Eficácia da Rapamicina no Tratamento das Malformações Linfáticas Cérvico-faciais (RAPAMALYMPH)
20 de maio de 2026 atualizado por: University Hospital, Lille
Avaliação da Eficácia da Rapamicina no Tratamento das Malformações Linfáticas Cérvico-faciais de Mau Prognóstico
Avaliar a eficácia da Rapamicina em malformações linfáticas cervicofaciais extensas em pacientes pediátricos. A rapamicina é administrada por via oral por um período de 6 meses.
A taxa de sucesso é determinada pela redução do volume superior a 1/5e do volume inicial medido pela ressonância magnética, impacto na qualidade de vida e redução do sangramento em caso de envolvimento da mucosa.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
28
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Pierre Fayoux, MD
- Número de telefone: +33 3 20 44 50 67
- E-mail: pierre.fayoux@chru-lille.fr
Locais de estudo
-
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-
Lille, França
- Recrutamento
- Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
-
Investigador principal:
- pierre Fayoux, MD
-
Paris, França
- Recrutamento
- Hu Robert Debre Aphp - Paris
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 14 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente de 0 a 18 anos, apresentando policísticos supra-hióideos ou linfáticos mediastínicos.
- com dor crônica ou dificuldade funcional respiratória ou de deglutição com pontuação CDS < 8
- O tratamento curativo não é possível ou está associado a um alto risco de morbidade, mortalidade e comprometimento funcional e cosmético
- Escore de Karnofsky (> 10 anos de idade) ou escore de Lansky (≤10 anos de idade) > 50%
Biologia
- Contagem de neutrófilos≥1,0 x 109/L
- Contagem de plaquetas ≥ 100 x 109/L
- Hemoglobina ≥ 8 g/dL
- Bilirrubina ≤ 1,5 LSN
- Transaminases < 2,5 LSN
- Albumina sérica ≥ 2 g/dL.
- Colesterol LDL <160 mg/dL
- Triglicerídeos < 150 mg/dL
- Teste de gravidez negativo, se relevante
- Filiação à segurança social
- Pelo menos 2 meses após um procedimento anterior na malformação
Critério de exclusão:
- Não respeito dos critérios de inclusão
- Outra terapia imunossupressora ou corticoterapia geral de longo prazo sem um período de washout de 28 dias
- insuficiência renal
- Insuficiência hepática
- Doença digestiva levando a má absorção de rapamicina
- doença infecciosa descontrolada ou grave
- Pacientes que necessitam de tratamento interferindo com a isoenzima CYP3A4 (rifampicina, rifabutina, carbamazepina, fenobarbital, fenitoína) ou inibindo a atividade da isoenzima CYP3A4 (cetoconazol, voriconazol, itraconazol, telitromicina, claritromicina, diltiazem, verapamil, nicardipina, clotrimazol, fluconazol, troleandomicina, bromocriptina, cimetidina, danazol, inibidores da protease) -pacientes que necessitam de tratamento com cisaprida e metoclopramida
- Administração concomitante de inibidor de mTOR
- Alergia a amendoim ou soja
- Impossibilidade de receber consentimento informado
- Ausência de inscrição na segurança social
- recusa em assinar o consentimento
- Gravidez ou amamentação em curso
- recusa em participar
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: SIROLIMUS
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administração oral
ressonância magnética cervicofacial
Dosagem biológica do nível de Rapamicina
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta à rapamicina
Prazo: Aos 3 meses
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Avaliação volumétrica por ressonância magnética.
Uma resposta é considerada positiva se a diminuição do volume for superior a 1/5 do volume inicial.
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Aos 3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Cinética da resposta à rapamicina
Prazo: Aos 3, 6 e 12 meses
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Avaliação por ressonância magnética do volume
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Aos 3, 6 e 12 meses
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Eficácia da rapamicina nos sintomas clínicos
Prazo: Aos 3, 6 e 12 meses
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Avaliação clínica e fibroscópica por pontuação
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Aos 3, 6 e 12 meses
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Escalas do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL 4)
Prazo: Linha de base, aos 3, 6 e 12 meses
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Avalia a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças com doenças crônicas e agudas
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Linha de base, aos 3, 6 e 12 meses
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Resposta biológica à rapamicina
Prazo: Baseline e aos 6 meses
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efeito biológico do bloqueio de mTOR medindo pAKT, p70S6 quinase, pMEK e VEGF C, VEGFR3
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Baseline e aos 6 meses
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Efeitos colaterais da Rapamicina
Prazo: Mensal durante 1 anos
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Avaliação de efeitos colaterais usando a escala NCI-CTC 3.0
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Mensal durante 1 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Pierre Fayoux, MD, University Hospital, Lille
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de junho de 2018
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de agosto de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de agosto de 2017
Primeira postagem (Real)
8 de agosto de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2012_67
- 2013-002800-15 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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