Az OTL-300-zal kezelt alanyok hosszú távú nyomon követése transzfúziófüggő béta-talaszémia vizsgálata céljából (TIGET-BTHAL)
2022. november 22. frissítette: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele
Hosszú távú biztonsági és hatékonysági nyomon követési vizsgálat transzfúziófüggő béta-thalassemiában szenvedő résztvevők körében, akik korábban OTL-300-at kaptak (korábbi nevén GSK2696277) és befejezték a TIGET-BTHAL vizsgálatot
Az OTL-300 egy génterápiás gyógyszerkészítmény, amely a humán béta-globin gént kódoló lentivírus vektorral (GLOBE) genetikailag módosított, autológ hematopoietikus ős-/progenitor-csoport differenciálódási (CD) 34+ sejtekből áll.
A TIGET-BTHAL egy I/II. fázisú vizsgálat, amely az OTL-300 biztonságosságát és hatékonyságát értékeli transzfúziótól függő béta-thalassemiában szenvedő betegeknél a génterápia után két évig.
A génterápián átesett ritka betegségben szenvedő alanyokat követik a hatékonyság és az esetleges késleltetett mellékhatások tekintetében.
Így ezt a vizsgálatot olyan betegek követésére tervezték, akik további hat évig (összesen nyolc évig) kaptak génterápiát TIGET-BTHAL-on.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Milan, Olaszország, 20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azok az alanyok, akik befejezték a TIGET-BTHAL vizsgálatot, azaz akik kezelésben részesültek, és két évig követték őket az OTL-300 kezelés után.
- Felnőtteknek; képes aláírt, tájékozott beleegyezését adni. Gyerekeknek; a vizsgálati alany és/vagy szülő(i)/törvényes képviselője által aláírt, tájékozott hozzájárulás és/vagy írásos hozzájárulás (a helyi előírásoknak és az alany életkorának megfelelően).
Kizárási kritériumok:
- Egyik sem
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Minden tantárgy
Azok az alanyok, akik a TIGET-BTHAL vizsgálatban OTL-300-kezelésben részesültek és befejezték, bekerülnek ebbe a vizsgálatba.
Az alanyok OTL-300 injekciót kaptak intraossealisan a TIGET-BTHAL vizsgálatban.
Ebben a vizsgálatban nem adnak vizsgálati kezelést (207757).
|
Az OTL-300 biztonságossági és hatásossági értékelését transzfúziófüggő béta-talaszémiában szenvedő alanyoknál elvégzik.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok száma, akiknél nem tapasztalható abnormális klonális proliferáció (ACP)
Időkeret: Akár 6 évig
|
A klonális proliferáció csak egy sejttípus szelekcióját és szaporodását írja le.
|
Akár 6 évig
|
|
A poliklonális beültetéssel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Akár 6 évig
|
Az integrációs hely elemzését a perifériás vérből és/vagy csontvelőből származó különböző hematopoietikus vonalakon végezzük el.
A hematopoiesis poliklonalitása több mint 1000 egyedi integrációs helyként definiálható, amelyeket meghatározott időpontokban találtak le.
Megbecsüljük azoknak a személyeknek a számát, akiknél a hematopoiesis poliklonális.
|
Akár 6 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok száma, akiknél csökkent a vörösvértestek (RBC) transzfúziós térfogata
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
Azon alanyok száma, akiknél csökkent a transzfúziós sebesség a transzfúzió függetlenségéig
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
Transzfúziós függetlenséggel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Akár 6 évig
|
A transzfúziós függetlenség meghatározása szerint <= 1 transzfúzió az előző 6 hónapban.
|
Akár 6 évig
|
|
Hemoglobin (Hb) szint transzfúziós függetlenséget elérő alanyokban
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
Azon alanyok száma, akiknél tartósan beültettek genetikailag korrigált sejteket
Időkeret: Akár 6 évig
|
A beültetést vektor-specifikus kvantitatív polimeráz láncreakcióval (PCR) a csontvelőn értékeljük.
A tartós beágyazódást több mint 0,15 vektorkópiaszám (VCN)/genom értékként határozzuk meg csontvelői eritroid sejtekben.
|
Akár 6 évig
|
|
Az összesített túlélő alanyok száma
Időkeret: Akár 6 évig
|
Az életben lévő alanyok száma az egész vizsgálat során.
|
Akár 6 évig
|
|
Nemkívánatos eseményeket (AE), súlyos mellékhatásokat (SAE) szenvedő alanyok száma
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
Klinikai kémiai laboratóriumi paraméterek a biztonság mércéjeként
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
Hematológiai laboratóriumi paraméterek a biztonság mércéjeként
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
Vizeletvizsgálat, mint a biztonság mértéke
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
Vírusfertőzések előfordulása a biztonság mércéjeként
Időkeret: Akár 6 évig
|
Mikrobiológiai laboratóriumi vizsgálatokat végeznek a hepatitis C vírus ribonukleinsav (RNS), a hepatitis B vírus RNS, a hepatitis B felszíni antigén, a humán T-sejtes limfotróp vírus 1-2 típusú antitestek jelenlétének elemzésére.
Molekuláris teszteket végeznek a humán immunhiány vírusra a perifériás vérben vagy plazmában.
|
Akár 6 évig
|
|
Vírusok és toxoplazma elleni antitestek előfordulásának szűrése a biztonság mértékeként
Időkeret: Akár 6 évig
|
Immunológiai laboratóriumi vizsgálatokat végeznek az Epstein-Barr vírus, citomegalovírus, herpes simplex vírus 1-2, varicella zoster vírus, toxoplazma elleni antitestek elemzésére.
|
Akár 6 évig
|
|
A rákterápiás csontvelő-transzplantációs (FACT-BMT) pontszámok funkcionális értékelése
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
Short-Form-36 (SF-36) pontszámok
Időkeret: Akár 6 évig
|
A betegségnek a felnőttek általános életminőségére gyakorolt hatását az SF-36 segítségével mérik.
|
Akár 6 évig
|
|
Pediatric Life Quality of Life (PedsQL) kérdőív pontszámai
Időkeret: Akár 6 évig
|
A PedsQL 4.0 általános alapskálát fogják használni gyermekkori életminőség mérésére.
|
Akár 6 évig
|
|
A növekedés értékelése gyermekgyógyászati alanyokban
Időkeret: Akár 6 évig
|
A növekedést a magasság változásai alapján fogják értékelni a nemzeti növekedési diagramok és az előre jelzett genetikai magasság függvényében.
|
Akár 6 évig
|
|
A hormonszintek felmérése gyermekgyógyászati alanyokban
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
Változások a pubertás állapotában a klinikai vizsgálat alapján
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
|
|
A pubertás állapotának változásai a Tanner-skála (TS) alapján
Időkeret: Akár 6 évig
|
A pubertást TS segítségével értékeljük.
|
Akár 6 évig
|
|
A pubertás állapotának változásai általános kikérdezéssel értékelve
Időkeret: Akár 6 évig
|
Akár 6 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. október 4.
Elsődleges befejezés (Várható)
2025. december 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2026. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. augusztus 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 5.
Első közzététel (Tényleges)
2017. szeptember 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. november 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. november 22.
Utolsó ellenőrzés
2022. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 207757
- 2017-001366-14 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .