Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner behandlet med OTL-300 til transfusionsafhængig beta-thalassæmi-undersøgelse (TIGET-BTHAL)

22. november 2022 opdateret af: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

En langsigtet opfølgende undersøgelse af sikkerhed og effektivitet i deltagere med transfusionsafhængig beta-thalassæmi, som tidligere har modtaget OTL-300 (tidligere kendt som GSK2696277)) og gennemførte TIGET-BTHAL-undersøgelsen

OTL-300 er et genterapi-lægemiddelprodukt bestående af autolog hæmatopoietisk stam-/progenitor-klynge af differentiering (CD) 34+-celler genetisk modificeret med en lentiviral vektor (GLOBE), der koder for det humane beta-globingen. TIGET-BTHAL er et fase I/II-studie, der evaluerer sikkerhed og effektivitet af OTL-300 hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi i to år efter genterapi. Personer med sjælden sygdom, som har gennemgået genterapi, følges for effektivitet og mulige forsinkede bivirkninger. Denne undersøgelse er således designet til at følge patienter, der har modtaget genterapi på TIGET-BTHAL i yderligere seks år (i alt otte år).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har gennemført studiet TIGET-BTHAL, dvs. som har modtaget behandling og er blevet fulgt i to år efter behandling med OTL-300.
  • For voksne; i stand til at give underskrevet informeret samtykke. For børn; informeret samtykke og/eller skriftligt samtykke underskrevet af forsøgspersonen og/eller forælder(e)/juridisk repræsentant (i henhold til lokale regler og forsøgspersonens alder).

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle fag
Forsøgspersoner, der har modtaget behandling med OTL-300 i og afsluttet undersøgelse TIGET-BTHAL, vil blive inkluderet i denne undersøgelse. Forsøgspersoner modtog OTL-300-injektion administreret intraossøst i TIGET-BTHAL-undersøgelsen. Ingen undersøgelsesbehandling vil blive givet i denne undersøgelse (207757).
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Sikkerheds- og effektivitetsvurdering af OTL-300 vil blive udført hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner uden abnorm klonal proliferation (ACP)
Tidsramme: Op til 6 år
Klonal proliferation beskriver udvælgelsen og reproduktionen af ​​kun én type celle.
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med polyklonal engraftment
Tidsramme: Op til 6 år
Integrationsstedsanalyse vil blive udført på forskellige hæmatopoietiske linjer fra perifert blod og/eller knoglemarv. Polyklonalitet af hæmatopoiesis er defineret som >1000 unikke integrationssteder hentet på bestemte tidspunkter. Antallet af forsøgspersoner med polyklonalitet af hæmatopoiesis vil blive estimeret.
Op til 6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med reduktion i røde blodlegemer (RBC) transfusionsvolumen
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med reduktion i transfusionshastighed op til transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 6 år
Transfusionsuafhængighed er defineret som <= 1 transfusion inden for de foregående 6 måneder.
Op til 6 år
Hæmoglobinniveauer (Hb) hos personer, der opnår transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med vedvarende indpodning af genetisk korrigerede celler
Tidsramme: Op til 6 år
Engraftment vil blive vurderet ved vektor-specifik kvantitativ polymerasekædereaktion (PCR) på knoglemarv. Vedvarende engraftment er defineret som >=0,15 vektorkopiantal (VCN)/genom i erythroide knoglemarvsceller.
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 6 år
Antallet af forsøgspersoner i live i hele forsøget.
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med bivirkninger (AE'er), alvorlige AE'er (SAE'er)
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Klinisk kemi laboratorieparametre som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Hæmatologiske laboratorieparametre som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Urinalyse som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Forekomst af virusinfektioner som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Op til 6 år
Mikrobiologiske laboratorietests vil blive udført for at analysere tilstedeværelsen af ​​hepatitis C virus ribonukleinsyre (RNA), hepatitis B virus RNA, hepatitis B overflade antigen, human T cell lymfotropisk virus type 1-2 antistoffer. Der vil blive udført molekylære tests for humant immundefektvirus i perifert blod eller plasma.
Op til 6 år
Screening for forekomst af antistoffer mod vira og toxoplasma som et sikkerhedsmål
Tidsramme: Op til 6 år
Immunologiske laboratorietest vil blive udført for at analysere antistoffer mod Epstein-Barr virus, cytomegalovirus, herpes simplex virus 1-2, varicella zoster virus, toxoplasma.
Op til 6 år
Funktionel vurdering af resultater for cancerterapi-knoglemarvstransplantation (FACT-BMT).
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Short-Form-36 (SF-36) resultater
Tidsramme: Op til 6 år
Sygdommens indvirkning på overordnet livskvalitet hos voksne vil blive målt ved hjælp af SF-36.
Op til 6 år
Pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) spørgeskemaresultater
Tidsramme: Op til 6 år
PedsQL 4.0 generiske kerneskala vil blive brugt til at måle QoL hos pædiatriske emner.
Op til 6 år
Evaluering af vækst i pædiatriske emner
Tidsramme: Op til 6 år
Vækst vil blive vurderet ud fra ændringer i højde versus nationale vækstdiagrammer og forudsagt genetisk højde.
Op til 6 år
Vurdering af hormonelle niveauer hos pædiatriske emner
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Ændringer i pubertetsstatus vurderet ved klinisk undersøgelse
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Ændringer i pubertetsstatus vurderet ved Tanner-skalaen (TS)
Tidsramme: Op til 6 år
Puberteten vil blive vurderet ved hjælp af TS.
Op til 6 år
Ændringer i pubertetsstatus vurderet ved generel forhør
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Samarbejdspartnere

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. september 2017

Først opslået (Faktiske)

7. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 207757
  • 2017-001366-14 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner