Ett intermediärt åtkomstprotokoll för selumetinib för behandling av neurofibromatos typ 1

Inklusionskriterier:

1. Diagnos av neurofibromatos typ 1 (NF1) och har inoperabla, progressiva/symptomatiska plexiforma neurofibromer (PN)
2. Förekomst av inoperabel PN, definierad som en PN som inte kan avlägsnas fullständigt kirurgiskt utan risk för betydande sjuklighet
3. Patienter ≥2 år med sjukdomsdebut innan de var 18 år och en BSA ≥ 0,55 m2 som kan svälja hela kapslar. (ungefär. längd 15,4 mm, diameter 5,4 mm). Ett sväljtest måste utföras innan läkemedel begärs
4. Normal hjärtfunktion definierad som normal ejektionsfraktion (ECHO, MUGA eller cardiac MRI) enligt institutionell normal och frånvaro av tidigare hjärtsjukdom
5. Tillräckligt blodtryck enligt definition i enlighet med lokal praxis.
6. Patienten har uttömt alla tillgängliga godkända behandlingar som är lämpliga för NF1 med inoperabel progressiv/symptomatisk PN
7. Tillhandahållande av ett undertecknat informerat samtycke före eventuella protokollspecifika förfaranden. Patienter som redan får selumetinib genom enkelpatientåtkomst och som registrerar sig i detta protokoll måste ge sitt samtycke på nytt och underteckna samtyckesformuläret för detta intermediära åtkomstprotokoll.
8. För kvinnliga patienter i fertil ålder, har tecken på en postmenopausal status, eller ett negativt urin- eller serumgraviditetstest.

Exklusions kriterier:

1. Olöst kronisk toxicitet ≥ CTCAE Grad 2 från tidigare behandling
2. Patienter som är berättigade till eventuella pågående kliniska prövningar med selumetinib för den aktuella indikationen
3. Oftalmologiska tillstånd: Aktuell eller tidigare historia av retinal pigmentepitelavlossning (RPED)/central serös retinopati (CSR) eller retinal venocklusion Intraokulärt tryck (IOP) bör inte vara > 21 mmHg för vuxna eller utanför det normala intervallet för barn eller okontrollerat glaukom (oavsett IOP)
4. Manliga eller kvinnliga patienter med reproduktionspotential och, enligt bedömningen av utredaren, använder inte en effektiv metod för preventivmedel.
5. Kvinnliga patienter som ammar.
6. Ha bevis för någon annan signifikant klinisk störning eller laboratoriefynd som, enligt bedömning av den behandlande läkaren, gör det oönskat för patienten att delta i studien.
7. Har några tecken på en allvarlig eller okontrollerad systemisk sjukdom (t. instabil eller okompenserad luftvägs-, hjärt-, lever- eller njursjukdom, aktiv infektion (inklusive hepatit B, hepatit C, HIV), aktiva blödningsdiateser eller njurtransplantation
8. Har refraktärt illamående och kräkningar, kroniska gastrointestinala sjukdomar (t.ex. inflammatorisk tarmsjukdom) eller betydande tarmresektion som negativt skulle påverka absorptionen/biotillgängligheten av den oralt administrerade studiemedicinen