Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av Rapamycin vid behandling av cervico-ansiktslymfatiska missbildningar (RAPAMALYMPH)

20 maj 2026 uppdaterad av: University Hospital, Lille

Utvärdering av effektiviteten av Rapamycin vid behandling av cervico-ansiktslymfatiska missbildningar med dålig prognos

För att utvärdera effekten av Rapamycin vid förlängda cervicofaciala lymfatiska missbildningar hos pediatriska patienter. Rapamycin administreras oralt under en period på 6 månader.

Framgångsfrekvensen bestäms av volymreduktion överlägsen 1/5e av den initiala volymen mätt med MRT, inverkan på QOL och minskning av blödning vid slemhinneinblandning.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

28

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
        • Huvudutredare:
          • pierre Fayoux, MD
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hu Robert Debre Aphp - Paris

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 14 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient från 0 till 18 års ålder, med polycystisk suprahyoid eller mediastinal lymfatisk.
  • med kronisk smärta eller funktionsnedsättning i andnings- eller sväljning med en CDS-poäng < 8
  • Kurativ behandling är inte möjlig eller förknippad med hög risk för sjuklighet, dödlighet och funktionell och kosmetisk försämring
  • Karnofsky-poäng (> 10 år) eller Lansky-poäng (≤10 år) > 50 %

  • Biologi

    • Antal neutrofiler >1,0 x 109/L
    • Trombocytantal ≥ 100 x 109/L
    • Hemoglobin ≥ 8 g/dL
    • Bilirubin ≤ 1,5 ULN
    • Transaminaser < 2,5 ULN
    • Serumalbumin ≥ 2 g/dL.
    • LDL-kolesterol <160 mg/dL
    • Triglycerider < 150 mg/dL
  • Negativt graviditetstest vid behov
  • Socialförsäkringstillhörighet
  • Minst 2 månader efter ett tidigare ingrepp på missbildningen

Exklusions kriterier:

  • Icke-respekt av inklusionskriterier
  • Annan immunsuppressiv behandling eller långvarig allmän kortikosteroidbehandling utan en 28-dagars tvättperiod
  • njursvikt
  • Leversvikt
  • Matsmältningssjukdom som leder till malabsorption av rapamycin
  • okontrollerad eller allvarlig infektionssjukdom
  • Patients requiring treatment interfering with CYP3A4 isoenzyme (rifampicin, rifabutin, carbamazepine, phenobarbital, phenytoin) or inhibiting CYP3A4 isoenzyme's activity (ketoconazole, voriconazole, itraconazole, telithromycin, clarithromycin, Diltiazem, Verapamil, nicardipine, clotrimazole, fluconazole , troleandomycin, bromocriptine, cimetidine, danazol, proteashämmare) -patienter som behöver behandling med cisaprid och metoklopramid
  • Samtidig administrering av mTOR-hämmare
  • Jordnötter eller sojaallergi
  • Omöjlighet att få informerat samtycke
  • Frånvaro av socialförsäkringstillhörighet
  • vägran att underteckna samtycke
  • Pågående graviditet eller amning
  • vägran att delta

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SIROLIMUS
Läkemedel: rapamycin
muntlig administration
Enhet: MRI
cervicofacial MRI
Biologisk: Rapamycindosering
Biologisk dosering av Rapamycin nivå

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarsfrekvens på rapamycin
Tidsram: Vid 3 månader
Volumetrisk bedömning med MRT. Ett svar anses vara positivt om volymminskningen är överlägsen 1/5 av den initiala volymen.
Vid 3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kinetik för rapamycinsvar
Tidsram: Vid 3, 6 och 12 månader
MRT-bedömning av volymen
Vid 3, 6 och 12 månader
Effekten av rapamycin på kliniska symtom
Tidsram: Vid 3, 6 och 12 månader
Klinisk och fiberskopisk utvärdering genom poängsättning
Vid 3, 6 och 12 månader
Pediatrisk livskvalitetsinventering (PedsQL 4) Skalor
Tidsram: Baslinje, vid 3, 6 och 12 månader
Bedömer hälsorelaterad livskvalitet bland barn med kroniska och akuta sjukdomar
Baslinje, vid 3, 6 och 12 månader
Biologiskt svar på rapamycin
Tidsram: Baslinje och vid 6 månader
biologisk effekt av mTOR-blockering genom att mäta pAKT, p70S6 kinas, pMEK och VEGF C, VEGFR3
Baslinje och vid 6 månader
Rapamycin biverkningar
Tidsram: Månatlig under 1 år
Biverkningsbedömning med hjälp av NCI-CTC 3.0-skalan
Månatlig under 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Lille

Samarbetspartners

Ministry of Health, France

Utredare

  • Huvudutredare: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 juni 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

8 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2012_67
  • 2013-002800-15 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pediatrisk

Kliniska prövningar på rapamycin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera