Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

OTL-300:lla hoidettujen potilaiden pitkäaikainen seuranta verensiirrosta riippuvaisessa beetatalassemiatutkimuksessa (TIGET-BTHAL)

tiistai 22. marraskuuta 2022 päivittänyt: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Pitkäaikainen turvallisuutta ja tehoa koskeva jatkotutkimus verensiirrosta riippuvaisesta beetatalassemiasta kärsivillä osallistujilla, jotka ovat aiemmin saaneet OTL-300:ta (aiemmin GSK2696277) ja saaneet päätökseen TIGET-BTHAL-tutkimuksen

OTL-300 on geeniterapian lääketuote, joka koostuu autologisista hematopoieettisista kanta-/progenitoriklustereista (CD) 34+ -soluista, jotka on muunnettu geneettisesti lentivirusvektorilla (GLOBE), joka koodaa ihmisen beetaglobiinigeeniä. TIGET-BTHAL on vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan OTL-300:n turvallisuutta ja tehoa henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuva beetatalassemia kahden vuoden ajan geeniterapian jälkeen. Harvinaista sairautta sairastavia potilaita, jotka ovat saaneet geeniterapiaa, seurataan tehon ja mahdollisten viivästyneiden haittavaikutusten varalta. Siten tämä tutkimus on suunniteltu seuraamaan potilaita, jotka ovat saaneet geeniterapiaa TIGET-BTHALilla vielä kuuden vuoden ajan (yhteensä kahdeksan vuoden ajan).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet päätökseen tutkimuksen TIGET-BTHAL, eli jotka ovat saaneet hoitoa ja joita on seurattu kahden vuoden ajan OTL-300-hoidon jälkeen.
  • Aikuisille; voi antaa allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Lapsille; tietoinen suostumus ja/tai kirjallinen suostumus tutkittavan ja/tai vanhemman/laillisen edustajan allekirjoittamana (paikallisten määräysten ja tutkittavan iän mukaan).

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaikki aiheet
Koehenkilöt, jotka ovat saaneet hoitoa OTL-300:lla TIGET-BTHAL-tutkimuksessa ja päättäneet sen loppuun, sisällytetään tähän tutkimukseen. Koehenkilöt saivat OTL-300-injektion intraosseaalisesti TIGET-BTHAL-tutkimuksessa. Tässä tutkimuksessa (207757) ei anneta tutkimushoitoa.
Muut: Turvallisuus- ja tehoarvioinnit
OTL-300:n turvallisuuden ja tehon arviointi suoritetaan potilailla, joilla on verensiirrosta riippuva beetatalassemia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Koehenkilöiden määrä, joilla ei ollut epänormaalia kloonista proliferaatiota (ACP)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Klonaalinen proliferaatio kuvaa vain yhden solutyypin valintaa ja lisääntymistä.
Jopa 6 vuotta
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on polyklonaalinen istutus
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Integraatiokohdan analyysi suoritetaan eri hematopoieettisille linjoille perifeerisestä verestä ja/tai luuytimestä. Hematopoieesin polyklonaalisuus määritellään > 1000 ainutlaatuiseksi integraatiopaikaksi, jotka on haettu tiettyinä ajankohtina. Hematopoieesin polyklonaalisuuden omaavien henkilöiden lukumäärä arvioidaan.
Jopa 6 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Koehenkilöiden määrä, joilla punasolujen (RBC) verensiirtotilavuus on vähentynyt
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Sellaisten koehenkilöiden lukumäärä, joiden verensiirtonopeus on laskenut verensiirrosta riippumattomuuteen asti
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Verensiirrosta riippumattomien koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Verensiirrosta riippumattomuus määritellään <= 1 verensiirroksi edellisen 6 kuukauden aikana.
Jopa 6 vuotta
Hemoglobiinin (Hb) tasot koehenkilöillä, jotka saavuttavat verensiirrosta riippumattoman
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on jatkuva geneettisesti korjattujen solujen siirtäminen
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Siirtyminen arvioidaan vektorispesifisellä kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla (PCR) luuytimessä. Jatkuva siirto määritellään >=0,15 vektorin kopiomääräksi (VCN)/genomi luuytimen erytroidisoluissa.
Jopa 6 vuotta
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Koehenkilöiden määrä elossa koko kokeen aikana.
Jopa 6 vuotta
Kohteiden määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Kliinisen kemian laboratorioparametrit turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Hematologian laboratorion parametrit turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Virtsaanalyysi turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Virusinfektioiden esiintyminen turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Mikrobiologisilla laboratoriokokeilla analysoidaan hepatiitti C -viruksen ribonukleiinihapon (RNA), hepatiitti B -viruksen RNA:n, hepatiitti B -pinta-antigeenin, ihmisen T-solulymfotrooppisen viruksen tyypin 1-2 vasta-aineita. Ihmisen immuunikatoviruksen varalta perifeerisestä verestä tai plasmasta tehdään molekyylitestejä.
Jopa 6 vuotta
Virusten ja toksoplasman vasta-aineiden esiintymisen seulonta turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Immunologiset laboratoriotutkimukset suoritetaan Epstein-Barr-viruksen, sytomegaloviruksen, herpes simplex -viruksen 1-2, varicella zoster -viruksen ja toksoplasman vasta-aineiden analysoimiseksi.
Jopa 6 vuotta
Syöpähoidon luuydinsiirron (FACT-BMT) tulosten toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Short-Form-36 (SF-36) tulokset
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Sairauden vaikutusta aikuisten elämänlaatuun mitataan SF-36:lla.
Jopa 6 vuotta
Pediatric Life Quality of Life (PedsQL) -kyselylomakkeen pisteet
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
PedsQL 4.0 geneeristä ydinasteikkoa käytetään lasten elämänlaadun mittaamiseen.
Jopa 6 vuotta
Kasvun arviointi lapsipotilailla
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Kasvua arvioidaan pituuden muutoksilla verrattuna kansallisiin kasvukarttoihin ja ennustettuun geneettiseen pituuteen.
Jopa 6 vuotta
Hormonitasojen arviointi lapsipotilailla
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Muutokset murrosiässä kliinisen tutkimuksen perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Muutokset murrosiässä Tannerin asteikolla (TS) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Murrosikä arvioidaan TS:n avulla.
Jopa 6 vuotta
Muutokset murrosiässä yleisellä kyselyllä arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

IRCCS San Raffaele

Yhteistyökumppanit

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Tutkijat

  • Päätutkija: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 7. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 207757
  • 2017-001366-14 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beta-talassemia

Kliiniset tutkimukset Turvallisuus- ja tehoarvioinnit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa