Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van proefpersonen behandeld met OTL-300 voor transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie-studie (TIGET-BTHAL)

22 november 2022 bijgewerkt door: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Een vervolgonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid op lange termijn bij deelnemers met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie die eerder OTL-300 (voorheen bekend als GSK2696277) hebben ontvangen en het TIGET-BTHAL-onderzoek hebben voltooid

OTL-300 is een geneesmiddel voor gentherapie dat bestaat uit autologe hematopoëtische stam/progenitorcluster van differentiatie (CD) 34+ cellen die genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector (GLOBE) die codeert voor het humane betaglobinegen. De TIGET-BTHAL is een fase I/II-studie die de veiligheid en werkzaamheid van OTL-300 evalueert bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie gedurende twee jaar na gentherapie. Patiënten met een zeldzame ziekte die gentherapie hebben ondergaan, worden gevolgd op werkzaamheid en mogelijke vertraagde bijwerkingen. Deze studie is dus opgezet om patiënten te volgen die gentherapie op TIGET-BTHAL hebben gekregen gedurende nog eens zes jaar (voor een totaal van acht jaar).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Milan, Italië, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen die studie TIGET-BTHAL hebben voltooid, d.w.z. die zijn behandeld en twee jaar na de behandeling met OTL-300 zijn gevolgd.
  • Voor volwassenen; in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven. Voor kinderen; geïnformeerde instemming en/of toestemming schriftelijk ondertekend door de proefpersoon en/of ouder(s) / wettelijke vertegenwoordiger (volgens lokale regelgeving en leeftijd van de proefpersoon).

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alle onderwerpen
Proefpersonen die zijn behandeld met OTL-300 in onderzoek TIGET-BTHAL en dit hebben voltooid, zullen in dit onderzoek worden opgenomen. Proefpersonen kregen een OTL-300-injectie die intraosseus werd toegediend in de TIGET-BTHAL-studie. In deze studie (207757) wordt geen onderzoeksbehandeling toegediend.
Ander: Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen
Er zal een veiligheids- en werkzaamheidsbeoordeling van OTL-300 worden uitgevoerd bij proefpersonen met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen zonder abnormale klonale proliferatie (ACP)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Klonale proliferatie beschrijft de selectie en reproductie van slechts één type cel.
Tot 6 jaar
Aantal proefpersonen met polyklonale innesteling
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Analyse van de integratieplaats zal worden uitgevoerd op verschillende hematopoietische afstammingslijnen van perifeer bloed en/of beenmerg. Polyklonaliteit van hematopoëse wordt gedefinieerd als> 1000 unieke integratiesites die op gespecificeerde tijdstippen worden opgehaald. Het aantal proefpersonen met polyklonaliteit van hematopoëse zal worden geschat.
Tot 6 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met een verminderd transfusievolume van rode bloedcellen (RBC).
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Aantal proefpersonen met verlaging van de transfusiesnelheid tot transfusie-onafhankelijkheid
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Aantal proefpersonen met transfusie-onafhankelijkheid
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Transfusie-onafhankelijkheid wordt gedefinieerd als <= 1 transfusie in de voorgaande 6 maanden.
Tot 6 jaar
Hemoglobine (Hb) -spiegels bij proefpersonen die onafhankelijk werden van transfusies
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Aantal proefpersonen met aanhoudende innesteling van genetisch gecorrigeerde cellen
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Engraftment zal worden beoordeeld door vectorspecifieke kwantitatieve polymerasekettingreactie (PCR) op beenmerg. Aanhoudende enting wordt gedefinieerd als >=0,15 vectorkopienummer (VCN)/genoom in erytroïde cellen van het beenmerg.
Tot 6 jaar
Aantal proefpersonen met algehele overleving
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Het aantal proefpersonen dat gedurende de hele proef in leven was.
Tot 6 jaar
Aantal proefpersonen met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Laboratoriumparameters voor klinische chemie als veiligheidsmaatstaf
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Hematologische laboratoriumparameters als veiligheidsmaatstaf
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Urineonderzoek als veiligheidsmaatregel
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Het optreden van virale infecties als veiligheidsmaatregel
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Microbiologische laboratoriumtests zullen worden uitgevoerd om de aanwezigheid van hepatitis C-virus ribonucleïnezuur (RNA), hepatitis B-virus RNA, hepatitis B-oppervlakte-antigeen, humane T-cel lymfotrope virus type 1-2 antilichamen te analyseren. Moleculaire tests zullen worden uitgevoerd voor humaan immunodeficiëntievirus in perifeer bloed of plasma.
Tot 6 jaar
Screening op het voorkomen van antilichamen tegen virussen en toxoplasma als veiligheidsmaatregel
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Immunologische laboratoriumtests zullen worden uitgevoerd om antilichamen tegen het Epstein-Barr-virus, cytomegalovirus, herpes simplex-virus 1-2, varicella zoster-virus en toxoplasma te analyseren.
Tot 6 jaar
Functionele beoordeling van kankertherapie-beenmergtransplantatie (FACT-BMT) scores
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Short-Form-36 (SF-36) scoort
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
De impact van ziekte op de algehele kwaliteit van leven bij volwassenen zal worden gemeten met behulp van de SF-36.
Tot 6 jaar
Pediatric Quality of Life (PedsQL) vragenlijstscores
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
De generieke kernschaal PedsQL 4.0 zal worden gebruikt om de kwaliteit van leven bij pediatrische proefpersonen te meten.
Tot 6 jaar
Evaluatie van de groei bij pediatrische proefpersonen
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
De groei zal worden beoordeeld aan de hand van veranderingen in lengte versus nationale groeigrafieken en voorspelde genetische lengte.
Tot 6 jaar
Beoordeling van hormonale niveaus bij pediatrische proefpersonen
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Veranderingen in de puberteit zoals beoordeeld door klinisch onderzoek
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar
Veranderingen in puberteitsstatus zoals beoordeeld door Tanner-schaal (TS)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
De puberteit wordt beoordeeld met behulp van TS.
Tot 6 jaar
Veranderingen in de puberteitsstatus zoals beoordeeld door algemene ondervraging
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Tot 6 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Medewerkers

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 oktober 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 207757
  • 2017-001366-14 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bèta-thalassemie

Klinische onderzoeken op Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren