Effekten av Rapamycin vid behandling av cervico-ansiktslymfatiska missbildningar (RAPAMALYMPH)

Inklusionskriterier:

• Patient från 0 till 18 års ålder, med polycystisk suprahyoid eller mediastinal lymfatisk.
• med kronisk smärta eller funktionsnedsättning i andnings- eller sväljning med en CDS-poäng < 8
• Kurativ behandling är inte möjlig eller förknippad med hög risk för sjuklighet, dödlighet och funktionell och kosmetisk försämring
• Karnofsky-poäng (> 10 år) eller Lansky-poäng (≤10 år) > 50 %

• Biologi

  • Antal neutrofiler >1,0 x 109/L
  • Trombocytantal ≥ 100 x 109/L
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dL
  • Bilirubin ≤ 1,5 ULN
  • Transaminaser < 2,5 ULN
  • Serumalbumin ≥ 2 g/dL.
  • LDL-kolesterol <160 mg/dL
  • Triglycerider < 150 mg/dL
• Negativt graviditetstest vid behov
• Socialförsäkringstillhörighet
• Minst 2 månader efter ett tidigare ingrepp på missbildningen

Exklusions kriterier:

• Icke-respekt av inklusionskriterier
• Annan immunsuppressiv behandling eller långvarig allmän kortikosteroidbehandling utan en 28-dagars tvättperiod
• njursvikt
• Leversvikt
• Matsmältningssjukdom som leder till malabsorption av rapamycin
• okontrollerad eller allvarlig infektionssjukdom
• Patients requiring treatment interfering with CYP3A4 isoenzyme (rifampicin, rifabutin, carbamazepine, phenobarbital, phenytoin) or inhibiting CYP3A4 isoenzyme's activity (ketoconazole, voriconazole, itraconazole, telithromycin, clarithromycin, Diltiazem, Verapamil, nicardipine, clotrimazole, fluconazole , troleandomycin, bromocriptine, cimetidine, danazol, proteashämmare) -patienter som behöver behandling med cisaprid och metoklopramid
• Samtidig administrering av mTOR-hämmare
• Jordnötter eller sojaallergi
• Omöjlighet att få informerat samtycke
• Frånvaro av socialförsäkringstillhörighet
• vägran att underteckna samtycke
• Pågående graviditet eller amning
• vägran att delta