Эффективность рапамицина при лечении шейно-лицевых лимфатических мальформаций (RAPAMALYMPH)
20 мая 2026 г. обновлено: University Hospital, Lille
Оценка эффективности рапамицина при лечении шейно-лицевых лимфатических мальформаций неблагоприятного прогноза
Оценить эффективность рапамицина при расширенных шейно-лицевых лимфатических мальформациях у детей. Рапамицин вводят перорально в течение 6 месяцев.
Вероятность успеха определяется уменьшением объема более чем на 1/5e исходного объема, измеренного с помощью МРТ, влиянием на качество жизни и уменьшением кровотечения в случае поражения слизистой оболочки.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
28
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Pierre Fayoux, MD
- Номер телефона: +33 3 20 44 50 67
- Электронная почта: pierre.fayoux@chru-lille.fr
Места учебы
-
-
-
Lille, Франция
- Рекрутинг
- Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
-
Главный следователь:
- pierre Fayoux, MD
-
Paris, Франция
- Рекрутинг
- Hu Robert Debre Aphp - Paris
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 14 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте от 0 до 18 лет с поликистозной надподъязычной или медиастинальной лимфатической системой.
- с хронической болью или функциональным нарушением дыхания или глотания с оценкой CDS < 8
- Радикальное лечение невозможно или связано с высоким риском заболеваемости, смертности, функциональных и косметических нарушений.
- Шкала Карновского (> 10 лет) или шкала Лански (≤ 10 лет)> 50%
Биология
- Количество нейтрофилов≥1,0 x 109/л
- Количество тромбоцитов ≥ 100 x 109/л
- Гемоглобин ≥ 8 г/дл
- Билирубин ≤ 1,5 ВГН
- Трансаминазы < 2,5 ВГН
- Сывороточный альбумин ≥ 2 г/дл.
- Холестерин ЛПНП <160 мг/дл
- Триглицериды < 150 мг/дл
- Отрицательный тест на беременность, если применимо
- Принадлежность к социальному обеспечению
- Не менее 2 месяцев после предыдущей процедуры по поводу порока развития
Критерий исключения:
- Несоблюдение критериев включения
- Другая иммуносупрессивная терапия или длительная общая терапия кортикостероидами без 28-дневного периода вымывания
- почечная недостаточность
- Отказ печени
- Заболевание пищеварения, приводящее к мальабсорбции рапамицина
- неконтролируемое или тяжелое инфекционное заболевание
- Пациенты, нуждающиеся в лечении, влияющем на изофермент CYP3A4 (рифампицин, рифабутин, карбамазепин, фенобарбитал, фенитоин) или ингибирующем активность изофермента CYP3A4 (кетоконазол, вориконазол, итраконазол, телитромицин, кларитромицин, дилтиазем, верапамил, никардипин, клотримазол, флуконазол, бромметицин, бромметицин, даназол, ингибиторы протеазы) - пациенты, нуждающиеся в лечении цизапридом и метоклопрамидом
- Одновременное введение ингибитора mTOR
- Аллергия на арахис или сою
- Невозможность получить информированное согласие
- Отсутствие принадлежности к системе социального обеспечения
- отказ подписать согласие
- Текущая беременность или кормление грудью
- отказ от участия
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: СИРОЛИМУС
|
пероральное введение
шейно-лицевой МРТ
Биологическая дозировка уровня рапамицина
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота ответа на рапамицин
Временное ограничение: В 3 месяца
|
Объемная оценка по МРТ.
Ответ считается положительным, если уменьшение объема превышает 1/5 исходного объема.
|
В 3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Кинетика ответа на рапамицин
Временное ограничение: В 3, 6 и 12 месяцев
|
МРТ оценка объема
|
В 3, 6 и 12 месяцев
|
|
Влияние рапамицина на клинические симптомы
Временное ограничение: В 3, 6 и 12 месяцев
|
Клиническая и фиброскопическая оценка по шкале
|
В 3, 6 и 12 месяцев
|
|
Педиатрические шкалы оценки качества жизни (PedsQL 4)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 3, 6 и 12 месяцев
|
Оценка качества жизни, связанного со здоровьем, у детей с хроническими и острыми заболеваниями
|
Исходный уровень, через 3, 6 и 12 месяцев
|
|
Биологический ответ на рапамицин
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 мес.
|
биологический эффект блокировки mTOR путем измерения pAKT, киназы p70S6, pMEK и VEGF C, VEGFR3
|
Исходный уровень и через 6 мес.
|
|
Побочные эффекты рапамицина
Временное ограничение: Ежемесячно в течение 1 года
|
Оценка побочных эффектов по шкале NCI-CTC 3.0
|
Ежемесячно в течение 1 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 июня 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 февраля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 февраля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 августа 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 августа 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 августа 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2012_67
- 2013-002800-15 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования рапамицин
-
Shanghai Bio-heart Biological Technology Co., Ltd.CCRF Inc., Beijing, ChinaЕще не набираютИшемическая болезнь сердцаКитай
-
Sarcoma Oncology Research Center, LLCAadi Bioscience, Inc.ЗавершенныйМеланома | Карцинома почек | Гепатоцеллюлярная карцинома | Колоректальный рак | Саркома Юинга | Немелкоклеточный рак легкого | Хордома | Уротелиальная карцинома | Классическая лимфома Ходжкина | РЕКома | Десмоидная опухоль | Эпителиоидная саркома | Плоскоклеточная карцинома | Мутация, активирующая MTORСоединенные Штаты