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수혈 의존성 베타-지중해빈혈 연구(TIGET-BTHAL)를 위해 OTL-300으로 치료받은 피험자의 장기 추적 조사

2022년 11월 22일 업데이트: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

이전에 OTL-300(구 GSK2696277)을 투여받았고 TIGET-BTHAL 연구를 완료한 수혈 의존성 베타-지중해빈혈 환자를 대상으로 한 장기 안전성 및 효능 후속 연구

OTL-300은 인간 베타글로빈 유전자를 암호화하는 렌티바이러스 벡터(GLOBE)로 유전적으로 변형된 자가 조혈모/분화전구군(CD) 34+ 세포로 구성된 유전자 치료제다. TIGET-BTHAL은 유전자 치료 후 2년 동안 수혈 의존성 베타-지중해빈혈 환자를 대상으로 OTL-300의 안전성과 효능을 평가하는 I/II상 연구입니다. 유전자 치료를 받은 희귀 질환을 가진 피험자는 효능 및 가능한 지연된 부작용에 대해 추적됩니다. 따라서 이 연구는 추가로 6년(총 8년) 동안 TIGET-BTHAL로 유전자 치료를 받은 환자를 추적하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • TIGET-BTHAL 연구를 완료한 피험자, 즉 치료를 받고 OTL-300 치료 후 2년 동안 추적 관찰된 피험자.
  • 성인을위한; 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다. 어린이들을위한; 정보에 입각한 동의 및/또는 피험자 및/또는 부모/법정 대리인이 서명한 서면 동의(현지 규정 및 피험자의 연령에 따름).

제외 기준:

  • 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모든 과목
OTL-300으로 치료를 받고 TIGET-BTHAL 연구를 완료한 피험자가 이 연구에 포함될 것입니다. 피험자는 TIGET-BTHAL 연구에서 골내 투여된 OTL-300 주사를 받았습니다. 본 연구(207757)에서는 연구 치료제를 투여하지 않을 것입니다.
다른: 안전성 및 유효성 평가
수혈 의존성 베타-지중해빈혈 환자를 대상으로 OTL-300의 안전성 및 효능 평가를 실시할 예정입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비정상적인 클론 증식(ACP)이 없는 피험자 수
기간: 최대 6년
클론 증식은 한 가지 유형의 세포만 선택하고 번식하는 것을 의미합니다.
최대 6년
Polyclonal engraftment가 있는 피험자 수
기간: 최대 6년
말초 혈액 및/또는 골수로부터의 상이한 조혈 계통에 대해 통합 부위 분석을 수행할 것이다. 조혈의 다클론성은 지정된 시점에서 검색된 >1000개의 고유한 통합 사이트로 정의됩니다. 조혈의 다클론성을 갖는 피검체의 수를 추정할 것이다.
최대 6년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적혈구(RBC) 수혈량이 감소한 피험자 수
기간: 최대 6년
최대 6년
수혈 독립까지 수혈률이 감소한 피험자 수
기간: 최대 6년
최대 6년
수혈 독립성 대상자 수
기간: 최대 6년
수혈 독립성은 이전 6개월 동안 <= 1 수혈로 정의됩니다.
최대 6년
수혈 독립성을 달성한 피험자의 헤모글로빈(Hb) 수준
기간: 최대 6년
최대 6년
유전적으로 수정된 세포의 지속적인 생착을 가진 피험자 수
기간: 최대 6년
생착은 골수에서 벡터 특이적 정량적 중합효소 연쇄 반응(PCR)에 의해 평가될 것입니다. 지속적인 생착은 골수 적혈구계 세포에서 >=0.15 벡터 카피 수(VCN)/게놈으로 정의됩니다.
최대 6년
전체 생존을 가진 피험자 수
기간: 최대 6년
모든 시험에서 생존한 피험자의 수.
최대 6년
부작용(AE), 심각한 AE(SAE)가 있는 피험자 수
기간: 최대 6년
최대 6년
안전 척도로서의 임상 화학 실험실 매개변수
기간: 최대 6년
최대 6년
안전 척도로서의 혈액학 검사실 매개변수
기간: 최대 6년
최대 6년
안전의 척도로서의 소변 검사
기간: 최대 6년
최대 6년
안전의 척도로서 바이러스 감염의 발생
기간: 최대 6년
C형 간염 바이러스 리보핵산(RNA), B형 간염 바이러스 RNA, B형 간염 표면 항원, 인간 T 세포 림프친화성 바이러스 유형 1-2 항체의 존재를 분석하기 위해 미생물 실험실 테스트를 수행할 것입니다. 말초 혈액 또는 혈장에서 인간 면역 결핍 바이러스에 대한 분자 검사를 수행합니다.
최대 6년
바이러스 및 톡소플라즈마에 대한 항체 발생 여부를 안전성 측정으로 스크리닝
기간: 최대 6년
Epstein-Barr 바이러스, 사이토메갈로바이러스, 단순 포진 바이러스 1-2, 수두 대상포진 바이러스, 톡소플라즈마에 대한 항체를 분석하기 위해 면역학적 실험실 테스트를 수행할 것입니다.
최대 6년
암 치료-골수 이식(FACT-BMT) 점수의 기능적 평가
기간: 최대 6년
최대 6년
Short-Form-36(SF-36) 점수
기간: 최대 6년
성인의 전체 QoL에 대한 질병의 영향은 SF-36을 사용하여 측정됩니다.
최대 6년
소아 삶의 질(PedsQL) 설문지 점수
기간: 최대 6년
PedsQL 4.0 일반 핵심 척도는 소아 과목에서 QoL을 측정하는 데 사용됩니다.
최대 6년
소아 과목의 성장 평가
기간: 최대 6년
성장은 신장 대 국가 성장 차트 및 예측된 유전적 신장의 변화에 ​​의해 평가될 것입니다.
최대 6년
소아 과목의 호르몬 수치 평가
기간: 최대 6년
최대 6년
임상 검사로 평가한 사춘기 상태의 변화
기간: 최대 6년
최대 6년
태너 척도(TS)로 평가한 사춘기 상태의 변화
기간: 최대 6년
사춘기는 TS를 사용하여 평가됩니다.
최대 6년
일반적인 질문으로 평가한 사춘기 상태의 변화
기간: 최대 6년
최대 6년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

IRCCS San Raffaele

협력자

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

수사관

  • 수석 연구원: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 10월 4일

기본 완료 (예상)

2025년 12월 1일

연구 완료 (예상)

2026년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 8월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 9월 5일

처음 게시됨 (실제)

2017년 9월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 11월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 11월 22일

마지막으로 확인됨

2022년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 207757
  • 2017-001366-14 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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