자궁경부-안면 림프 기형의 치료에서 라파마이신의 효능 (RAPAMALYMPH)
2022년 8월 16일 업데이트: University Hospital, Lille
예후가 좋지 않은 경부-안면 림프계 기형의 치료에서 Rapamycin의 효능 평가
소아 환자의 확장된 자궁경부안면 림프 기형에 대한 라파마이신의 효능을 평가합니다. 라파마이신은 6개월 동안 경구 투여됩니다.
성공률은 MRI로 측정한 초기 부피의 1/5e보다 우수한 부피 감소, QOL에 미치는 영향 및 점막 침범 시 출혈의 감소로 결정됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
28
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Pierre Fayoux, MD
- 전화번호: +33 3 20 44 50 67
- 이메일: pierre.fayoux@chru-lille.fr
연구 장소
-
-
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Lille, 프랑스
- 모병
- Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
-
수석 연구원:
- pierre Fayoux, MD
-
Paris, 프랑스
- 모병
- Hu Robert Debre Aphp - Paris
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 0세에서 18세 사이의 환자로 설골상부 다낭성 또는 종격동 림프관을 보입니다.
- CDS 점수가 8 미만인 만성 통증 또는 기능적 호흡 또는 삼킴 장애가 있는 경우
- 근치적 치료가 불가능하거나 이환율, 사망률, 기능적 및 미용적 장애의 높은 위험과 관련됨
- Karnofsky 점수(> 10세) 또는 Lansky 점수(≤10세) > 50%
생물학
- 호중구 수≥1.0 x 109/L
- 혈소판 수 ≥ 100 x 109/L
- 헤모글로빈 ≥ 8g/dL
- 빌리루빈 ≤ 1,5 ULN
- 트랜스아미나제 < 2,5 ULN
- 혈청 알부민 ≥ 2g/dL.
- LDL 콜레스테롤 <160mg/dL
- 트리글리세리드 < 150mg/dL
- 해당되는 경우 임신 음성 검사
- 사회 보장 가입
- 기형에 대한 이전 시술 후 최소 2개월
제외 기준:
- 포함 기준 미준수
- 기타 면역억제 요법 또는 28일 휴약 기간이 없는 장기 일반 코르티코스테로이드 요법
- 신부전
- 간부전
- 라파마이신 흡수 장애로 이어지는 소화기 질환
- 통제되지 않거나 심각한 전염병
- CYP3A4 동위효소(rifampicin, rifabutin, carbamazepine, phenobarbital, phenytoin)를 방해하거나 CYP3A4 동위효소의 활성을 억제하는 치료(케토코나졸, 보리코나졸, 이트라코나졸, 텔리트로마이신, 클라리트로마이신, 딜티아젬, 베라파밀, 니카르디핀, 클로트리마졸, 플루코나졸, 트롤렙토마이신, 브로메탄도마이신, 브로메탄도마이신, 다나졸, 프로테아제 억제제) - 시사프리드 및 메토클로프라미드의 치료가 필요한 환자
- mTOR 억제제의 병용 투여
- 땅콩 또는 콩 알레르기
- 정보에 입각한 동의를 받을 수 없음
- 사회 보장 가입 부재
- 동의 서명 거부
- 진행중인 임신 또는 모유 수유
- 참여 거부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 시롤리무스
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경구 투여
자궁경부 MRI
라파마이신 수준의 생물학적 투여량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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라파마이신에 대한 반응률
기간: 3개월
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MRI에 의한 체적 평가.
부피 감소가 초기 부피의 1/5 이상인 경우 반응은 양성으로 간주됩니다.
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3개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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라파마이신 반응의 동역학
기간: 3, 6, 12개월에
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볼륨의 MRI 평가
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3, 6, 12개월에
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임상 증상에 대한 라파마이신의 효능
기간: 3, 6, 12개월에
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채점을 통한 임상 및 섬유검사 평가
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3, 6, 12개월에
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소아 삶의 질 목록(PedsQL 4) 척도
기간: 기준선, 3, 6, 12개월
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만성 및 급성 질환이 있는 어린이의 건강 관련 삶의 질을 평가합니다.
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기준선, 3, 6, 12개월
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라파마이신에 대한 생물학적 반응
기간: 기준선 및 6개월 시점
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pAKT, p70S6 키나제, pMEK 및 VEGF C, VEGFR3을 측정하여 mTOR 차단의 생물학적 효과
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기준선 및 6개월 시점
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라파마이신 부작용
기간: 1년 동안 매월
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NCI-CTC 3.0 척도를 이용한 부작용 평가
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1년 동안 매월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 25일
기본 완료 (예상)
2025년 2월 1일
연구 완료 (예상)
2025년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 8월 3일
처음 게시됨 (실제)
2017년 8월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 8월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 16일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2012_67
- 2013-002800-15 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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라파마이신에 대한 임상 시험
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