Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rapamysiinin teho kohdunkaulan ja kasvojen lymfaattisten epämuodostumien hoidossa (RAPAMALYMPH)

keskiviikko 20. toukokuuta 2026 päivittänyt: University Hospital, Lille

Rapamysiinin tehon arviointi kohdunkaulan ja kasvojen lymfaattisten epämuodostumien hoidossa huonon ennusteen vuoksi

Rapamysiinin tehokkuuden arvioiminen lasten kohdunkaulan ja kasvojen lymfaattisten epämuodostumien hoidossa. Rapamysiiniä annetaan suun kautta 6 kuukauden ajan.

Onnistumisprosentti määräytyy tilavuuden pienenemisen, joka on yli 1/5e MRI:llä mitatusta alkuperäisestä tilavuudesta, vaikutuksesta QOL:iin ja verenvuodon vähenemisestä limakalvojen esiintyessä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

28

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lille, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
        • Päätutkija:
          • pierre Fayoux, MD
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hu Robert Debre Aphp - Paris

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 0–18-vuotias potilas, jolla on polykystinen suprahyoidi tai välikarsina.
  • kroonista kipua tai toiminnallista hengitys- tai nielemishäiriötä ja CDS-pistemäärä < 8
  • Hoito ei ole mahdollista tai siihen liittyy korkea sairastuvuus-, kuolleisuus- ja toiminnallinen ja kosmeettinen vajaatoiminta
  • Karnofsky-pisteet (> 10-vuotiaat) tai Lansky-pisteet (≤10-vuotiaat) > 50 %

  • Biologia

    • Neutrofiilien määrä ≥ 1,0 x 109/l
    • Verihiutalemäärä ≥ 100 x 109/l
    • Hemoglobiini ≥ 8 g/dl
    • Bilirubiini ≤ 1,5 ULN
    • Transaminaasit < 2,5 ULN
    • Seerumin albumiini ≥ 2 g/dl.
    • LDL-kolesteroli <160 mg/dl
    • Triglyseridit < 150 mg/dl
  • Negatiivinen raskaustesti tarvittaessa
  • Sosiaaliturvaan kuuluminen
  • Vähintään 2 kuukautta edellisen epämuodostuman toimenpiteen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistumiskriteerien noudattamatta jättäminen
  • Muu immunosuppressiivinen hoito tai pitkäaikainen yleinen kortikosteroidihoito ilman 28 päivän poistumisjaksoa
  • munuaisten vajaatoiminta
  • Maksan vajaatoiminta
  • Ruoansulatuskanavan sairaus, joka johtaa rapamysiinin imeytymishäiriöön
  • hallitsematon tai vakava tartuntatauti
  • Potilaat, jotka tarvitsevat hoitoa, joka häiritsee CYP3A4-isoentsyymiä (rifampisiini, rifabutiini, karbamatsepiini, fenobarbitaali, fenytoiini) tai inhiboi CYP3A4-isoentsyymin toimintaa (ketokonatsoli, vorikonatsoli, itrakonatsoli, clokonatsoli, clokonatsoli, clomotrimetsoli, verimotsoli, telitromysiini, dimiltiatsemysiini, dimiltiatsemysiini, danatsoli, proteaasi-inhibiittorit) -potilaat, jotka tarvitsevat hoitoa sisapridilla ja metoklopramidilla
  • mTOR-estäjän samanaikainen anto
  • Maapähkinä- tai soijaallergia
  • Tietoisen suostumuksen saaminen mahdottomuus
  • Sosiaaliturvan puuttuminen
  • kieltäytyminen allekirjoittamasta suostumusta
  • Jatkuva raskaus tai imetys
  • kieltäytyminen osallistumasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SIROLIMUS
Lääke: rapamysiini
oraalinen anto
Laite: MRI
kohdunkaulan MRI
Biologinen: Rapamysiinin annostus
Rapamysiinitason biologinen annostus

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vasteprosentti rapamysiiniin
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
Volumetrinen arviointi MRI:llä. Vastausta pidetään positiivisena, jos tilavuuden lasku on suurempi kuin 1/5 alkuperäisestä tilavuudesta.
3 kuukauden iässä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rapamysiinivasteen kinetiikka
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukauden iässä
MRI-arviointi tilavuudesta
3, 6 ja 12 kuukauden iässä
Rapamysiinin teho kliinisiin oireisiin
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukauden iässä
Kliininen ja kuituarviointi pisteytyksen avulla
3, 6 ja 12 kuukauden iässä
Pediatric Life Quality Inventory (PedsQL 4) -asteikot
Aikaikkuna: Lähtötilanne 3, 6 ja 12 kuukauden iässä
Arvioi kroonista ja akuuttia sairautta sairastavien lasten terveyteen liittyvää elämänlaatua
Lähtötilanne 3, 6 ja 12 kuukauden iässä
Biologinen vaste rapamysiinille
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukauden iässä
mTOR-salkun biologinen vaikutus mittaamalla pAKT, p70S6-kinaasi, pMEK ja VEGF C, VEGFR3
Perustaso ja 6 kuukauden iässä
Rapamysiinin sivuvaikutukset
Aikaikkuna: Kuukausittain 1 vuoden ajan
Sivuvaikutusten arviointi NCI-CTC 3.0 -asteikolla
Kuukausittain 1 vuoden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Lille

Yhteistyökumppanit

Ministry of Health, France

Tutkijat

  • Päätutkija: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 25. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2012_67
  • 2013-002800-15 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pediatriset

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cyprus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa