神経線維腫症1型の治療のためのセルメチニブの中間アクセスプロトコル
2020年4月30日 更新者：AstraZeneca
手術不能な進行性/症候性網状神経線維腫 (PN) を伴う神経線維腫症 1 型の治療のためのセルメチニブの中間アクセスプロトコル
これは、非盲検、単群、多施設の中間アクセスプロトコルであり、代替治療オプションのない、手術不能で進行性/症候性の網状神経線維腫 (PN) を有する神経線維腫症 1 型 (NF1) の適格患者にセルメチニブへの治療アクセスを提供します。 すべての患者は、臨床的利益を得ている間、引き続き薬を服用します。
このプロトコルの一環として、米国で約 100 人の患者が治療を受けます。
調査の概要
詳細な説明
患者は NF1 の臨床診断を受けており、手術不能な進行性/症候性 PN を持っている必要があります。手術不能とは、実質的な罹患率のリスクなしに外科的に完全に除去できない PN として定義されます。
母集団は、18 歳になる前に発症した 2 歳以上の手術不能な進行性/症候性の PN を持ち、カプセル全体を飲み込む能力を示した NF1 患者であり、それ以上の治療オプションがなく、臨床試験の対象外です。 .
セルメチニブ治療の最大期間はありません。 患者は、担当医の判断で臨床的利益を示し続け、許容できない毒性がない限り、セルメチニブの投与を続けることができます。
患者が治療を中止すると、他の利用可能な治療オプションは医師の裁量に委ねられます
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 中規模人口
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、12345
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～130年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -神経線維腫症1型（NF1）の診断と、手術不能で進行性/症候性の網状神経線維腫（PN）がある
- 実質的な罹患率のリスクなしに外科的に完全に除去できないPNとして定義される、手術不能なPNの存在
- 2 歳以上で 18 歳になる前に発症し、BSA が 0.55 m2 以上で、カプセル全体を飲み込むことができる患者。 (約 長さ 15.4 mm、直径 5.4 mm)。 薬を要求する前に、嚥下テストを実施する必要があります
- -正常な駆出率として定義される正常な心機能（ECHO、MUGAまたは心臓MRI） 施設の正常および以前の心疾患の欠如
- -現地の慣行に沿って定義された適切な血圧。
- -患者は、手術不能な進行性/症候性PNを伴うNF1に適切な、利用可能なすべての承認された治療法を使い果たしました
- プロトコル固有の手順の前に、署名済みのインフォームド コンセントを提供します。 このプロトコルに登録する単一の患者アクセスを介してすでにセルメチニブを受けている患者は、再同意し、この中間アクセスプロトコルの同意書に署名する必要があります。
- 出産の可能性のある女性患者の場合、閉経後の状態、または尿検査または血清妊娠検査が陰性であるという証拠があります。
除外基準:
- -未解決の慢性毒性≥以前の治療によるCTCAEグレード2
- -問題の適応症でセルメチニブを使用した進行中の臨床試験に適格な患者
- 眼科的状態：網膜色素上皮剥離（RPED）/中心性漿液性網膜症（CSR）または網膜静脈閉塞症の現在または過去の病歴 眼圧（IOP）は、大人の場合は> 21 mmHg、子供の場合は正常範囲外、または制御されていない緑内障であってはなりません(IOP に関係なく)
- -生殖能力のある男性または女性の患者であり、研究者の判断により、避妊の効果的な方法を採用していません。
- 授乳中の女性患者。
- -他の重要な臨床的障害または検査所見の証拠があり、治療する医師によって判断されたように、患者が研究に参加することは望ましくありません。
- 重度または制御されていない全身性疾患の証拠がある（例： -不安定または代償性のない呼吸器、心臓、肝臓、または腎臓の病気、活動的な感染症（B型肝炎、C型肝炎、HIVを含む）、活動的な出血素因または腎移植
- -難治性の吐き気と嘔吐、慢性胃腸疾患（例：炎症性腸疾患）、または経口投与された治験薬の吸収/バイオアベイラビリティに悪影響を及ぼす重大な腸切除がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Miriam Bornhorst, MD、Investigator
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2017年8月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年8月21日
最初の投稿 (実際)
2017年8月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年5月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年4月30日
最終確認日
2020年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D1346R00002 (その他の識別子：Astra Zeneca)
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