Effekten af ​​Rapamycin i behandlingen af ​​cervico-ansigts lymfatiske misdannelser (RAPAMALYMPH)

Inklusionskriterier:

• Patient fra 0 til 18 år med polycystisk suprahyoid eller mediastinal lymfatisk.
• med kroniske smerter eller funktionelt åndedræts- eller synkebesvær med en CDS-score < 8
• Kurativ behandling er ikke mulig eller forbundet med høj risiko for morbiditet, dødelighed og funktionel og kosmetisk svækkelse
• Karnofsky-score (> 10 år) eller Lansky-score (≤10 år) > 50 %

• Biologi

  • Antal neutrofiler ≥1,0 ​​x 109/L
  • Blodpladeantal ≥ 100 x 109/L
  • Hæmoglobin ≥ 8 g/dL
  • Bilirubin ≤ 1,5 ULN
  • Transaminaser < 2,5 ULN
  • Serumalbumin ≥ 2 g/dL.
  • LDL-kolesterol <160 mg/dL
  • Triglycerider < 150 mg/dL
• Negativ test af graviditet, hvis relevant
• Social sikringstilknytning
• Mindst 2 måneder efter en tidligere procedure på misdannelsen

Ekskluderingskriterier:

• Manglende overholdelse af inklusionskriterier
• Anden immunsuppressiv behandling eller langvarig generel kortikosteroidbehandling uden en 28-dages udvaskningsperiode
• Nyresvigt
• Leversvigt
• Fordøjelsessygdom, der fører til rapamycin malabsorption
• ukontrolleret eller alvorlig infektionssygdom
• Patients requiring treatment interfering with CYP3A4 isoenzyme (rifampicin, rifabutin, carbamazepine, phenobarbital, phenytoin) or inhibiting CYP3A4 isoenzyme's activity (ketoconazole, voriconazole, itraconazole, telithromycin, clarithromycin, Diltiazem, Verapamil, nicardipine, clotrimazole, fluconazole , troleandomycin, bromocriptine, cimetidine, danazol, proteasehæmmere) -patienter, der kræver behandling med cisaprid og metoclopramid
• Samtidig administration af mTOR-hæmmer
• Jordnødder eller sojaallergi
• Det er umuligt at modtage informeret samtykke
• Manglende socialsikringstilknytning
• afvisning af at underskrive samtykke
• Igangværende graviditet eller amning
• nægte at deltage