Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning av försökspersoner som behandlats med OTL-300 för transfusionsberoende beta-talassemistudie (TIGET-BTHAL)

22 november 2022 uppdaterad av: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

En långsiktig säkerhets- och effektuppföljningsstudie på deltagare med transfusionsberoende beta-talassemi som tidigare har fått OTL-300 (tidigare känt som GSK2696277)) och slutförde TIGET-BTHAL-studien

OTL-300 är en genterapiläkemedelsprodukt som består av autologa hematopoetiska stam-/progenitorkluster av differentiering (CD) 34+ celler genetiskt modifierade med en lentiviral vektor (GLOBE) som kodar för den humana betaglobingenen. TIGET-BTHAL är en fas I/II-studie som utvärderar säkerhet och effekt av OTL-300 hos patienter med transfusionsberoende beta-talassemi under två år efter genterapi. Patienter med sällsynt sjukdom som har genomgått genterapi följs för effekt och eventuella fördröjda biverkningar. Således är denna studie utformad för att följa patienter som har fått genterapi på TIGET-BTHAL i ytterligare sex år (i totalt åtta år).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner som har genomfört studien TIGET-BTHAL, dvs som har fått behandling och följts i två år efter behandling med OTL-300.
  • För vuxna; kan ge undertecknat informerat samtycke. För barn; informerat samtycke och/eller skriftligt samtycke undertecknat av försökspersonen och/eller förälder/förälder/rättsligt ombud (enligt lokala bestämmelser och försökspersonens ålder).

Exklusions kriterier:

  • Ingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alla ämnen
Försökspersoner som har fått behandling med OTL-300 i och genomfört studien TIGET-BTHAL kommer att inkluderas i denna studie. Försökspersoner fick OTL-300-injektion administrerad intraosseöst i TIGET-BTHAL-studien. Ingen studiebehandling kommer att ges i denna studie (207757).
Övrig: Säkerhets- och effektivitetsbedömningar
Säkerhets- och effektbedömning av OTL-300 kommer att utföras hos patienter med transfusionsberoende beta-talassemi.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med frånvaro av onormal klonal proliferation (ACP)
Tidsram: Upp till 6 år
Klonal proliferation beskriver selektion och reproduktion av endast en typ av cell.
Upp till 6 år
Antal försökspersoner med polyklonal engraftment
Tidsram: Upp till 6 år
Analys av integrationsställen kommer att utföras på olika hematopoetiska linjer från perifert blod och/eller benmärg. Polyklonalitet av hematopoiesis definieras som >1000 unika integrationsställen hämtade vid specificerade tidpunkter. Antalet patienter med polyklonalitet av hematopoiesis kommer att uppskattas.
Upp till 6 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med minskning av transfusionsvolymen för röda blodkroppar (RBC).
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Antal försökspersoner med minskad transfusionshastighet upp till transfusionsoberoende
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Antal försökspersoner med transfusionsoberoende
Tidsram: Upp till 6 år
Transfusionsoberoende definieras som <= 1 transfusion under de senaste 6 månaderna.
Upp till 6 år
Hemoglobinnivåer (Hb) hos patienter som uppnår transfusionsoberoende
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Antal försökspersoner med ihållande engraftment av genetiskt korrigerade celler
Tidsram: Upp till 6 år
Engraftment kommer att bedömas genom vektorspecifik kvantitativ polymeraskedjereaktion (PCR) på benmärg. Ihållande engraftment definieras som >=0,15 vektorkopietal (VCN)/genom i erytroida benmärgsceller.
Upp till 6 år
Antal försökspersoner med total överlevnad
Tidsram: Upp till 6 år
Antalet försökspersoner vid liv under hela försöket.
Upp till 6 år
Antal försökspersoner med biverkningar (AE), allvarliga AE (SAE)
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Klinisk kemi laboratorieparametrar som ett mått på säkerhet
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Hematologiska laboratorieparametrar som ett mått på säkerhet
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Urinanalys som ett säkerhetsmått
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Förekomst av virusinfektioner som ett mått på säkerhet
Tidsram: Upp till 6 år
Mikrobiologiska laboratorietester kommer att utföras för att analysera förekomsten av hepatit C-virus ribonukleinsyra (RNA), hepatit B-virus RNA, hepatit B ytantigen, humana T-cells lymfotropa virus typ 1-2 antikroppar. Molekylära tester kommer att utföras för humant immunbristvirus i perifert blod eller plasma.
Upp till 6 år
Screening för förekomst av antikroppar mot virus och toxoplasma som ett säkerhetsmått
Tidsram: Upp till 6 år
Immunologiska laboratorietester kommer att utföras för att analysera antikroppar mot Epstein-Barr-virus, cytomegalovirus, herpes simplex-virus 1-2, varicella zoster-virus, toxoplasma.
Upp till 6 år
Funktionell bedömning av cancerterapi-benmärgstransplantation (FACT-BMT) poäng
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Kort-Form-36 (SF-36) poäng
Tidsram: Upp till 6 år
Sjukdomens inverkan på övergripande livskvalitet hos vuxna kommer att mätas med hjälp av SF-36.
Upp till 6 år
Pediatric Quality of Life (PedsQL) frågeformulärpoäng
Tidsram: Upp till 6 år
Den generiska kärnskalan PedsQL 4.0 kommer att användas för att mäta QoL hos pediatriska ämnen.
Upp till 6 år
Utvärdering av tillväxt i pediatriska ämnen
Tidsram: Upp till 6 år
Tillväxt kommer att bedömas genom förändringar i höjd kontra nationella tillväxtdiagram och förutspådd genetisk höjd.
Upp till 6 år
Bedömning av hormonella nivåer hos pediatriska ämnen
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Förändringar i pubertetsstatus bedömd genom klinisk undersökning
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år
Förändringar i pubertetsstatus bedömd med Tanner-skalan (TS)
Tidsram: Upp till 6 år
Puberteten kommer att bedömas med TS.
Upp till 6 år
Förändringar i pubertetsstatus bedömd genom allmänt förhör
Tidsram: Upp till 6 år
Upp till 6 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Samarbetspartners

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Utredare

  • Huvudutredare: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 oktober 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 september 2017

Första postat (Faktisk)

7 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 207757
  • 2017-001366-14 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Säkerhets- och effektivitetsbedömningar

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera