockázatminimalizálási intézkedések hatékonyságát értékelő felméréseikben.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Előfordulhat, hogy a HCP-k vagy az egészségügyi szakemberek közeli családtagjai nem az Orchard, a Pharmaceutical Product Development, LLC (PPD), az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) vagy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) alkalmazottai.
- A HCP-knek engedéllyel kell rendelkezniük
- Az egészségügyi szakembernek nem szabad korábban kitöltenie a STRIMVELIS oktatási anyagokkal kapcsolatos felmérését.
- Az egészségügyi szakembernek korábban be kell utalnia a beteget STRIMVELIS-kezelésre.
- A szülők/gondozók vagy a szülők/gondozók közeli családtagjai nem lehetnek az Orchard, a PPD, az FDA vagy az EMA alkalmazottai.
- A szülő/gondozó korábban nem töltött ki egy felmérést a STRIMVELIS oktatási anyagokkal kapcsolatban.
- A szülő vagy gondozó gyermekének korábban STRIMVELIS-kezelésben kell részesülnie
Kizárási kritériumok:
- Nincs kizárási kritérium
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egészségügyi szolgáltatók
Körülbelül 20 kérdésből álló HCP felmérési eszközt biztosítunk.
A felmérés kérdései a STRIMVELIS termékjellemzők összefoglalóján és oktatási anyagokon alapulnak
|
Ez a differenciálódás autológ klasztere (CD) 34+ dúsított sejtfrakció, amely retrovírus vektorral transzdukált CD34+ sejteket tartalmaz, amely a humán ADA komplementer dezoxiribonukleinsav (cDNS) szekvenciát kódolja.
A vizsgálatba azokat a HCP-ket vonják be, akik korábban STRIMVELIS-kezelésre utaltak egy beteget, vagy egy szülő/gondozó gyermekét, aki korábban STRIMVELIS-kezelésben részesült.
|
|
Szülő/gondozó
Egy körülbelül 20 kérdésből álló szülő/gondozó felmérési eszközt biztosítunk.
A felmérés kérdései a STRIMVELIS Betegtájékoztatón és oktatási anyagokon alapulnak
|
Ez a differenciálódás autológ klasztere (CD) 34+ dúsított sejtfrakció, amely retrovírus vektorral transzdukált CD34+ sejteket tartalmaz, amely a humán ADA komplementer dezoxiribonukleinsav (cDNS) szekvenciát kódolja.
A vizsgálatba azokat a HCP-ket vonják be, akik korábban STRIMVELIS-kezelésre utaltak egy beteget, vagy egy szülő/gondozó gyermekét, aki korábban STRIMVELIS-kezelésben részesült.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A helyes választ adó HCP-k aránya
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
A felmérés során egy sor kérdést tesznek fel a STRIMVELIS-szel kapcsolatos konkrét kockázatokkal kapcsolatban.
A felmérés összes válaszadójának adatait elemzik, és leíró statisztikaként jelentik.
|
Legfeljebb 2 év
|
|
A helyes választ adó szülők/gondozók aránya
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
A felmérés során egy sor kérdést tesznek fel a STRIMVELIS-szel kapcsolatos konkrét kockázatokkal kapcsolatban.
A felmérés összes válaszadójának adatait elemzik, és leíró statisztikaként jelentik.
|
Legfeljebb 2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. április 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. június 25.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. június 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. július 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. július 25.
Első közzététel (Tényleges)
2017. július 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. november 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 10.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STRIM-001
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a STRIMVELIS
-
Fondazione TelethonAktív, nem toborzóA Strimvelis génterápiában alkalmazott retrovírus-inszerciós hely elemzésének módszertani vizsgálataSúlyos kombinált immunhiány az ADA-hiány miattOlaszország
-
Fondazione TelethonVisszavontImmunrendszeri betegségek
-
Fondazione TelethonBefejezveImmunhiányos szindrómákOlaszország, Izrael