Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów leczonych OTL-300 w badaniu beta-talasemii zależnej od transfuzji (TIGET-BTHAL)

22 listopada 2022 zaktualizowane przez: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Długoterminowe badanie uzupełniające dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności u uczestników z beta-talasemią zależną od transfuzji, którzy wcześniej otrzymywali OTL-300 (wcześniej znany jako GSK2696277)) i ukończyli badanie TIGET-BTHAL

OTL-300 jest lekiem terapii genowej składającym się z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych/progenitorowych klastra różnicowania (CD) 34+ zmodyfikowanych genetycznie wektorem lentiwirusowym (GLOBE) kodującym ludzki gen beta globiny. TIGET-BTHAL to badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność OTL-300 u pacjentów z talasemią beta zależną od transfuzji przez dwa lata po terapii genowej. Pacjenci z rzadką chorobą, którzy przeszli terapię genową, są obserwowani pod kątem skuteczności i możliwych opóźnionych zdarzeń niepożądanych. Zatem badanie to ma na celu obserwację pacjentów, którzy otrzymywali terapię genową na TIGET-BTHAL przez dodatkowe sześć lat (w sumie osiem lat).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy ukończyli badanie TIGET-BTHAL, tj. otrzymali leczenie i byli obserwowani przez dwa lata po leczeniu OTL-300.
  • Dla dorosłych; zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej. Dla dzieci; świadoma zgoda i/lub pisemna zgoda podpisana przez uczestnika i/lub rodziców/przedstawiciela prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami i wiekiem uczestnika).

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszystkie tematy
Pacjenci, którzy otrzymali leczenie OTL-300 w badaniu TIGET-BTHAL i ukończyli je, zostaną włączeni do tego badania. W badaniu TIGET-BTHAL badani otrzymywali zastrzyk OTL-300 doszpikowo. W tym badaniu nie zostanie podany żaden badany lek (207757).
Inny: Oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Zostanie przeprowadzona ocena bezpieczeństwa i skuteczności OTL-300 u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów bez nieprawidłowej proliferacji klonalnej (ACP)
Ramy czasowe: Do 6 lat
Proliferacja klonalna opisuje selekcję i reprodukcję tylko jednego typu komórek.
Do 6 lat
Liczba pacjentów z wszczepem poliklonalnym
Ramy czasowe: Do 6 lat
Analiza miejsca integracji zostanie przeprowadzona na różnych liniach hematopoetycznych z krwi obwodowej i/lub szpiku kostnego. Poliklonalność hematopoezy definiuje się jako >1000 unikalnych miejsc integracji uzyskanych w określonych punktach czasowych. Oszacowana zostanie liczba osób z poliklonalnością hematopoezy.
Do 6 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zmniejszoną objętością transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Liczba osób ze zmniejszeniem szybkości transfuzji do stopnia niezależności od transfuzji
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Liczba osób niezależnych od transfuzji
Ramy czasowe: Do 6 lat
Niezależność od transfuzji definiuje się jako <= 1 transfuzję w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Do 6 lat
Poziomy hemoglobiny (Hb) u osób uniezależniających się od transfuzji
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Liczba osób z trwałym wszczepieniem genetycznie skorygowanych komórek
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wszczepienie zostanie ocenione przez specyficzną dla wektora ilościową reakcję łańcuchową polimerazy (PCR) na szpiku kostnym. Trwałe wszczepienie definiuje się jako >=0,15 liczby kopii wektora (VCN)/genom w komórkach erytroidalnych szpiku kostnego.
Do 6 lat
Liczba pacjentów z całkowitym przeżyciem
Ramy czasowe: Do 6 lat
Liczba osób, które przeżyły podczas całej próby.
Do 6 lat
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważne AE (SAE)
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Parametry laboratoryjne chemii klinicznej jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Parametry laboratorium hematologicznego jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Analiza moczu jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Występowanie infekcji wirusowych jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wykonane zostaną laboratoryjne badania mikrobiologiczne na obecność kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C, RNA wirusa zapalenia wątroby typu B, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi limfotropowemu typu 1-2. Przeprowadzone zostaną badania molekularne na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności we krwi obwodowej lub osoczu.
Do 6 lat
Badania przesiewowe na obecność przeciwciał przeciwko wirusom i toksoplazmie jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wykonane zostaną laboratoryjne badania immunologiczne w celu analizy przeciwciał przeciwko wirusowi Epsteina-Barra, wirusowi cytomegalii, wirusowi opryszczki pospolitej 1-2, wirusowi ospy wietrznej i półpaśca, toksoplazmie.
Do 6 lat
Funkcjonalna ocena punktacji terapii przeciwnowotworowej po przeszczepie szpiku kostnego (FACT-BMT).
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Wyniki Short-Form-36 (SF-36).
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wpływ choroby na ogólną QoL u dorosłych będzie mierzony za pomocą SF-36.
Do 6 lat
Wyniki kwestionariusza jakości życia dzieci (PedsQL).
Ramy czasowe: Do 6 lat
Ogólna skala podstawowa PedsQL 4.0 będzie używana do pomiaru QoL u pacjentów pediatrycznych.
Do 6 lat
Ocena wzrostu u dzieci
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wzrost zostanie oceniony na podstawie zmian wzrostu w stosunku do krajowych wykresów wzrostu i przewidywanego wzrostu genetycznego.
Do 6 lat
Ocena poziomu hormonów u dzieci
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Zmiany w stanie dojrzewania oceniane na podstawie badania klinicznego
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Zmiany w stanie dojrzewania oceniane w skali Tannera (TS)
Ramy czasowe: Do 6 lat
Dojrzewanie zostanie ocenione za pomocą TS.
Do 6 lat
Zmiany w stanie dojrzewania oceniane na podstawie kwestionowania ogólnego
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Współpracownicy

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Śledczy

  • Główny śledczy: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 października 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 207757
  • 2017-001366-14 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Talasemia beta

Badania kliniczne na Oceny bezpieczeństwa i skuteczności

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj