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Acompanhamento a longo prazo de indivíduos tratados com OTL-300 para estudo de beta-talassemia dependente de transfusão (TIGET-BTHAL)

22 de novembro de 2022 atualizado por: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Um estudo de acompanhamento de segurança e eficácia de longo prazo em participantes com talassemia beta dependente de transfusão que receberam anteriormente OTL-300 (anteriormente conhecido como GSK2696277) e concluíram o estudo TIGET-BTHAL

OTL-300 é um medicamento de terapia gênica que consiste em células hematopoiéticas autólogas/grupo progenitor de diferenciação (CD) 34+ geneticamente modificadas com um vetor lentiviral (GLOBE) que codifica o gene da globina beta humana. O TIGET-BTHAL é um estudo de fase I/II que avalia a segurança e a eficácia do OTL-300 em indivíduos com talassemia beta dependente de transfusão por dois anos após a terapia genética. Indivíduos com doenças raras que foram submetidos à terapia genética são acompanhados quanto à eficácia e possíveis eventos adversos tardios. Assim, este estudo foi projetado para acompanhar pacientes que receberam terapia gênica em TIGET-BTHAL por mais seis anos (para um total de oito anos).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Milan, Itália, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos que concluíram o estudo TIGET-BTHAL, ou seja, que receberam tratamento e foram acompanhados por dois anos após o tratamento com OTL-300.
  • Para adultos; capaz de dar consentimento informado assinado. Para crianças; consentimento informado e/ou consentimento por escrito assinado pelo sujeito e/ou pais/representante legal (de acordo com os regulamentos locais e idade do sujeito).

Critério de exclusão:

  • Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Todos os assuntos
Indivíduos que receberam tratamento com OTL-300 e concluíram o estudo TIGET-BTHAL serão incluídos neste estudo. Os indivíduos receberam injeção de OTL-300 administrada por via intraóssea no estudo TIGET-BTHAL. Nenhum tratamento do estudo será administrado neste estudo (207757).
Outro: Avaliações de segurança e eficácia
A avaliação da segurança e eficácia do OTL-300 em indivíduos com talassemia beta dependente de transfusão será realizada.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos com ausência de proliferação clonal anormal (ACP)
Prazo: Até 6 anos
A proliferação clonal descreve a seleção e reprodução de apenas um tipo de célula.
Até 6 anos
Número de indivíduos com enxerto policlonal
Prazo: Até 6 anos
A análise do sítio de integração será realizada em diferentes linhagens hematopoiéticas de sangue periférico e/ou medula óssea. A policlonalidade da hematopoiese é definida como >1000 sítios de integração únicos recuperados em pontos de tempo especificados. O número de indivíduos com policlonalidade de hematopoiese será estimado.
Até 6 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos com redução no volume de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Número de indivíduos com redução na taxa de transfusão até a independência da transfusão
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Número de indivíduos com independência de transfusão
Prazo: Até 6 anos
A independência transfusional é definida como <= 1 transfusão nos últimos 6 meses.
Até 6 anos
Níveis de hemoglobina (Hb) em indivíduos que alcançam independência de transfusão
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Número de indivíduos com enxerto sustentado de células geneticamente corrigidas
Prazo: Até 6 anos
O enxerto será avaliado por reação em cadeia da polimerase (PCR) quantitativa específica do vetor na medula óssea. O enxerto sustentado é definido como >=0,15 número de cópias do vetor (VCN)/genoma em células eritróides da medula óssea.
Até 6 anos
Número de indivíduos com sobrevida global
Prazo: Até 6 anos
O número de indivíduos vivos durante todo o ensaio.
Até 6 anos
Número de indivíduos com eventos adversos (EAs), EAs graves (SAEs)
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Parâmetros laboratoriais de química clínica como medida de segurança
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Parâmetros laboratoriais de hematologia como medida de segurança
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Exame de urina como medida de segurança
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Ocorrência de infecções virais como medida de segurança
Prazo: Até 6 anos
Exames laboratoriais microbiológicos serão realizados para analisar a presença de ácido ribonucléico (RNA) do vírus da hepatite C, RNA do vírus da hepatite B, antígeno de superfície da hepatite B, anticorpos do vírus linfotrópico de células T humanas tipo 1-2. Serão realizados testes moleculares para o vírus da imunodeficiência humana em sangue periférico ou plasma.
Até 6 anos
Triagem para ocorrência de anticorpos contra vírus e toxoplasma como medida de segurança
Prazo: Até 6 anos
Serão realizados exames laboratoriais imunológicos para análise de anticorpos para vírus Epstein-Barr, citomegalovírus, vírus herpes simplex 1-2, vírus varicela zoster, toxoplasma.
Até 6 anos
Avaliação funcional dos escores de terapia de câncer-transplante de medula óssea (FACT-BMT)
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Pontuações do Short-Form-36 (SF-36)
Prazo: Até 6 anos
O impacto da doença na qualidade de vida geral em adultos será medido usando o SF-36.
Até 6 anos
Pontuações do questionário de qualidade de vida pediátrica (PedsQL)
Prazo: Até 6 anos
A escala básica genérica PedsQL 4.0 será usada para medir a qualidade de vida em pacientes pediátricos.
Até 6 anos
Avaliação do crescimento em pacientes pediátricos
Prazo: Até 6 anos
O crescimento será avaliado por mudanças na altura versus gráficos de crescimento nacionais e altura genética prevista.
Até 6 anos
Avaliação dos níveis hormonais em pacientes pediátricos
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Alterações no estado da puberdade avaliadas por exame clínico
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Mudanças no estado da puberdade avaliadas pela escala de Tanner (TS)
Prazo: Até 6 anos
A puberdade será avaliada usando TS.
Até 6 anos
Mudanças no estado da puberdade avaliadas por questionamento geral
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

IRCCS San Raffaele

Colaboradores

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Investigadores

  • Investigador principal: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de setembro de 2017

Primeira postagem (Real)

7 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de novembro de 2022

Última verificação

1 de novembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 207757
  • 2017-001366-14 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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