Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av Rapamycin i behandling av cervico-ansikts lymfatiske misdannelser (RAPAMALYMPH)

20. mai 2026 oppdatert av: University Hospital, Lille

Evaluering av effekten av Rapamycin ved behandling av cervico-ansikts lymfatiske misdannelser med dårlig prognose

For å evaluere effekten av Rapamycin ved utvidede cervicofacial lymfatiske misdannelser hos pediatriske pasienter. Rapamycin administreres oralt i en periode på 6 måneder.

Suksessraten bestemmes av volumreduksjon overlegen 1/5e av initialvolumet målt ved MR, innvirkning på QOL og reduksjon av blødning i tilfelle slimhinneinvolvering.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
        • Hovedetterforsker:
          • pierre Fayoux, MD
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hu Robert Debre Aphp - Paris

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient fra 0 til 18 år med polycystisk suprahyoid eller mediastinal lymfatisk.
  • med kroniske smerter eller funksjonell åndedretts- eller svelgesvikt med CDS-score < 8
  • Kurativ behandling er ikke mulig eller forbundet med høy risiko for sykelighet, dødelighet og funksjonell og kosmetisk svekkelse
  • Karnofsky-score (> 10 år) eller Lansky-score (≤10 år) > 50 %

  • Biologi

    • Antall nøytrofiler ≥1,0 ​​x 109/L
    • Blodplatetall ≥ 100 x 109/L
    • Hemoglobin ≥ 8 g/dL
    • Bilirubin ≤ 1,5 ULN
    • Transaminaser < 2,5 ULN
    • Serumalbumin ≥ 2 g/dL.
    • LDL-kolesterol <160 mg/dL
    • Triglyserider < 150 mg/dL
  • Negativ test av graviditet hvis relevant
  • Trygdetilknytning
  • Minst 2 måneder etter en tidligere prosedyre på misdannelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende respekt for inklusjonskriterier
  • Annen immunsuppressiv behandling eller langvarig generell kortikosteroidbehandling uten en 28-dagers utvaskingsperiode
  • nyresvikt
  • Leversvikt
  • Fordøyelsessykdom som fører til malabsorpsjon av rapamycin
  • ukontrollert eller alvorlig infeksjonssykdom
  • Patients requiring treatment interfering with CYP3A4 isoenzyme (rifampicin, rifabutin, carbamazepine, phenobarbital, phenytoin) or inhibiting CYP3A4 isoenzyme's activity (ketoconazole, voriconazole, itraconazole, telithromycin, clarithromycin, Diltiazem, Verapamil, nicardipine, clotrimazole, fluconazole , troleandomycin, bromocriptine, cimetidine, danazol, proteasehemmere) -pasienter som trenger behandling med cisaprid og metoklopramid
  • Samtidig administrering av mTOR-hemmer
  • Peanøtter eller soyaallergi
  • Umulig å motta informert samtykke
  • Fravær av trygdetilknytning
  • nektet å signere samtykke
  • Pågående graviditet eller amming
  • nektet å delta

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SIROLIMUS
Legemiddel: rapamycin
muntlig administrasjon
Enhet: MR
cervicofacial MR
Biologisk: Rapamycin dosering
Biologisk dosering av Rapamycin-nivå

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Responsrate på rapamycin
Tidsramme: Ved 3 måneder
Volumetrisk vurdering ved MR. En respons anses som positiv hvis volumreduksjonen er overlegen 1/5 av det opprinnelige volumet.
Ved 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kinetikk av rapamycinrespons
Tidsramme: Ved 3, 6 og 12 måneder
MR vurdering av volumet
Ved 3, 6 og 12 måneder
Effekten av rapamycin på kliniske symptomer
Tidsramme: Ved 3, 6 og 12 måneder
Klinisk og fiberskopisk vurdering ved skåring
Ved 3, 6 og 12 måneder
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL 4) skalaer
Tidsramme: Baseline, ved 3, 6 og 12 måneder
Vurderer helserelatert livskvalitet blant barn med kroniske og akutte sykdommer
Baseline, ved 3, 6 og 12 måneder
Biologisk respons på rapamycin
Tidsramme: Baseline og ved 6 måneder
biologisk effekt av mTOR-blokkering ved å måle pAKT, p70S6 kinase, pMEK og VEGF C, VEGFR3
Baseline og ved 6 måneder
Rapamycin bivirkninger
Tidsramme: Månedlig i 1 år
Bivirkningsvurdering ved bruk av NCI-CTC 3.0-skalaen
Månedlig i 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Lille

Samarbeidspartnere

Ministry of Health, France

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2018

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

8. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2012_67
  • 2013-002800-15 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pediatrisk

Kliniske studier på rapamycin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belgium

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere