输血依赖性β-地中海贫血研究 (TIGET-BTHAL) 中接受 OTL-300 治疗的受试者的长期随访
2022年11月22日 更新者：Alessandro Aiuti、IRCCS San Raffaele
对先前接受过 OTL-300（以前称为 GSK2696277）并完成 TIGET-BTHAL 研究的输血依赖性 β-地中海贫血参与者的长期安全性和有效性后续研究
OTL-300是一种基因治疗药物产品，由经过基因修饰的自体造血干细胞/祖细胞分化簇（CD）34+细胞组成，慢病毒载体（GLOBE）编码人β珠蛋白基因。
TIGET-BTHAL 是一项 I/II 期研究，评估 OTL-300 在基因治疗后两年输血依赖性 β-地中海贫血受试者中的安全性和有效性。
对接受过基因治疗的罕见疾病受试者进行疗效和可能延迟的不良事件跟踪。
因此，本研究旨在对接受过 TIGET-BTHAL 基因治疗的患者再追踪六年（总共八年）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
-
Milan、意大利、20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 已完成 TIGET-BTHAL 研究的受试者，即已接受治疗并在使用 OTL-300 治疗后随访两年的受试者。
- 对于成年人；能够签署知情同意书。 为儿童;知情同意和/或由受试者和/或父母/法定代表签署的书面同意（根据当地法规和受试者的年龄）。
排除标准：
- 没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：所有科目
在研究 TIGET-BTHAL 中接受过 OTL-300 治疗并完成研究的受试者将被纳入本研究。
在 TIGET-BTHAL 研究中，受试者接受骨内注射的 OTL-300。
本研究 (207757) 将不使用研究治疗药物。
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将进行 OTL-300 在输血依赖性 β-地中海贫血受试者中的安全性和有效性评估。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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没有异常克隆增殖 (ACP) 的受试者人数
大体时间：长达 6 年
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克隆增殖描述了仅一种细胞类型的选择和繁殖。
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长达 6 年
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多克隆植入的受试者数量
大体时间：长达 6 年
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将对来自外周血和/或骨髓的不同造血谱系进行整合位点分析。
造血的多克隆性定义为在特定时间点检索到 >1000 个独特的整合位点。
将估计具有造血多克隆性的受试者数量。
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长达 6 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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红细胞 (RBC) 输血量减少的受试者人数
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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输血率下降直至不依赖输血的受试者人数
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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不依赖输血的受试者人数
大体时间：长达 6 年
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输血独立性定义为在过去 6 个月内 <= 1 次输血。
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长达 6 年
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实现输血独立性的受试者的血红蛋白 (Hb) 水平
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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持续植入基因校正细胞的受试者数量
大体时间：长达 6 年
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植入将通过骨髓上的载体特异性定量聚合酶链反应 (PCR) 进行评估。
持续植入定义为 >=0.15 载体拷贝数 (VCN)/骨髓红细胞中的基因组。
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长达 6 年
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总体生存的受试者数量
大体时间：长达 6 年
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在整个试验中存活的受试者数量。
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长达 6 年
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发生不良事件 (AE)、严重 AE (SAE) 的受试者数量
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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临床化学实验室参数作为安全措施
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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血液学实验室参数作为安全措施
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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尿液分析作为安全措施
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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病毒感染的发生作为安全措施
大体时间：长达 6 年
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将进行微生物实验室测试，以分析是否存在丙型肝炎病毒核糖核酸 (RNA)、乙型肝炎病毒 RNA、乙型肝炎表面抗原、人类 T 细胞嗜淋巴病毒 1-2 型抗体。
将对外周血或血浆中的人类免疫缺陷病毒进行分子检测。
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长达 6 年
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筛选抗病毒和弓形虫抗体的出现作为安全措施
大体时间：长达 6 年
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将进行免疫学实验室测试，以分析针对爱泼斯坦-巴尔病毒、巨细胞病毒、单纯疱疹病毒 1-2、水痘带状疱疹病毒、弓形虫的抗体。
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长达 6 年
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癌症治疗-骨髓移植 (FACT-BMT) 评分的功能评估
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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简表 36 (SF-36) 分数
大体时间：长达 6 年
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将使用 SF-36 衡量疾病对成人总体生活质量的影响。
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长达 6 年
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儿科生活质量 (PedsQL) 问卷分数
大体时间：长达 6 年
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PedsQL 4.0 通用核心量表将用于衡量儿科受试者的生活质量。
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长达 6 年
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儿科受试者的生长评估
大体时间：长达 6 年
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生长将通过身高变化与国家生长图表和预测的遗传高度进行评估。
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长达 6 年
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儿科受试者荷尔蒙水平的评估
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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通过临床检查评估青春期状态的变化
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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通过 Tanner 量表 (TS) 评估的青春期状态变化
大体时间：长达 6 年
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将使用 TS 评估青春期。
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长达 6 年
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通过一般询问评估青春期状态的变化
大体时间：长达 6 年
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长达 6 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Orchard Clinical Trials、Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月4日
初级完成 (预期的)
2025年12月1日
研究完成 (预期的)
2026年6月1日
研究注册日期
首次提交
2017年8月16日
首先提交符合 QC 标准的
2017年9月5日
首次发布 (实际的)
2017年9月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月22日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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