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Seguimiento a largo plazo de sujetos tratados con OTL-300 para el estudio de beta-talasemia dependiente de transfusiones (TIGET-BTHAL)

22 de noviembre de 2022 actualizado por: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Un estudio de seguimiento de seguridad y eficacia a largo plazo en participantes con beta-talasemia dependiente de transfusiones que recibieron previamente OTL-300 (anteriormente conocido como GSK2696277)) y completaron el estudio TIGET-BTHAL

OTL-300 es un fármaco de terapia génica que consta de células madre/progenitoras hematopoyéticas autólogas de diferenciación (CD) 34+ modificadas genéticamente con un vector lentiviral (GLOBE) que codifica el gen de la beta globina humana. El TIGET-BTHAL es un estudio de fase I/II que evalúa la seguridad y la eficacia de OTL-300 en sujetos con beta-talasemia dependiente de transfusiones durante dos años después de la terapia génica. Los sujetos con enfermedades raras que se han sometido a terapia génica son objeto de un seguimiento de la eficacia y de los posibles efectos adversos tardíos. Por lo tanto, este estudio está diseñado para seguir a los pacientes que han recibido terapia génica con TIGET-BTHAL durante seis años más (para un total de ocho años).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos que hayan completado el estudio TIGET-BTHAL, es decir, que hayan recibido tratamiento y hayan sido seguidos durante dos años después del tratamiento con OTL-300.
  • Para adultos; capaz de dar su consentimiento informado firmado. Para niños; asentimiento informado y/o consentimiento por escrito firmado por el sujeto y/o padre(s)/representante legal (según normativa local y edad del sujeto).

Criterio de exclusión:

  • Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Todas las materias
Los sujetos que hayan recibido tratamiento con OTL-300 y hayan completado el estudio TIGET-BTHAL se incluirán en este estudio. Los sujetos recibieron una inyección de OTL-300 administrada por vía intraósea en el estudio TIGET-BTHAL. No se administrará ningún tratamiento de estudio en este estudio (207757).
Otro: Evaluaciones de seguridad y eficacia
Se realizará una evaluación de seguridad y eficacia de OTL-300 en sujetos con talasemia beta dependiente de transfusiones.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con ausencia de proliferación clonal anormal (ACP)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
La proliferación clonal describe la selección y reproducción de un solo tipo de célula.
Hasta 6 años
Número de sujetos con injerto policlonal
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
El análisis del sitio de integración se realizará en diferentes linajes hematopoyéticos de sangre periférica y/o médula ósea. La policlonalidad de la hematopoyesis se define como >1000 sitios de integración únicos recuperados en puntos de tiempo específicos. Se estimará el número de sujetos con policlonalidad de la hematopoyesis.
Hasta 6 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con reducción en el volumen de transfusión de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Número de sujetos con reducción de la tasa de transfusión hasta la independencia transfusional
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Número de sujetos con independencia transfusional
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
La independencia transfusional se define como <= 1 transfusión en los 6 meses anteriores.
Hasta 6 años
Niveles de hemoglobina (Hb) en sujetos que logran independencia transfusional
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Número de sujetos con injerto sostenido de células corregidas genéticamente
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
El injerto se evaluará mediante la reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (PCR) específica del vector en la médula ósea. El injerto sostenido se define como >=0,15 número de copias del vector (VCN)/genoma en células eritroides de médula ósea.
Hasta 6 años
Número de sujetos con supervivencia global
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
El número de sujetos vivos durante todo el ensayo.
Hasta 6 años
Número de sujetos con eventos adversos (EA), EA graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Parámetros de laboratorio de química clínica como medida de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Parámetros de laboratorio de hematología como medida de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Análisis de orina como medida de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Ocurrencia de infecciones virales como medida de seguridad.
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Se realizarán pruebas de laboratorio microbiológico para analizar la presencia de ácido ribonucleico (ARN) del virus de la hepatitis C, ARN del virus de la hepatitis B, antígeno de superficie de la hepatitis B, anticuerpos contra el virus linfotrópico de células T humanas tipo 1-2. Se realizarán pruebas moleculares para el virus de la inmunodeficiencia humana en sangre periférica o plasma.
Hasta 6 años
Detección de la aparición de anticuerpos contra virus y toxoplasma como medida de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Se realizarán pruebas inmunológicas de laboratorio para análisis de anticuerpos contra virus Epstein-Barr, citomegalovirus, virus herpes simplex 1-2, virus varicela zoster, toxoplasma.
Hasta 6 años
Evaluación funcional de las puntuaciones de la terapia contra el cáncer: trasplante de médula ósea (FACT-BMT)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Puntuaciones de formato corto 36 (SF-36)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
El impacto de la enfermedad en la calidad de vida general en adultos se medirá mediante el SF-36.
Hasta 6 años
Puntuaciones del cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
La escala central genérica PedsQL 4.0 se utilizará para medir la CdV en sujetos pediátricos.
Hasta 6 años
Evaluación del crecimiento en sujetos pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
El crecimiento se evaluará mediante los cambios en la altura frente a las tablas de crecimiento nacionales y la altura genética prevista.
Hasta 6 años
Evaluación de los niveles hormonales en sujetos pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Cambios en el estado de la pubertad según la evaluación clínica
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años
Cambios en el estado de la pubertad evaluados por la escala de Tanner (TS)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
La pubertad se evaluará mediante TS.
Hasta 6 años
Cambios en el estado de la pubertad evaluados mediante preguntas generales
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Hasta 6 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

IRCCS San Raffaele

Colaboradores

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Investigadores

  • Investigador principal: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de octubre de 2017

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

7 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de noviembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 207757
  • 2017-001366-14 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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