頸部顔面リンパ管奇形の治療におけるラパマイシンの有効性 (RAPAMALYMPH)
2026年5月20日 更新者：University Hospital, Lille
予後不良の頸顔面リンパ管奇形の治療におけるラパマイシンの有効性の評価
小児患者の頸部顔面リンパ管奇形の拡大に対するラパマイシンの有効性を評価すること。 ラパマイシンは6ヶ月間経口投与されます。
成功率は、MRI で測定された初期体積の 1/5e を超える体積減少、QOL への影響、および粘膜病変の場合の出血の減少によって決定されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
28
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Pierre Fayoux, MD
- 電話番号：+33 3 20 44 50 67
- メール：pierre.fayoux@chru-lille.fr
研究場所
-
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Lille、フランス
- 募集
- Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
-
主任研究者：
- pierre Fayoux, MD
-
Paris、フランス
- 募集
- Hu Robert Debre Aphp - Paris
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -多嚢胞性舌骨上または縦隔リンパ管を呈する0〜18歳の患者。
- CDS スコアが 8 未満の慢性疼痛または機能的な呼吸障害または嚥下障害を伴う
- 治癒的治療が不可能であるか、罹患率、死亡率、機能的および美容的障害のリスクが高い
- -カルノフスキースコア（> 10歳）またはランスキースコア（≤10歳）> 50％
生物学
- 好中球数≥1.0 x 109/L
- 血小板数≧100×109/L
- ヘモグロビン≧8g/dL
- -ビリルビン≤1,5 ULN
- トランスアミナーゼ < 2.5 ULN
- 血清アルブミン≧2g/dL。
- LDL コレステロール <160 mg/dL
- トリグリセリド < 150 mg/dL
- 関連する場合、妊娠の陰性検査
- 社会保障加入
- 前回の奇形処置から少なくとも 2 か月後
除外基準:
- 採用基準の不遵守
- -他の免疫抑制療法または28日間のウォッシュアウト期間のない長期の一般的なコルチコステロイド療法
- 腎不全
- 肝不全
- ラパマイシンの吸収不良を引き起こす消化器疾患
- コントロールされていない、または重篤な感染症
- -CYP3A4イソ酵素（リファンピシン、リファブチン、カルバマゼピン、フェノバルビタール、フェニトイン）を妨害する治療またはCYP3A4イソ酵素の活性を阻害する治療（ケトコナゾール、ボリコナゾール、イトラコナゾール、テリスロマイシン、クラリスロマイシン、ジルチアゼム、ベラパミル、ニカルジピン、クロトリマゾール、フルコナゾール、トロレアンドコリプチン、ブロメトマイシン）を必要とする患者ダナゾール、プロテアーゼ阻害剤) - シサプリドおよびメトクロプラミドによる治療が必要な患者
- mTOR阻害剤の併用
- ピーナッツまたは大豆アレルギー
- インフォームドコンセントが得られない
- 社会保障加入の不在
- 同意書への署名の拒否
- 妊娠中または授乳中
- 参加の拒否
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シロリムス
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経口投与
頸部顔面MRI
ラパマイシンレベルの生物学的投与量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ラパマイシンに対する反応率
時間枠：3ヶ月で
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MRIによる体積評価。
ボリュームの減少が最初のボリュームの 1/5 を超えている場合、応答は肯定的であると見なされます。
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3ヶ月で
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ラパマイシン応答の動力学
時間枠：3か月、6か月、12か月
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ボリュームの MRI 評価
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3か月、6か月、12か月
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臨床症状に対するラパマイシンの有効性
時間枠：3か月、6か月、12か月
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スコアリングによる臨床およびファイバースコープ評価
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3か月、6か月、12か月
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小児生活の質のインベントリ (PedsQL 4) スケール
時間枠：ベースライン、3、6、および 12 か月
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慢性および急性疾患を持つ子供たちの健康関連の生活の質を評価します
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ベースライン、3、6、および 12 か月
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ラパマイシンに対する生物学的反応
時間枠：ベースラインおよび 6 か月時
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pAKT、p70S6キナーゼ、pMEK、およびVEGF C、VEGFR3の測定によるmTOR遮断の生物学的効果
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ベースラインおよび 6 か月時
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ラパマイシンの副作用
時間枠：1年間毎月
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NCI-CTC 3.0 スケールを使用した副作用評価
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1年間毎月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Pierre Fayoux, MD、University Hospital, Lille
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月25日
一次修了 (推定)
2027年2月1日
研究の完了 (推定)
2027年2月1日
試験登録日
最初に提出
2017年8月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年8月3日
最初の投稿 (実際)
2017年8月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月20日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。