Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność rapamycyny w leczeniu wad rozwojowych układu limfatycznego szyjno-twarzowego (RAPAMALYMPH)

16 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: University Hospital, Lille

Ocena skuteczności rapamycyny w leczeniu wad rozwojowych układu limfatycznego szyjno-twarzowego o złym rokowaniu

Ocena skuteczności rapamycyny w rozszerzonych malformacjach limfatycznych twarzy i szyi u dzieci i młodzieży. Rapamycynę podaje się doustnie przez okres 6 miesięcy.

Wskaźnik powodzenia określa się na podstawie zmniejszenia objętości o ponad 1/5e początkowej objętości mierzonej w MRI, wpływu na QOL i zmniejszenia krwawienia w przypadku zajęcia błony śluzowej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
        • Główny śledczy:
          • pierre Fayoux, MD
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hu Robert Debre Aphp - Paris

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 16 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent w wieku od 0 do 18 lat z zespołem policystycznych nadgnykowych lub limfatycznych śródpiersia.
  • z przewlekłym bólem lub czynnościowymi zaburzeniami oddychania lub połykania z wynikiem w skali CDS < 8
  • Leczenie lecznicze nie jest możliwe lub wiąże się z dużym ryzykiem zachorowalności, śmiertelności oraz upośledzenia czynnościowego i kosmetycznego
  • Wynik Karnofsky'ego (> 10 lat) lub wynik Lansky'ego (≤10 lat) > 50%

  • Biologia

    • Liczba neutrofilów ≥1,0 ​​x 109/l
    • Liczba płytek krwi ≥ 100 x 109/l
    • Hemoglobina ≥ 8 g/dl
    • Bilirubina ≤ 1,5 GGN
    • Transaminazy < 2,5 GGN
    • Albumina surowicy ≥ 2 g/dl.
    • cholesterol LDL <160 mg/dl
    • Trójglicerydy < 150 mg/dl
  • Negatywny test ciążowy, jeśli dotyczy
  • Przynależność do ubezpieczeń społecznych
  • Co najmniej 2 miesiące po poprzednim zabiegu dotyczącym wady rozwojowej

Kryteria wyłączenia:

  • Nieprzestrzeganie kryteriów włączenia
  • Inna terapia immunosupresyjna lub długotrwała ogólna terapia kortykosteroidami bez 28-dniowego okresu wymywania
  • niewydolność nerek
  • Niewydolność wątroby
  • Choroba przewodu pokarmowego prowadząca do złego wchłaniania rapamycyny
  • niekontrolowana lub ciężka choroba zakaźna
  • Pacjenci wymagający leczenia zaburzającego aktywność izoenzymu CYP3A4 (ryfampicyna, ryfabutyna, karbamazepina, fenobarbital, fenytoina) lub hamującego aktywność izoenzymu CYP3A4 (ketokonazol, worykonazol, itrakonazol, telitromycyna, klarytromycyna, diltiazem, werapamil, nikardypina, klotrimazol, flukonazol, danazol, inhibitory proteazy) – pacjenci wymagający leczenia cyzaprydem i metoklopramidem
  • Jednoczesne podawanie inhibitora mTOR
  • Alergia na orzeszki ziemne lub soję
  • Brak możliwości uzyskania świadomej zgody
  • Brak przynależności do ubezpieczenia społecznego
  • odmowa podpisania zgody
  • Trwająca ciąża lub karmienie piersią
  • odmowa udziału

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SYROLIM
Lek: rapamycyna
podanie doustne
Urządzenie: MRI
MRI twarzoczaszki
Biologiczny: Dawkowanie rapamycyny
Dawka biologiczna poziomu rapamycyny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi na rapamycynę
Ramy czasowe: W wieku 3 miesięcy
Ocena wolumetryczna za pomocą MRI. Odpowiedź uważa się za pozytywną, jeśli zmniejszenie objętości jest większe niż 1/5 początkowej objętości.
W wieku 3 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kinetyka odpowiedzi na rapamycynę
Ramy czasowe: W wieku 3, 6 i 12 miesięcy
MRI ocena objętości
W wieku 3, 6 i 12 miesięcy
Skuteczność rapamycyny na objawy kliniczne
Ramy czasowe: W wieku 3, 6 i 12 miesięcy
Ocena kliniczna i fiberoskopowa poprzez punktację
W wieku 3, 6 i 12 miesięcy
Skale Inwentarza Jakości Życia Pediatrii (PedsQL 4).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, po 3, 6 i 12 miesiącach
Zajmuje się oceną jakości życia związanej ze zdrowiem dzieci z chorobami przewlekłymi i ostrymi
Wartość wyjściowa, po 3, 6 i 12 miesiącach
Biologiczna odpowiedź na rapamycynę
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po 6 miesiącach
efekt biologiczny blokady mTOR poprzez pomiar pAKT, kinazy p70S6, pMEK i VEGF C, VEGFR3
Wartość wyjściowa i po 6 miesiącach
Skutki uboczne rapamycyny
Ramy czasowe: Miesięcznie przez 1 rok
Ocena skutków ubocznych za pomocą skali NCI-CTC 3.0
Miesięcznie przez 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Lille

Współpracownicy

Ministry of Health, France

Śledczy

  • Główny śledczy: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lutego 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2012_67
  • 2013-002800-15 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na rapamycyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj