Eficacia de la rapamicina en el tratamiento de las malformaciones linfáticas cérvico-faciales (RAPAMALYMPH)
20 de mayo de 2026 actualizado por: University Hospital, Lille
Evaluación de la eficacia de la rapamicina en el tratamiento de las malformaciones linfáticas cérvico-faciales de mal pronóstico
Evaluar la eficacia de la rapamicina en malformaciones linfáticas cervicofaciales extendidas en pacientes pediátricos. La rapamicina se administra por vía oral durante un período de 6 meses.
La tasa de éxito está determinada por la reducción de volumen superior a 1/5e del volumen inicial medido por resonancia magnética, el impacto en la calidad de vida y la reducción del sangrado en caso de compromiso de la mucosa.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
28
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Pierre Fayoux, MD
- Número de teléfono: +33 3 20 44 50 67
- Correo electrónico: pierre.fayoux@chru-lille.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Lille, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
-
Investigador principal:
- pierre Fayoux, MD
-
Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hu Robert Debre Aphp - Paris
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 14 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente de 0 a 18 años de edad, que presenta poliquistosis linfática suprahioidea o mediastínica.
- con dolor crónico o deterioro funcional de la respiración o la deglución con una puntuación CDS < 8
- El tratamiento curativo no es posible o está asociado con un alto riesgo de morbilidad, mortalidad y deterioro funcional y cosmético
- Puntuación de Karnofsky (> 10 años) o puntuación de Lansky (≤ 10 años) > 50%
Biología
- Recuento de neutrófilos≥1,0 x 109/L
- Recuento de plaquetas ≥ 100 x 109/L
- Hemoglobina ≥ 8 g/dL
- Bilirrubina ≤ 1,5 LSN
- Transaminasas < 2,5 LSN
- Albúmina sérica ≥ 2 g/dL.
- Colesterol LDL <160 mg/dL
- Triglicéridos < 150 mg/dL
- Prueba de embarazo negativa si corresponde
- Afiliación a la seguridad social
- Al menos 2 meses después de un procedimiento previo sobre la malformación.
Criterio de exclusión:
- Incumplimiento de los criterios de inclusión
- Otra terapia inmunosupresora o terapia general a largo plazo con corticosteroides sin un período de lavado de 28 días
- insuficiencia renal
- insuficiencia hepática
- Enfermedad digestiva que conduce a malabsorción de rapamicina
- enfermedad infecciosa no controlada o grave
- Pacientes que requieren tratamiento que interfiere con la isoenzima CYP3A4 (rifampicina, rifabutina, carbamazepina, fenobarbital, fenitoína) o que inhibe la actividad de la isoenzima CYP3A4 (ketoconazol, voriconazol, itraconazol, telitromicina, claritromicina, diltiazem, verapamilo, nicardipina, clotrimazol, fluconazol, troleandomicina, brometidina, cicitromicina, danazol, inhibidores de la proteasa) -pacientes que requieren tratamiento con cisaprida y metoclopramida
- Administración concomitante de inhibidor de mTOR
- Alergia a los cacahuetes o a la soja
- Imposibilidad de recibir el consentimiento informado
- Ausencia de afiliación a la seguridad social
- negativa a firmar el consentimiento
- Embarazo o lactancia en curso
- negativa a participar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: SIROLIMUS
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administracion oral
resonancia magnética cervicofacial
Dosificación biológica del nivel de rapamicina
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de respuesta a la rapamicina
Periodo de tiempo: A los 3 meses
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Valoración volumétrica por resonancia magnética.
Una respuesta se considera positiva si la disminución de volumen es superior a 1/5 del volumen inicial.
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A los 3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cinética de la respuesta a la rapamicina
Periodo de tiempo: A los 3, 6 y 12 meses
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Evaluación de resonancia magnética del volumen
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A los 3, 6 y 12 meses
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Eficacia de la rapamicina sobre los síntomas clínicos
Periodo de tiempo: A los 3, 6 y 12 meses
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Evaluación clínica y de fibroscopia mediante puntuación.
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A los 3, 6 y 12 meses
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Escalas del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL 4)
Periodo de tiempo: Línea de base, a los 3, 6 y 12 meses
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Evalúa la calidad de vida relacionada con la salud entre los niños con enfermedades crónicas y agudas
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Línea de base, a los 3, 6 y 12 meses
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Respuesta biológica a la rapamicina
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 6 meses
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efecto biológico del bloqueo de mTOR al medir pAKT, p70S6 quinasa, pMEK y VEGF C, VEGFR3
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Al inicio y a los 6 meses
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Efectos secundarios de la rapamicina
Periodo de tiempo: Mensual durante 1 año
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Evaluación de efectos secundarios usando la escala NCI-CTC 3.0
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Mensual durante 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de junio de 2018
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de agosto de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de agosto de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
8 de agosto de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2012_67
- 2013-002800-15 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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