Účinnost rapamycinu v léčbě cervikofaciálních lymfatických malformací (RAPAMALYMPH)
20. května 2026 aktualizováno: University Hospital, Lille
Hodnocení účinnosti rapamycinu v léčbě cervikofaciálních lymfatických malformací se špatnou prognózou
Zhodnotit účinnost Rapamycinu u rozšířených cervikofaciálních lymfatických malformací u dětských pacientů. Rapamycin se podává perorálně po dobu 6 měsíců.
Míra úspěšnosti je určena snížením objemu nad 1/5e původního objemu měřeného MRI, dopadem na QOL a snížením krvácení v případě postižení sliznice.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
28
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Pierre Fayoux, MD
- Telefonní číslo: +33 3 20 44 50 67
- E-mail: pierre.fayoux@chru-lille.fr
Studijní místa
-
-
-
Lille, Francie
- Nábor
- Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
-
Vrchní vyšetřovatel:
- pierre Fayoux, MD
-
Paris, Francie
- Nábor
- Hu Robert Debre Aphp - Paris
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 14 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient ve věku od 0 do 18 let s polycystickým suprahyoidním nebo mediastinálním lymfatickým systémem.
- s chronickou bolestí nebo funkční poruchou dýchání nebo polykání s CDS skóre < 8
- Kurativní léčba není možná nebo je spojena s vysokým rizikem morbidity, úmrtnosti a funkčního a kosmetického postižení
- Karnofsky skóre (> 10 let věku) nebo Lansky skóre (≤ 10 let věku) > 50 %
Biologie
- Počet neutrofilů≥1,0 x 109/l
- Počet krevních destiček ≥ 100 x 109/l
- Hemoglobin ≥ 8 g/dl
- Bilirubin ≤ 1,5 ULN
- Transaminázy < 2,5 ULN
- Sérový albumin ≥ 2 g/dl.
- LDL cholesterol <160 mg/dl
- Triglyceridy < 150 mg/dl
- Negativní těhotenský test, pokud je relevantní
- Sociální zabezpečení
- Nejméně 2 měsíce po předchozím zákroku na malformaci
Kritéria vyloučení:
- Nerespektování kritérií pro zařazení
- Jiná imunosupresivní léčba nebo dlouhodobá celková léčba kortikosteroidy bez 28denní vymývací periody
- selhání ledvin
- Selhání jater
- Trávicí onemocnění vedoucí k malabsorpci rapamycinu
- nekontrolované nebo těžké infekční onemocnění
- Pacienti vyžadující léčbu interferující s izoenzymem CYP3A4 (rifampicin, rifabutin, karbamazepin, fenobarbital, fenytoin) nebo inhibující aktivitu izoenzymu CYP3A4 (ketokonazol, vorikonazol, itrakonazol, telithromycin, klarithromycin, dilmociltiazazolin, klomocimin a nikomazdin, danazol, inhibitory proteázy) – pacienti vyžadující léčbu cisapridem a metoklopramidem
- Současné podávání inhibitoru mTOR
- Alergie na arašídy nebo sóju
- Nemožnost získat informovaný souhlas
- Absence sociálního zabezpečení
- odmítnutí podepsat souhlas
- Probíhající těhotenství nebo kojení
- odmítnutí účasti
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: SIROLIMUS
|
ústní podání
cervikofaciální MRI
Biologické dávkování hladiny Rapamycinu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra odpovědi na rapamycin
Časové okno: Ve 3 měsících
|
Objemové hodnocení pomocí MRI.
Odpověď je považována za pozitivní, pokud je pokles objemu větší než 1/5 původního objemu.
|
Ve 3 měsících
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kinetika odpovědi na rapamycin
Časové okno: Ve 3, 6 a 12 měsících
|
MRI posouzení objemu
|
Ve 3, 6 a 12 měsících
|
|
Účinnost rapamycinu na klinické příznaky
Časové okno: Ve 3, 6 a 12 měsících
|
Klinické a fibroskopické hodnocení bodováním
|
Ve 3, 6 a 12 měsících
|
|
Pediatrický inventář kvality života (PedsQL 4) Stupnice
Časové okno: Výchozí stav ve 3, 6 a 12 měsících
|
Posuzuje kvalitu života související se zdravím u dětí s chronickými a akutními onemocněními
|
Výchozí stav ve 3, 6 a 12 měsících
|
|
Biologická odpověď na rapamycin
Časové okno: Výchozí stav a v 6 měsících
|
biologický účinek blokády mTOR měřením pAKT, p70S6 kinázy, pMEK a VEGF C, VEGFR3
|
Výchozí stav a v 6 měsících
|
|
Vedlejší účinky rapamycinu
Časové okno: Měsíčně po dobu 1 roku
|
Hodnocení vedlejších účinků pomocí stupnice NCI-CTC 3.0
|
Měsíčně po dobu 1 roku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. června 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. srpna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. srpna 2017
První zveřejněno (Aktuální)
8. srpna 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2012_67
- 2013-002800-15 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .