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Langzeit-Follow-up von mit OTL-300 behandelten Probanden für transfusionsabhängige Beta-Thalassämie-Studie (TIGET-BTHAL)

22. November 2022 aktualisiert von: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Eine langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsfolgestudie bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die zuvor OTL-300 (früher bekannt als GSK2696277) erhalten und die TIGET-BTHAL-Studie abgeschlossen haben

OTL-300 ist ein gentherapeutisches Arzneimittelprodukt, das aus autologen hämatopoetischen Stamm-/Vorläufer-Cluster-of-Differenzierung (CD) 34+-Zellen besteht, die mit einem lentiviralen Vektor (GLOBE) genetisch modifiziert wurden, der das menschliche Beta-Globin-Gen codiert. TIGET-BTHAL ist eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OTL-300 bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie für zwei Jahre nach der Gentherapie. Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich einer Gentherapie unterzogen haben, werden hinsichtlich Wirksamkeit und möglichen verzögerten unerwünschten Ereignissen nachbeobachtet. Daher ist diese Studie darauf ausgelegt, Patienten, die eine Gentherapie mit TIGET-BTHAL erhalten haben, für weitere sechs Jahre (für insgesamt acht Jahre) zu verfolgen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die die Studie TIGET-BTHAL abgeschlossen haben, d. h. die eine Behandlung erhalten haben und zwei Jahre lang nach der Behandlung mit OTL-300 beobachtet wurden.
  • Für Erwachsene; in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben. Für Kinder; Einverständniserklärung und/oder schriftliche Einwilligung, unterzeichnet vom Subjekt und/oder Elternteil/gesetzlichem Vertreter (entsprechend den örtlichen Vorschriften und dem Alter des Subjekts).

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Schulfächer
Probanden, die in der Studie TIGET-BTHAL eine Behandlung mit OTL-300 erhalten und diese abgeschlossen haben, werden in diese Studie aufgenommen. In der TIGET-BTHAL-Studie erhielten die Probanden eine OTL-300-Injektion, die intraossär verabreicht wurde. In dieser Studie (207757) wird keine Studienbehandlung verabreicht.
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Es wird eine Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von OTL-300 bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden ohne abnormale klonale Proliferation (ACP)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Klonale Proliferation beschreibt die Selektion und Vermehrung nur eines Zelltyps.
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit polyklonaler Transplantation
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Analyse der Integrationsstelle wird an verschiedenen hämatopoetischen Linien aus peripherem Blut und/oder Knochenmark durchgeführt. Polyklonalität der Hämatopoese ist definiert als >1000 eindeutige Integrationsstellen, die zu bestimmten Zeitpunkten abgerufen werden. Die Anzahl der Probanden mit Polyklonalität der Hämatopoese wird geschätzt.
Bis zu 6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit reduziertem Transfusionsvolumen der roten Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit Reduktion der Transfusionsrate bis zur Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Transfusionsunabhängigkeit ist definiert als <= 1 Transfusion in den letzten 6 Monaten.
Bis zu 6 Jahre
Hämoglobin (Hb)-Spiegel bei Patienten, die Transfusionsunabhängigkeit erreichen
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit anhaltender Transplantation genetisch korrigierter Zellen
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Transplantation wird durch vektorspezifische quantitative Polymerase-Kettenreaktion (PCR) am Knochenmark bewertet. Anhaltende Transplantation ist definiert als >= 0,15 Vektorkopienzahl (VCN)/Genom in erythroiden Knochenmarkszellen.
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Anzahl der Probanden, die während des gesamten Versuchs am Leben waren.
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Klinisch-chemische Laborparameter als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Hämatologische Laborparameter als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Urinanalyse als Sicherheitsmaßnahme
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Auftreten von Virusinfektionen als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Es werden mikrobiologische Labortests durchgeführt, um das Vorhandensein von Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (RNA), Hepatitis-B-Virus-RNA, Hepatitis-B-Oberflächenantigen, humanem T-Zell-lymphotropem Virus Typ 1-2-Antikörpern zu analysieren. Im peripheren Blut oder Plasma werden molekulare Tests auf humanes Immundefizienzvirus durchgeführt.
Bis zu 6 Jahre
Screening auf das Auftreten von Antikörpern gegen Viren und Toxoplasma als Sicherheitsmaßnahme
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Immunologische Labortests werden durchgeführt, um Antikörper gegen Epstein-Barr-Virus, Cytomegalovirus, Herpes-simplex-Virus 1-2, Varizella-Zoster-Virus, Toxoplasma zu analysieren.
Bis zu 6 Jahre
Funktionelle Bewertung von Krebstherapie-Knochenmarktransplantation (FACT-BMT)-Scores
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Short-Form-36 (SF-36)-Ergebnisse
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Auswirkungen der Krankheit auf die allgemeine QoL bei Erwachsenen werden mit dem SF-36 gemessen.
Bis zu 6 Jahre
Pädiatrische Lebensqualität (PedsQL)-Fragebogenergebnisse
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die generische Kernskala PedsQL 4.0 wird verwendet, um die Lebensqualität bei pädiatrischen Probanden zu messen.
Bis zu 6 Jahre
Bewertung des Wachstums bei pädiatrischen Probanden
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Das Wachstum wird anhand von Veränderungen der Größe im Vergleich zu nationalen Wachstumstabellen und der vorhergesagten genetischen Größe bewertet.
Bis zu 6 Jahre
Bewertung der Hormonspiegel bei pädiatrischen Probanden
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Veränderungen des Pubertätsstatus, wie durch klinische Untersuchung festgestellt
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Veränderungen des Pubertätsstatus, gemessen anhand der Tanner-Skala (TS)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Pubertät wird mit TS beurteilt.
Bis zu 6 Jahre
Veränderungen des Pubertätsstatus, beurteilt durch allgemeine Befragung
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Mitarbeiter

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Ermittler

  • Hauptermittler: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 207757
  • 2017-001366-14 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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