Wirksamkeit von Rapamycin bei der Behandlung von zervikofazialen lymphatischen Missbildungen (RAPAMALYMPH)

Einschlusskriterien:

• Patient im Alter von 0 bis 18 Jahren mit polyzystischen suprahyoidalen oder mediastinalen Lymphgefäßen.
• mit chronischen Schmerzen oder funktioneller Atem- oder Schluckstörung mit einem CDS-Score < 8
• Eine kurative Behandlung ist nicht möglich oder mit einem hohen Morbiditäts-, Mortalitäts- und funktionellen und kosmetischen Beeinträchtigungsrisiko verbunden
• Karnofsky-Score (> 10 Jahre) oder Lansky-Score (≤ 10 Jahre) > 50 %

• Biologie

  • Neutrophilenzahl≥1,0 x 109/l
  • Thrombozytenzahl ≥ 100 x 109/l
  • Hämoglobin ≥ 8 g/dl
  • Bilirubin ≤ 1,5 ULN
  • Transaminasen < 2,5 ULN
  • Serumalbumin ≥ 2 g/dl.
  • LDL-Cholesterin < 160 mg/dl
  • Triglyceride < 150 mg/dl
• Negativer Schwangerschaftstest, falls relevant
• Sozialversicherungszugehörigkeit
• Mindestens 2 Monate nach einem vorangegangenen Eingriff an der Fehlbildung

Ausschlusskriterien:

• Nichteinhaltung der Einschlusskriterien
• Andere immunsuppressive Therapie oder allgemeine Kortikosteroid-Langzeittherapie ohne 28-tägige Auswaschphase
• Nierenversagen
• Leberversagen
• Verdauungskrankheit, die zu Rapamycin-Malabsorption führt
• unkontrollierte oder schwere Infektionskrankheit
• Patienten, die eine Behandlung benötigen, die mit dem CYP3A4-Isoenzym (Rifampicin, Rifabutin, Carbamazepin, Phenobarbital, Phenytoin) interferiert oder die Aktivität des CYP3A4-Isoenzyms hemmt (Ketoconazol, Voriconazol, Itraconazol, Telithromycin, Clarithromycin, Diltiazem, Verapamil, Nicardipin, Clotrimazol, Fluconin, Trolecriandomycin, Danazol, Proteasehemmer) - Patienten, die eine Behandlung mit Cisaprid und Metoclopramid benötigen
• Gleichzeitige Verabreichung eines mTOR-Inhibitors
• Erdnuss- oder Sojaallergie
• Unmöglichkeit, eine informierte Einwilligung zu erhalten
• Fehlende Sozialversicherungszugehörigkeit
• Weigerung, die Zustimmung zu unterzeichnen
• Laufende Schwangerschaft oder Stillzeit
• Verweigerung der Teilnahme