Долгосрочное наблюдение за субъектами, получавшими лечение OTL-300, для исследования трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TIGET-BTHAL)
22 ноября 2022 г. обновлено: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele
Долгосрочное последующее исследование безопасности и эффективности у участников с трансфузионно-зависимой бета-талассемией, которые ранее получали OTL-300 (ранее известный как GSK2696277)) и завершили исследование TIGET-BTHAL.
OTL-300 представляет собой лекарственный препарат для генной терапии, состоящий из аутологичных гемопоэтических стволовых/прогениторных кластеров дифференцировки (CD) 34+ клеток, генетически модифицированных лентивирусным вектором (GLOBE), кодирующим ген бета-глобина человека.
TIGET-BTHAL — это исследование фазы I/II, оценивающее безопасность и эффективность OTL-300 у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией в течение двух лет после генной терапии.
Субъекты с редкими заболеваниями, прошедшие генную терапию, отслеживаются на предмет эффективности и возможных отдаленных побочных эффектов.
Таким образом, это исследование предназначено для наблюдения за пациентами, которые получали генную терапию TIGET-BTHAL в течение дополнительных шести лет (всего восемь лет).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Milan, Италия, 20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, завершившие исследование TIGET-BTHAL, т.е. получившие лечение и наблюдавшиеся в течение двух лет после лечения OTL-300.
- Для взрослых; способны дать подписанное информированное согласие. Для детей; информированное согласие и/или письменное согласие, подписанное субъектом и/или родителем(ями)/законным представителем (в соответствии с местным законодательством и возрастом субъекта).
Критерий исключения:
- Никто
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Все предметы
В это исследование будут включены субъекты, получившие лечение OTL-300 и завершившие исследование TIGET-BTHAL.
Субъекты получали внутрикостную инъекцию OTL-300 в исследовании TIGET-BTHAL.
В этом исследовании не будет назначаться исследуемое лечение (207757).
|
Будет проведена оценка безопасности и эффективности OTL-300 у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов с отсутствием аномальной клональной пролиферации (ACP)
Временное ограничение: До 6 лет
|
Клональная пролиферация описывает отбор и размножение только одного типа клеток.
|
До 6 лет
|
|
Количество субъектов с поликлональным приживлением
Временное ограничение: До 6 лет
|
Анализ места интеграции будет проводиться на различных гемопоэтических линиях периферической крови и/или костного мозга.
Поликлональность гемопоэза определяется как > 1000 уникальных сайтов интеграции, извлеченных в определенные моменты времени.
Будет оценено количество субъектов с поликлональностью кроветворения.
|
До 6 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов со снижением объема переливания эритроцитов (эритроцитов)
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Количество субъектов со снижением скорости переливания до независимости от переливания
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Количество субъектов с независимостью от переливания крови
Временное ограничение: До 6 лет
|
Независимость от трансфузии определяется как <= 1 переливание за предыдущие 6 месяцев.
|
До 6 лет
|
|
Уровни гемоглобина (Hb) у субъектов, достигших независимости от переливания крови
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Количество субъектов с устойчивым приживлением генетически скорректированных клеток
Временное ограничение: До 6 лет
|
Приживление будет оцениваться вектор-специфической количественной полимеразной цепной реакцией (ПЦР) на костном мозге.
Устойчивое приживление определяется как >=0,15 числа копий вектора (VCN)/геном в эритроидных клетках костного мозга.
|
До 6 лет
|
|
Количество субъектов с общей выживаемостью
Временное ограничение: До 6 лет
|
Количество испытуемых, оставшихся в живых на протяжении всего испытания.
|
До 6 лет
|
|
Количество субъектов с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными НЯ (СНЯ)
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Лабораторные параметры клинической химии как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Гематологические лабораторные показатели как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Анализ мочи как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Возникновение вирусных инфекций как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
|
Будут проведены микробиологические лабораторные тесты для анализа наличия рибонуклеиновой кислоты (РНК) вируса гепатита С, РНК вируса гепатита В, поверхностного антигена гепатита В, антител к Т-лимфотропному вирусу человека типа 1-2.
Будут проведены молекулярные тесты на вирус иммунодефицита человека в периферической крови или плазме.
|
До 6 лет
|
|
Скрининг на наличие антител к вирусам и токсоплазме как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
|
Будут проведены иммунологические лабораторные исследования на антитела к вирусу Эпштейна-Барр, цитомегаловирусу, вирусу простого герпеса 1-2, вирусу ветряной оспы, токсоплазме.
|
До 6 лет
|
|
Функциональная оценка терапии рака-трансплантация костного мозга (FACT-BMT) баллы
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Краткая форма-36 (SF-36) баллы
Временное ограничение: До 6 лет
|
Влияние заболевания на общее качество жизни взрослых будет измеряться с помощью SF-36.
|
До 6 лет
|
|
Результаты анкеты педиатрического качества жизни (PedsQL)
Временное ограничение: До 6 лет
|
Общая базовая шкала PedsQL 4.0 будет использоваться для измерения качества жизни у детей.
|
До 6 лет
|
|
Оценка роста у детей
Временное ограничение: До 6 лет
|
Рост будет оцениваться по изменениям роста в сравнении с национальными картами роста и прогнозируемым генетическим ростом.
|
До 6 лет
|
|
Оценка уровня гормонов у детей
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Изменения в статусе полового созревания по оценке клинического осмотра
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Изменения статуса полового созревания по шкале Таннера (TS)
Временное ограничение: До 6 лет
|
Половое созревание будет оцениваться с помощью TS.
|
До 6 лет
|
|
Изменения в статусе полового созревания по оценке общего опроса
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 октября 2017 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 декабря 2025 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 июня 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 августа 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 сентября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 сентября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 ноября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 ноября 2022 г.
Последняя проверка
1 ноября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 207757
- 2017-001366-14 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .