En mellomliggende tilgangsprotokoll for selumetinib for behandling av nevrofibromatose type 1

Inklusjonskriterier:

1. Diagnostisering av nevrofibromatose type 1 (NF1) og har inoperable, progressive/symptomatiske plexiforme nevrofibromer (PN)
2. Tilstedeværelse av inoperabel PN, definert som en PN som ikke kan fjernes kirurgisk fullstendig uten risiko for betydelig sykelighet
3. Pasienter i alderen ≥2 med sykdomsdebut før de var 18 år og en BSA ≥ 0,55 m2 som er i stand til å svelge hele kapsler. (ca. lengde 15,4 mm, diameter 5,4 mm). En svelgetest må utføres før du ber om medikament
4. Normal hjertefunksjon definert som normal ejeksjonsfraksjon (ECHO, MUGA eller cardiac MR) i henhold til institusjonell normal og fravær av tidligere hjertesykdom
5. Tilstrekkelig blodtrykk som definert i tråd med lokal praksis.
6. Pasienten har brukt opp alle tilgjengelige godkjente behandlinger som passer for NF1 med inoperabel progressiv/symptomatisk PN
7. Levering av et signert informert samtykke før eventuelle protokollspesifikke prosedyrer. Pasienter som allerede får selumetinib gjennom enkeltpasienttilgang og som registrerer seg i denne protokollen, må gis samtykke på nytt og signere samtykkeskjemaet for denne mellomliggende tilgangsprotokollen.
8. For kvinnelige pasienter i fertil alder, har tegn på en postmenopausal status, eller en negativ urin- eller serumgraviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

1. Uløst kronisk toksisitet ≥ CTCAE grad 2 fra tidligere behandling
2. Pasienter som er kvalifisert for alle pågående kliniske studier med selumetinib i den aktuelle indikasjonen
3. Oftalmologiske tilstander: Nåværende eller tidligere historie med retinal pigmentepitelløsning (RPED)/sentral serøs retinopati (CSR) eller retinal veneokklusjon Intraokulært trykk (IOP) bør ikke være > 21 mmHg for voksne eller utenfor normalområdet for barn eller ukontrollert glaukom (uavhengig av IOP)
4. Mannlige eller kvinnelige pasienter med reproduktivt potensial, og, som etterforskeren bedømte, bruker ikke en effektiv prevensjonsmetode.
5. Kvinnelige pasienter som ammer.
6. Ha bevis på andre signifikante kliniske lidelser eller laboratoriefunn som, som bedømt av den behandlende legen, gjør det uønsket for pasienten å delta i studien.
7. Har noen tegn på en alvorlig eller ukontrollert systemisk sykdom (f. ustabil eller ukompensert respiratorisk, hjerte-, lever- eller nyresykdom, aktiv infeksjon (inkludert hepatitt B, hepatitt C, HIV), aktive blødningsdiateser eller nyretransplantasjon
8. Har refraktær kvalme og oppkast, kroniske gastrointestinale sykdommer (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom) eller betydelig tarmreseksjon som vil ha negativ innvirkning på absorpsjonen/biotilgjengeligheten av den oralt administrerte studiemedisinen