제1형 신경섬유종증 치료를 위한 셀루메티닙의 중간 접근 프로토콜
수술 불가능한 진행성/증상성 플렉시형 신경섬유종(PN)을 동반한 제1형 신경섬유종증 치료를 위한 셀루메티닙의 중간 액세스 프로토콜
이는 대체 치료 옵션 없이 수술이 불가능한 진행성/증상성 총상신경섬유종(PN)이 있는 신경섬유종증 1형(NF1) 적격 환자에게 셀루메티닙에 대한 치료 접근을 제공하는 개방형, 단일 암, 다기관 중간 접근 프로토콜이 될 것입니다. 모든 환자는 임상적 혜택을 받는 동안 계속해서 약물을 투여받게 됩니다.
미국에서 약 100명의 환자가 이 프로토콜의 일부로 치료를 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
환자는 NF1의 임상 진단을 받았고 수술 불가능한 진행성/증상성 PN이 있어야 하며, 여기서 수술 불가능은 상당한 이환율의 위험 없이 외과적으로 완전히 제거할 수 없는 PN으로 정의됩니다.
모집단은 18세 이전에 질병이 발병한 2세 이상의 수술 불가능한 진행성/증상성 PN이 있고 전체 캡슐을 삼킬 수 있는 능력을 입증했으며 추가 치료 옵션이 없고 임상 시험에 적합하지 않은 NF1 환자입니다. .
셀루메티닙 치료에 대한 최대 기간은 없습니다. 환자는 치료 의사의 판단에 따라 임상적 이점이 계속 나타나고 용인할 수 없는 독성이 없는 한 셀루메티닙을 계속 투여받을 수 있습니다.
환자가 치료를 중단하면 다른 사용 가능한 치료 옵션은 의사의 재량에 따릅니다.
연구 유형
확장 액세스 유형
- 중간 규모 인구
연락처 및 위치
연구 장소
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 12345
- Research Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 신경섬유종증 유형 1(NF1)의 진단 및 수술 불가능한 진행성/증상성 총상신경섬유종(PN)
- 상당한 이환율에 대한 위험 없이 외과적으로 완전히 제거할 수 없는 PN으로 정의되는 수술 불가능한 PN의 존재
- 18세 이전에 발병한 2세 이상의 환자 및 캡슐 전체를 삼킬 수 있는 BSA ≥ 0.55m2. (약. 길이 15.4mm, 직경 5.4mm). 약물을 요청하기 전에 삼킴 검사를 수행해야 합니다.
- 기관의 정상 및 이전 심장 질환의 부재에 따라 정상 박출률(ECHO, MUGA 또는 심장 MRI)로 정의된 정상 심장 기능
- 현지 관행에 따라 정의된 적절한 혈압.
- 환자는 작동 불가능한 진행성/증상성 PN이 있는 NF1에 대해 승인된 모든 사용 가능한 치료법을 소진했습니다.
- 프로토콜 특정 절차 이전에 서명된 정보에 입각한 동의를 제공합니다. 이 프로토콜에 등록한 단일 환자 액세스를 통해 셀루메티닙을 이미 받고 있는 환자는 이 중간 액세스 프로토콜에 대한 동의서에 재동의하고 서명해야 합니다.
- 가임 여성 환자의 경우 폐경 후 상태의 증거가 있거나 소변 또는 혈청 임신 검사에서 음성입니다.
제외 기준:
- 해결되지 않은 만성 독성 ≥ 이전 요법의 CTCAE 등급 2
- 해당 적응증에서 셀루메티닙으로 진행 중인 임상 시험에 적격인 환자
- 안과적 상태: 망막색소상피박리(RPED)/중앙장액망막병증(CSR) 또는 망막정맥폐쇄의 현재 또는 과거력 안압(IOP)이 성인의 경우 > 21 mmHg 또는 어린이의 경우 정상 범위를 벗어나거나 조절되지 않는 녹내장 (IOP와 무관)
- 조사자가 판단한 가임 남성 또는 여성 환자는 효과적인 피임 방법을 사용하지 않습니다.
- 수유 중인 여성 환자.
- 치료하는 의사가 판단할 때 환자가 연구에 참여하는 것을 바람직하지 않게 만드는 다른 중요한 임상 장애 또는 실험실 소견의 증거가 있어야 합니다.
- 중증 또는 조절되지 않는 전신 질환의 증거가 있는 경우(예: 불안정하거나 보상되지 않는 호흡기, 심장, 간 또는 신장 질환, 활동성 감염(B형 간염, C형 간염, HIV 포함), 활동성 출혈 체질 또는 신장 이식
- 난치성 메스꺼움 및 구토, 만성 위장병(예: 염증성 장 질환) 또는 경구 투여 연구 약물의 흡수/생체이용률에 악영향을 미칠 상당한 장 절제술이 있는 경우
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Miriam Bornhorst, MD, Investigator
연구 기록 날짜
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D1346R00002 (기타 식별자: Astra Zeneca)
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