Selumetinibin väliaikainen pääsyprotokolla tyypin 1 neurofibromatoosin hoitoon
Selumetinibin väliaikainen pääsyprotokolla tyypin 1 neurofibromatoosin hoitoon, jossa on leikkauskelvoton, progressiivinen/oireinen pleksimuotoinen neurofibroom (PN)
Tämä on avoin, yksihaarainen, monikeskusintermediate access -protokolla, joka tarjoaa selumetinibin hoitoon pääsyn kelvollisille potilaille, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1), joilla on leikkauskelvoton, etenevä/oireinen pleksiforminen neurofibroom (PN) ilman muita hoitovaihtoehtoja. Kaikki potilaat saavat edelleen lääkettä niin kauan kuin he saavat kliinistä hyötyä.
Noin 100 potilasta Yhdysvalloissa hoidetaan osana tätä protokollaa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilailla on oltava kliininen NF1-diagnoosi ja heillä on oltava leikkauskelvoton, etenevä/oireinen PN, jossa leikkauskelvoton määritellään PN:ksi, jota ei voida poistaa kirurgisesti kokonaan ilman merkittävän sairastuvuuden riskiä.
Populaatio on NF1-potilaita, joilla on ≥ 2 vuoden ikäinen leikkauskelvoton, etenevä/oireinen PN ja sairaus on alkanut ennen kuin he olivat 18-vuotiaita ja jotka ovat osoittaneet kykynsä niellä kokonaisia kapseleita, joilla ei ole muita hoitovaihtoehtoja ja jotka eivät ole kelvollisia kliinisiin tutkimuksiin. .
Selumetinibihoidon enimmäiskestoa ei ole määritetty. Potilaat voivat jatkaa selumetinibin käyttöä niin kauan kuin heistä on kliinistä hyötyä hoitavan lääkärin arvioiden mukaan, ja jos ei ole hyväksyttävää toksisuutta.
Kun potilaiden hoito on keskeytetty, lääkäri voi päättää muista hoitovaihtoehdoista
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 12345
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) ja joilla on leikkauskelvottomia, eteneviä/oireisia pleksiformisia neurofibroomeja (PN)
- Käyttökelvoton PN, joka määritellään PN:ksi, jota ei voida poistaa kirurgisesti kokonaan ilman merkittävän sairastuvuuden riskiä
- ≥2-vuotiaat potilaat, joiden sairaus on alkanut ennen kuin he olivat 18-vuotiaita ja joiden BSA on ≥ 0,55 m2 ja jotka pystyvät nielemään kokonaisia kapseleita. (n. pituus 15,4 mm, halkaisija 5,4 mm). Ennen lääkkeen pyytämistä on suoritettava nielemistesti
- Normaali sydämen toiminta määritellään normaaliksi ejektiofraktioksi (ECHO, MUGA tai sydämen MRI) laitoksen normaalin mukaisesti ja aiemman sydänsairauden puuttuessa
- Riittävä verenpaine paikallisen käytännön mukaisesti.
- Potilas on käyttänyt kaikki saatavilla olevat hyväksytyt hoidot, jotka sopivat NF1:lle, jos potilas ei ole leikattava etenevässä/oireisessa PN:ssä
- Allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen antaminen ennen protokollakohtaisia toimenpiteitä. Potilaat, jotka jo saavat selumetinibia yhden potilaan pääsyn kautta ja jotka ilmoittautuvat tähän protokollaan, on hyväksyttävä uudelleen ja allekirjoitettava suostumuslomake tälle välivaiheen pääsyprotokollalle.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on todisteita postmenopausaalisesta tilasta tai negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Ratkaisematon krooninen toksisuus ≥ CTCAE Grade 2 aiemmasta hoidosta
- Potilaat, jotka ovat kelvollisia meneillään oleviin kliinisiin tutkimuksiin selumetinibillä kyseisessä käyttöaiheessa
- Silmäsairaudet: Nykyinen tai aikaisempi verkkokalvon pigmenttiepiteelin irtoaminen (RPED)/centraalinen seroosinen retinopatia (CSR) tai verkkokalvon laskimotukos Silmänsisäinen paine (IOP) ei saa olla > 21 mmHg aikuisilla tai normaalin alueen ulkopuolella lapsille tai hallitsematon glaukooma (IOP:sta riippumatta)
- Mies- tai naispotilaat, jotka ovat lisääntymiskykyisiä ja jotka tutkijan arvioiden mukaan eivät käytä tehokasta ehkäisymenetelmää.
- Naispotilaat, jotka imettävät.
- Sinulla on todisteita muista merkittävistä kliinisistä häiriöistä tai laboratoriolöydöksistä, jotka hoitavan lääkärin arvion mukaan tekevät potilaan osallistumisen tutkimukseen epätoivottavaksi.
- sinulla on merkkejä vakavasta tai hallitsemattomasta systeemisestä sairaudesta (esim. epästabiili tai kompensoimaton hengitystie-, sydän-, maksa- tai munuaissairaus, aktiivinen infektio (mukaan lukien hepatiitti B, hepatiitti C, HIV), aktiivinen verenvuotodiateesi tai munuaisensiirto
- sinulla on tulehduksellinen pahoinvointi ja oksentelu, krooniset maha-suolikanavan sairaudet (esim. tulehduksellinen suolistosairaus) tai merkittävä suolen resektio, joka vaikuttaisi haitallisesti suun kautta annetun tutkimuslääkkeen imeytymiseen/biologiseen hyötyosuuteen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Miriam Bornhorst, MD, Investigator
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kasvaimet, hermokudos
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston kasvaimet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Hermotupen kasvaimet
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Ääreishermoston kasvaimet
- Neurofibromatoosit
- Neurofibromatoosi 1
- Neurofibroma
- Neurofibrooma, pleksimuotoinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- D1346R00002 (Muu tunniste: Astra Zeneca)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .