Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Rapamycin hatékonysága a cervico-facialis nyirokfejlődési rendellenességek kezelésében (RAPAMALYMPH)

2026. május 20. frissítette: University Hospital, Lille

A rapamicin hatékonyságának értékelése rossz prognózisú cervico-arc nyirokfejlődési rendellenességek kezelésében

A Rapamycin hatékonyságának értékelése gyermekkorú betegek kiterjedt cervicofaciális nyirokrendszeri rendellenességeiben. A rapamicint 6 hónapig szájon át adják.

A sikerességi arányt az MRI-vel mért kezdeti térfogat 1/5e-ét meghaladó térfogatcsökkenés, a QOL-ra gyakorolt ​​hatás és a nyálkahártya érintettsége esetén a vérzés csökkenése határozza meg.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

28

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Lille, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
        • Kutatásvezető:
          • pierre Fayoux, MD
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • Hu Robert Debre Aphp - Paris

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 14 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 0 és 18 év közötti beteg, policisztás suprahyoidis vagy mediastinalis nyirokrendszerben.
  • krónikus fájdalommal vagy funkcionális légzési vagy nyelési károsodással, CDS-pontszám < 8
  • A gyógyító kezelés nem lehetséges, vagy nem jár magas morbiditási, mortalitási, valamint funkcionális és kozmetikai károsodással
  • Karnofsky pontszám (> 10 éves kor) vagy Lansky pontszám (≤ 10 éves kor) > 50%

  • Biológia

    • A neutrofilek száma ≥1,0 ​​x 109/l
    • A vérlemezkék száma ≥ 100 x 109/L
    • Hemoglobin ≥ 8 g/dl
    • Bilirubin ≤ 1,5 ULN
    • Transzaminázok < 2,5 ULN
    • Szérum albumin ≥ 2 g/dl.
    • LDL-koleszterin <160 mg/dl
    • Trigliceridek < 150 mg/dl
  • Negatív terhességi teszt, ha releváns
  • Társadalombiztosítási hovatartozás
  • Legalább 2 hónappal a malformáció korábbi eljárása után

Kizárási kritériumok:

  • A felvételi kritériumok be nem tartása
  • Egyéb immunszuppresszív kezelés vagy hosszú távú általános kortikoszteroid terápia 28 napos kiürülési időszak nélkül
  • veseelégtelenség
  • Májelégtelenség
  • Emésztőrendszeri betegség, amely rapamicin felszívódási zavarhoz vezet
  • kontrollálatlan vagy súlyos fertőző betegség
  • A CYP3A4 izoenzim (rifampicin, rifabutin, karbamazepin, fenobarbitál, fenitoin) vagy a CYP3A4 izoenzim aktivitását gátló vagy a CYP3A4 izoenzim aktivitását gátló (ketokonazol, vorikonazol, itrakonazol, brokonazol, clokonazolidripmazin, trokonazolidripazin, trokonazolidripazin, telitromicin, flukonidimtrimazin, dimiltiatrimazin, telitromicin, klaritromicin, karbamazepin, fenobarbitál, fenitoin) kezelést igénylő betegek danazol, proteázgátlók) - ciszapriddal és metoklopramiddal kezelt betegek
  • mTOR-gátló egyidejű alkalmazása
  • Földimogyoró vagy szója allergia
  • Lehetetlen tájékozott beleegyezés
  • Társadalombiztosítási hovatartozás hiánya
  • a hozzájárulás aláírásának megtagadása
  • Folyamatos terhesség vagy szoptatás
  • a részvétel megtagadása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SIROLIMUS
Drog: rapamicin
orális beadás
Eszköz: MRI
cervicofacalis MRI
Biológiai: A rapamicin adagolása
A Rapamycin szint biológiai adagolása

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rapamicinre adott válaszarány
Időkeret: 3 hónaposan
Volumetriás értékelés MRI-vel. A válasz akkor tekinthető pozitívnak, ha a térfogatcsökkenés meghaladja a kezdeti térfogat 1/5-ét.
3 hónaposan

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rapamicin válasz kinetikája
Időkeret: 3, 6 és 12 hónaposan
A térfogat MRI értékelése
3, 6 és 12 hónaposan
A rapamicin hatékonysága a klinikai tünetekben
Időkeret: 3, 6 és 12 hónaposan
Klinikai és fibroszkópos értékelés pontozással
3, 6 és 12 hónaposan
Gyermekgyógyászati ​​életminőség-leltár (PedsQL 4) skálák
Időkeret: Kiindulási állapot, 3, 6 és 12 hónapos korban
Felméri a krónikus és akut betegségben szenvedő gyermekek egészséggel összefüggő életminőségét
Kiindulási állapot, 3, 6 és 12 hónapos korban
Biológiai válasz a rapamicinre
Időkeret: Kiindulási és 6 hónapos korban
az mTOR blokkolásának biológiai hatása a pAKT, p70S6 kináz, pMEK és VEGF C, VEGFR3 mérésével
Kiindulási és 6 hónapos korban
A rapamicin mellékhatásai
Időkeret: 1 éven keresztül havonta
A mellékhatások értékelése az NCI-CTC 3.0 skála segítségével
1 éven keresztül havonta

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Lille

Együttműködők

Ministry of Health, France

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 3.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 20.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2012_67
  • 2013-002800-15 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel