輸血依存性ベータサラセミア研究（TIGET-BTHAL）のためにOTL-300で治療された被験者の長期追跡調査
2022年11月22日 更新者：Alessandro Aiuti、IRCCS San Raffaele
以前にOTL-300（以前はGSK2696277として知られていました）を受け取り、TIGET-BTHAL研究を完了した輸血依存性ベータサラセミアの参加者における長期的な安全性と有効性のフォローオン研究
OTL-300 は、ヒト β グロビン遺伝子をコードするレンチウイルス ベクター (GLOBE) で遺伝子改変された自家造血幹/分化前駆細胞クラスター (CD) 34+ 細胞からなる遺伝子治療薬です。
TIGET-BTHAL は、遺伝子治療後 2 年間、輸血依存性ベータサラセミアの被験者における OTL-300 の安全性と有効性を評価する第 I/II 相試験です。
遺伝子治療を受けた希少疾患の被験者は、有効性と遅延性の有害事象の可能性について追跡されます。
したがって、この研究は、TIGET-BTHAL による遺伝子治療をさらに 6 年間 (合計 8 年間) 受けた患者を追跡するように設計されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Milan、イタリア、20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -試験TIGET-BTHALを完了した被験者、すなわち治療を受け、OTL-300による治療後2年間追跡された被験者。
- 大人用; -署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。 子供のための;被験者および/または親/法定代理人によって署名された書面によるインフォームドコンセントおよび/または同意 (現地の規制および被験者の年齢による)。
除外基準:
- なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：全教科
OTL-300による治療を受け、TIGET-BTHAL研究を完了した被験者は、この研究に含まれます。
被験者は、TIGET-BTHAL 研究で骨内投与された OTL-300 注射を受けました。
この研究では、研究治療は行われません（207757）。
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輸血依存性ベータサラセミアの被験者におけるOTL-300の安全性と有効性の評価が行われます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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異常なクローン増殖（ACP）のない被験者の数
時間枠：最長6年
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クローン増殖は、1 種類の細胞のみの選択と再生を表します。
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最長6年
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ポリクローナル生着のある被験者の数
時間枠：最長6年
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統合部位分析は、末梢血および/または骨髄からのさまざまな造血系統で実行されます。
造血の多クローン性は、指定された時点で取得された > 1000 の一意の統合サイトとして定義されます。
造血の多クローン性を有する被験者の数が推定されます。
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最長6年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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赤血球（RBC）の輸血量が減少した被験者数
時間枠：最長6年
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最長6年
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輸血自立まで輸血率が低下した被験者数
時間枠：最長6年
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最長6年
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輸血非依存の被験者数
時間枠：最長6年
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輸血非依存は、過去 6 か月間に 1 回以下の輸血として定義されます。
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最長6年
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輸血非依存を達成した被験者のヘモグロビン (Hb) レベル
時間枠：最長6年
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最長6年
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遺伝的に修正された細胞が持続的に生着した被験者の数
時間枠：最長6年
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生着は、骨髄でのベクター特異的定量的ポリメラーゼ連鎖反応（PCR）によって評価されます。
持続的な生着は、骨髄赤血球系細胞の >=0.15 ベクター コピー数 (VCN)/ゲノムとして定義されます。
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最長6年
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全生存率の被験者数
時間枠：最長6年
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試行全体で生存している被験者の数。
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最長6年
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有害事象（AE）、重篤なAE（SAE）のある被験者の数
時間枠：最長6年
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最長6年
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安全性の尺度としての臨床化学実験室パラメータ
時間枠：最長6年
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最長6年
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安全性の尺度としての血液検査パラメータ
時間枠：最長6年
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最長6年
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安全対策としての尿検査
時間枠：最長6年
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最長6年
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安全対策としてのウイルス感染の発生
時間枠：最長6年
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C 型肝炎ウイルス リボ核酸 (RNA)、B 型肝炎ウイルス RNA、B 型肝炎表面抗原、ヒト T 細胞リンパ向性ウイルス 1-2 型抗体の存在を分析するために、微生物検査が実施されます。
末梢血または血漿中のヒト免疫不全ウイルスの分子検査が行われます。
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最長6年
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安全対策としてウイルスやトキソプラズマに対する抗体の有無をスクリーニング
時間枠：最長6年
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エプスタインバーウイルス、サイトメガロウイルス、単純ヘルペスウイルス1-2、水痘帯状疱疹ウイルス、トキソプラズマに対する抗体を分析するために、免疫学的検査が行われます。
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最長6年
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がん治療骨髄移植 (FACT-BMT) スコアの機能評価
時間枠：最長6年
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最長6年
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Short-Form-36 (SF-36) スコア
時間枠：最長6年
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成人の全体的な QoL に対する疾患の影響は、SF-36 を使用して測定されます。
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最長6年
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小児生活の質 (PedsQL) アンケートのスコア
時間枠：最長6年
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PedsQL 4.0 ジェネリック コア スケールは、小児被験者の QoL を測定するために使用されます。
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最長6年
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小児被験者の成長の評価
時間枠：最長6年
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成長は、身長と全国の成長チャートの変化、および予測される遺伝的身長によって評価されます。
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最長6年
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小児被験者のホルモンレベルの評価
時間枠：最長6年
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最長6年
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臨床検査によって評価される思春期状態の変化
時間枠：最長6年
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最長6年
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タナー スケール (TS) によって評価される思春期の状態の変化
時間枠：最長6年
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思春期は TS を使用して評価されます。
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最長6年
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一般的な質問によって評価される思春期の状態の変化
時間枠：最長6年
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最長6年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Orchard Clinical Trials、Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月4日
一次修了 (予想される)
2025年12月1日
研究の完了 (予想される)
2026年6月1日
試験登録日
最初に提出
2017年8月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年9月5日
最初の投稿 (実際)
2017年9月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月22日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 207757
- 2017-001366-14 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。