Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Köztes hozzáférési protokoll a szelumetinibhez az 1. típusú neurofibromatózis kezelésére

2020. április 30. frissítette: AstraZeneca

Köztes hozzáférési protokoll a szelumetinibhez az 1-es típusú neurofibromatózis kezelésére inoperábilis, progresszív/szimptomatikus plexiforma neurofibrómákkal (PN)

Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú, többközpontú, köztes hozzáférési protokoll, amely hozzáférést biztosít a szelumetinibhez azoknak az 1-es típusú neurofibromatosisban (NF1) szenvedő betegek számára, akiknek inoperábilis, progresszív/tünetet okozó plexiform neurofibrómái (PN) vannak alternatív terápiás lehetőségek nélkül. Minden beteg továbbra is kap gyógyszert, amíg klinikai előnyben részesül.

Az Egyesült Államokban körülbelül 100 beteget kezelnek e protokoll részeként

A tanulmány áttekintése

Állapot

Marketingre jóváhagyva

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A betegeknek rendelkezniük kell az NF1 klinikai diagnózisával, és inoperábilis, progresszív/tünetet okozó PN-vel kell rendelkezniük, ahol az inoperabilitás olyan PN-nek minősül, amelyet nem lehet műtéti úton teljesen eltávolítani jelentős morbiditás kockázata nélkül.

A populáció olyan NF1-ben szenvedő betegek, akik 2 évesnél idősebb, inoperábilis, progresszív/tünetekkel járó PN-ben szenvednek, a betegség 18 éves koruk előtt jelentkezett, és akik bizonyítottan képesek lenyelni az egész kapszulákat, akiknek nincs további kezelési lehetősége, és nem jogosultak klinikai vizsgálatokra. .

A szelumetinib-kezelésnek nincs maximális időtartama. A betegek továbbra is kaphatnak szelumetinibet mindaddig, amíg a kezelőorvos megítélése szerint klinikai előnyt mutatnak, és elfogadhatatlan toxicitás hiányában.

Ha a betegek kezelését abbahagyták, az egyéb rendelkezésre álló kezelési lehetőségeket az orvos mérlegeli

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Közepes méretű lakosság

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 12345
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 1-es típusú neurofibromatózis (NF1) diagnózisa és inoperábilis, progresszív/tünetekkel járó plexiform neurofibroma (PN)
  2. Inoperábilis PN jelenléte, amelyet olyan PN-ként határoznak meg, amelyet nem lehet műtéti úton teljesen eltávolítani jelentős morbiditás kockázata nélkül
  3. Olyan 2 évesnél idősebb betegek, akiknél a betegség 18 éves koruk előtt jelentkezett, és BSA-értéke ≥ 0,55 m2, és képesek lenyelni az egész kapszulát. (kb. hossza 15,4 mm, átmérője 5,4 mm). A gyógyszer kérése előtt nyelési tesztet kell végezni
  4. A normál szívműködés normál ejekciós frakcióként (ECHO, MUGA vagy szív MRI) definiálva az intézményi normálisnak megfelelően, és korábbi szívbetegség hiánya
  5. Megfelelő vérnyomás a helyi gyakorlatnak megfelelően.
  6. A beteg kimerítette az összes rendelkezésre álló jóváhagyott terápiát, amely megfelelő az NF1-hez inoperábilis progresszív/tünetekkel járó PN esetén
  7. A protokollspecifikus eljárások előtt aláírt, tájékozott hozzájárulás megadása. Azokat a betegeket, akik már kapnak szelumetinibet egyetlen beteg hozzáféréssel, és jelentkeznek ebbe a protokollba, újból bele kell adniuk a hozzájárulást, és alá kell írniuk a köztes hozzáférési protokollhoz tartozó hozzájárulási űrlapot.
  8. Fogamzóképes korú nőbetegek esetében a menopauza utáni állapotra utaló bizonyítékok, vagy negatív vizelet- vagy szérum terhességi teszt.

Kizárási kritériumok:

  1. Megoldatlan krónikus toxicitás ≥ CTCAE 2. fokozat a korábbi kezelésből
  2. Betegek, akik jogosultak bármely folyamatban lévő klinikai vizsgálatra a szelumetinibbel a kérdéses indikációban
  3. Szemészeti állapotok: A retina pigment epiteliális leválása (RPED)/centrális savós retinopátia (CSR) vagy retina véna elzáródása vagy a retina véna elzáródása a kórtörténetben vagy a kórtörténetben az intraokuláris nyomás (IOP) nem haladhatja meg a 21 Hgmm-t felnőtteknél, illetve nem lehet a normál tartományon kívüli gyermekeknél, illetve nem kontrollált glaukóma. (szemnyomástól függetlenül)
  4. A reproduktív potenciállal rendelkező férfi vagy nőbetegek, és a vizsgáló megítélése szerint nem alkalmaznak hatékony fogamzásgátlási módszert.
  5. Szoptató nőbetegek.
  6. Legyen bizonyítéka bármilyen más jelentős klinikai rendellenességre vagy laboratóriumi leletre, amely a kezelőorvos megítélése szerint nem kívánatos a beteg számára a vizsgálatban való részvételt.
  7. Súlyos vagy kontrollálatlan szisztémás betegségre utaló jelei vannak (pl. instabil vagy kompenzálatlan légúti, szív-, máj- vagy vesebetegség, aktív fertőzés (beleértve a hepatitis B-t, hepatitis C-t, HIV-t), aktív vérzéses diatézis vagy veseátültetés
  8. Rezisztens hányingere és hányása, krónikus gyomor-bélrendszeri betegségei (pl. gyulladásos bélbetegség) vagy jelentős bélreszekciója van, amely hátrányosan befolyásolná az orálisan alkalmazott vizsgálati gyógyszer felszívódását/biohasznosulását

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AstraZeneca

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Miriam Bornhorst, MD, Investigator

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 21.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. május 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 30.

Utolsó ellenőrzés

2020. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • D1346R00002 (Egyéb azonosító: Astra Zeneca)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Selumetinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cameroon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel