Langtidsoppfølging av pasienter behandlet med OTL-300 for transfusjonsavhengig beta-thalassemi-studie (TIGET-BTHAL)
22. november 2022 oppdatert av: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele
En langsiktig oppfølgingsstudie av sikkerhet og effekt i deltakere med transfusjonsavhengig beta-thalassemi som tidligere har mottatt OTL-300 (tidligere kjent som GSK2696277)) og fullførte TIGET-BTHAL-studien
OTL-300 er et genterapimedikament som består av autolog hematopoietisk stamme/stamfader-klynge av differensiering (CD) 34+ celler genetisk modifisert med en lentiviral vektor (GLOBE) som koder for det humane beta-globingenet.
TIGET-BTHAL er en fase I/II-studie som evaluerer sikkerhet og effekt av OTL-300 hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemi i to år etter genterapi.
Personer med sjelden sykdom som har gjennomgått genterapi følges for effekt og mulige forsinkede bivirkninger.
Dermed er denne studien designet for å følge pasienter som har mottatt genterapi på TIGET-BTHAL i ytterligere seks år (i totalt åtte år).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
9
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersoner som har fullført studien TIGET-BTHAL, dvs. som har mottatt behandling og blitt fulgt i to år etter behandling med OTL-300.
- For voksne; i stand til å gi signert informert samtykke. For barn; informert samtykke og/eller skriftlig samtykke signert av forsøkspersonen og/eller forelder(e)/rettslig representant (i henhold til lokale forskrifter og forsøkspersonens alder).
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Alle fag
Forsøkspersoner som har mottatt behandling med OTL-300 i og fullført studien TIGET-BTHAL vil bli inkludert i denne studien.
Forsøkspersonene fikk OTL-300-injeksjon administrert intraossøst i TIGET-BTHAL-studien.
Ingen studiebehandling vil bli administrert i denne studien (207757).
|
Sikkerhets- og effektvurdering av OTL-300 hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemi vil bli utført.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall forsøkspersoner med fravær av unormal klonal spredning (ACP)
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Klonal spredning beskriver seleksjon og reproduksjon av bare én type celle.
|
Inntil 6 år
|
|
Antall forsøkspersoner med polyklonal engraftment
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Integrasjonsstedanalyse vil bli utført på forskjellige hematopoietiske linjer fra perifert blod og/eller benmarg.
Polyklonalitet av hematopoiesis er definert som >1000 unike integrasjonssteder hentet på angitte tidspunkter.
Antall personer med polyklonalitet av hematopoiesis vil bli estimert.
|
Inntil 6 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall personer med reduksjon i transfusjonsvolum for røde blodlegemer (RBC).
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Antall forsøkspersoner med reduksjon i transfusjonshastighet opp til transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Antall forsøkspersoner med transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Transfusjonsuavhengighet er definert som <= 1 transfusjon de siste 6 månedene.
|
Inntil 6 år
|
|
Hemoglobin (Hb) nivåer hos personer som oppnår transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Antall forsøkspersoner med vedvarende engraftment av genetisk korrigerte celler
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Engraftment vil bli vurdert ved vektorspesifikk kvantitativ polymerasekjedereaksjon (PCR) på benmarg.
Vedvarende engraftment er definert som >=0,15 vektorkopinummer (VCN)/genom i erytroide benmargsceller.
|
Inntil 6 år
|
|
Antall forsøkspersoner med total overlevelse
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Antall forsøkspersoner i live over hele forsøket.
|
Inntil 6 år
|
|
Antall personer med bivirkninger (AE), alvorlige AE (SAE)
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Klinisk kjemi laboratorieparametre som et mål på sikkerhet
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Hematologiske laboratorieparametre som et mål på sikkerhet
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Urinalyse som et mål på sikkerhet
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Forekomst av virusinfeksjoner som et mål på sikkerhet
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Mikrobiologiske laboratorietester vil bli utført for å analysere tilstedeværelsen av hepatitt C-virus ribonukleinsyre (RNA), hepatitt B-virus RNA, hepatitt B overflateantigen, human T-celle lymfotropisk virus type 1-2 antistoffer.
Molekylære tester vil bli utført for humant immunsviktvirus i perifert blod eller plasma.
|
Inntil 6 år
|
|
Screening for forekomst av antistoffer mot virus og toksoplasma som et mål på sikkerhet
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Immunologiske laboratorietester vil bli utført for å analysere antistoffer mot Epstein-Barr virus, cytomegalovirus, herpes simplex virus 1-2, varicella zoster virus, toxoplasma.
|
Inntil 6 år
|
|
Funksjonell vurdering av kreftterapi-benmargstransplantasjon (FACT-BMT) score
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Short-Form-36 (SF-36) score
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Sykdommens innvirkning på generell QoL hos voksne vil bli målt ved hjelp av SF-36.
|
Inntil 6 år
|
|
Pediatrisk livskvalitet (PedsQL) spørreskjemascore
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Den generiske kjerneskalaen PedsQL 4.0 vil bli brukt til å måle QoL i pediatriske fag.
|
Inntil 6 år
|
|
Evaluering av vekst i pediatriske fag
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Veksten vil bli vurdert ved endringer i høyde versus nasjonale vekstdiagrammer og predikert genetisk høyde.
|
Inntil 6 år
|
|
Vurdering av hormonelle nivåer hos pediatriske fag
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Endringer i pubertetsstatus vurdert ved klinisk undersøkelse
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
|
|
Endringer i pubertetsstatus vurdert av Tanner-skalaen (TS)
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Puberteten vil bli vurdert ved hjelp av TS.
|
Inntil 6 år
|
|
Endringer i pubertetsstatus vurdert ved generell avhør
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Inntil 6 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. oktober 2017
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2025
Studiet fullført (Forventet)
1. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. august 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. september 2017
Først lagt ut (Faktiske)
7. september 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. november 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. november 2022
Sist bekreftet
1. november 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 207757
- 2017-001366-14 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Sikkerhets- og effektivitetsvurderinger
-
Seattle Children's HospitalNationwide Children's HospitalRekrutteringSelvmordstanker | Selvmordstrussel | Selvmord og selvskading | SelvmordsforsøkForente stater
-
Dana-Farber Cancer InstituteFullførtKreft | Kjemoterapi-indusert perifer nevropatiForente stater
-
Medipol UniversityFullførtCAD-test; Barnas Visjon; Fargevurdering; Fargesyn; TyrkiaTyrkia
-
Indiana UniversityIndiana University HealthFullførtMetastatisk kreft | Avansert kreftForente stater
-
SAE OrthopedicsHar ikke rekruttert ennå
-
University of North Carolina, Chapel HillViiV HealthcareFullført
-
Jessa HospitalFullførtArr | Minimalt invasiv hjertekirurgiBelgia
-
Dr. Faizan AwanFullførtCovid-19 | Yrkesrelatert stressStorbritannia
-
Karamanoğlu Mehmetbey UniversityKaraman Training and Research HospitalFullført
-
University of CincinnatiNational Institute of Nursing Research (NINR)RekrutteringSlag | Familie omsorgspersonerForente stater