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Efficacité de la rapamycine dans le traitement des malformations lymphatiques cervico-faciales (RAPAMALYMPH)

20 mai 2026 mis à jour par: University Hospital, Lille

Évaluation de l'efficacité de la rapamycine dans le traitement des malformations lymphatiques cervico-faciales de mauvais pronostic

Évaluer l'efficacité de la rapamycine dans les malformations lymphatiques cervicofaciales étendues chez les patients pédiatriques. La rapamycine est administrée par voie orale pendant une période de 6 mois.

Le taux de réussite est déterminé par la réduction de volume supérieure à 1/5e du volume initial mesuré par IRM, l'impact sur la qualité de vie et la réduction des saignements en cas d'atteinte muqueuse.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

28

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Lille, France
        • Recrutement
        • Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
        • Chercheur principal:
          • pierre Fayoux, MD
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Hu Robert Debre Aphp - Paris

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 14 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patient de 0 à 18 ans, présentant une poly-kystique suprahyoïdienne ou lymphatique médiastinale.
  • avec douleurs chroniques ou troubles fonctionnels respiratoires ou de la déglutition avec un score CDS < 8
  • Le traitement curatif n'est pas possible ou associé à un risque élevé de morbidité, de mortalité et de déficience fonctionnelle et esthétique
  • Score de Karnofsky (> 10 ans) ou score de Lansky (≤ 10 ans) > 50 %

  • La biologie

    • Nombre de neutrophiles≥1,0 x 109/L
    • Numération plaquettaire ≥ 100 x 109/L
    • Hémoglobine ≥ 8 g/dL
    • Bilirubine ≤ 1,5 LSN
    • Transaminases < 2,5 LSN
    • Albumine sérique ≥ 2 g/dL.
    • Cholestérol LDL <160 mg/dL
    • Triglycérides < 150 mg/dL
  • Test de grossesse négatif si pertinent
  • Affiliation à la sécurité sociale
  • Au moins 2 mois après une précédente intervention sur la malformation

Critère d'exclusion:

  • Non-respect des critères d'inclusion
  • Autre traitement immunosuppresseur ou corticothérapie générale au long cours sans période de sevrage de 28 jours
  • insuffisance rénale
  • Insuffisance hépatique
  • Maladie digestive entraînant une malabsorption de la rapamycine
  • maladie infectieuse incontrôlée ou grave
  • Patients nécessitant un traitement interférant avec l'isoenzyme CYP3A4 (rifampicine, rifabutine, carbamazépine, phénobarbital, phénytoïne) ou inhibant l'activité de l'isoenzyme CYP3A4 (kétoconazole, voriconazole, itraconazole, télithromycine, clarithromycine, diltiazem, vérapamil, nicardipine, clotrimazole, fluconazole, troléandomycine, cimétidinecriptine, danazol, inhibiteurs de protéase) -patients nécessitant un traitement par cisapride et métoclopramide
  • Administration concomitante d'un inhibiteur de mTOR
  • Allergie aux cacahuètes ou au soja
  • Impossibilité de recevoir un consentement éclairé
  • Absence d'affiliation à la sécurité sociale
  • refus de signer le consentement
  • Grossesse ou allaitement en cours
  • refus de participer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SIROLIME
Médicament: rapamycine
administration par voie orale
Dispositif: IRM
IRM cervico-faciale
Biologique: Posologie de la rapamycine
Dosage biologique du taux de rapamycine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse à la rapamycine
Délai: A 3 mois
Bilan volumétrique par IRM. Une réponse est considérée comme positive si la diminution du volume est supérieure à 1/5ème du volume initial.
A 3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cinétique de la réponse de la rapamycine
Délai: A 3, 6 et 12 mois
Évaluation IRM du volume
A 3, 6 et 12 mois
Efficacité de la rapamycine sur les symptômes cliniques
Délai: A 3, 6 et 12 mois
Évaluation clinique et fibroscopie par notation
A 3, 6 et 12 mois
Échelles d'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL 4)
Délai: Baseline, à 3, 6 et 12 mois
Évalue la qualité de vie liée à la santé chez les enfants atteints de maladies chroniques et aiguës
Baseline, à 3, 6 et 12 mois
Réponse biologique à la rapamycine
Délai: Au départ et à 6 mois
effet biologique du blocage de mTOR en mesurant pAKT, p70S6 kinase, pMEK et VEGF C, VEGFR3
Au départ et à 6 mois
Effets secondaires de la rapamycine
Délai: Mensuel pendant 1 ans
Évaluation des effets secondaires à l'aide de l'échelle NCI-CTC 3.0
Mensuel pendant 1 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Lille

Collaborateurs

Ministry of Health, France

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 juin 2018

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2017

Première publication (Réel)

8 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2012_67
  • 2013-002800-15 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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