Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van Rapamycine bij de behandeling van cervicofaciale lymfatische misvormingen (RAPAMALYMPH)

20 mei 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Lille

Evaluatie van de werkzaamheid van rapamycine bij de behandeling van cervicofaciale lymfatische misvormingen met een slechte prognose

Om de werkzaamheid van Rapamycin te evalueren bij uitgebreide cervicofaciale lymfatische misvormingen bij pediatrische patiënten. Rapamycin wordt oraal toegediend gedurende een periode van 6 maanden.

Het slagingspercentage wordt bepaald door volumevermindering groter dan 1/5e van het initiële volume gemeten door MRI, impact op kwaliteit van leven en vermindering van bloedingen in het geval van mucosale betrokkenheid.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

28

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Werving
        • Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
        • Hoofdonderzoeker:
          • pierre Fayoux, MD
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Hu Robert Debre Aphp - Paris

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt van 0 tot 18 jaar, met polycysteus suprahyoid of mediastinaal lymfatisch.
  • met chronische pijn of functionele ademhalings- of slikproblemen met een CDS-score < 8
  • Curatieve behandeling is niet mogelijk of gaat gepaard met een hoog risico op morbiditeit, mortaliteit en functionele en cosmetische beperkingen
  • Karnofsky-score (> 10 jaar) of Lansky-score (≤10 jaar) > 50%

  • Biologie

    • Aantal neutrofielen≥1,0 x 109/L
    • Aantal bloedplaatjes ≥ 100 x 109/L
    • Hemoglobine ≥ 8 g/dl
    • Bilirubine ≤ 1,5 ULN
    • Transaminasen < 2,5 ULN
    • Serumalbumine ≥ 2 g/dL.
    • LDL-cholesterol <160 mg/dL
    • Triglyceriden < 150 mg/dL
  • Negatieve zwangerschapstest indien relevant
  • Aansluiting bij de sociale zekerheid
  • Minimaal 2 maanden na een eerdere ingreep over de misvorming

Uitsluitingscriteria:

  • Niet-naleving van opnamecriteria
  • Andere immunosuppressieve therapie of langdurige algemene corticosteroïdtherapie zonder een wash-outperiode van 28 dagen
  • nierfalen
  • Leverfalen
  • Spijsverteringsziekte die leidt tot malabsorptie van rapamycine
  • ongecontroleerde of ernstige infectieziekte
  • Patiënten die een behandeling nodig hebben die interfereert met het CYP3A4-iso-enzym (rifampicine, rifabutine, carbamazepine, fenobarbital, fenytoïne) of die de activiteit van het CYP3A4-iso-enzym remmen (ketoconazol, voriconazol, itraconazol, telitromycine, claritromycine, diltiazem, verapamil, nicardipine, clotrimazol, fluconazol, troleandomycine, broomidine, cimetomycine, danazol, proteaseremmers) - patiënten die behandeld moeten worden met cisapride en metoclopramide
  • Gelijktijdige toediening van mTOR-remmer
  • Allergie voor pinda's of soja
  • Onmogelijkheid om geïnformeerde toestemming te krijgen
  • Afwezigheid van aansluiting bij de sociale zekerheid
  • weigering om toestemming te ondertekenen
  • Doorgaande zwangerschap of borstvoeding
  • weigering om deel te nemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SIROLIMUS
Geneesmiddel: rapamycine
orale toediening
Apparaat: MRI
cervicofaciale MRI
Biologisch: Dosering Rapamycine
Biologische dosering van Rapamycin-niveau

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Responspercentage op rapamycine
Tijdsspanne: Op 3 maanden
Volumetrische beoordeling door MRI. Een respons wordt als positief beschouwd als de volumedaling groter is dan 1/5 van het initiële volume.
Op 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kinetiek van rapamycine-respons
Tijdsspanne: Op 3, 6 en 12 maanden
MRI-beoordeling van het volume
Op 3, 6 en 12 maanden
Werkzaamheid van rapamycine op klinische symptomen
Tijdsspanne: Op 3, 6 en 12 maanden
Klinische en fiberscopische evaluatie door middel van scoren
Op 3, 6 en 12 maanden
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4) Schalen
Tijdsspanne: Baseline, na 3, 6 en 12 maanden
Beoordeelt gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij kinderen met chronische en acute ziekten
Baseline, na 3, 6 en 12 maanden
Biologische reactie op rapamycine
Tijdsspanne: Basislijn en na 6 maanden
biologisch effect van mTOR-blokkering door pAKT, p70S6-kinase, pMEK en VEGF C, VEGFR3 te meten
Basislijn en na 6 maanden
Rapamycine bijwerkingen
Tijdsspanne: Maandelijks gedurende 1 jaar
Beoordeling van bijwerkingen met behulp van de NCI-CTC 3.0-schaal
Maandelijks gedurende 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Lille

Medewerkers

Ministry of Health, France

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juni 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2012_67
  • 2013-002800-15 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op rapamycine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren